Um estudo avaliando a eficácia e segurança do Mitapivat (AG-348) em participantes com doença falciforme (RISE UP)

Mitapivat é uma pequena molécula, ativador oral da piruvato quinase R (PKR). A PKR está envolvida na manutenção da saúde, energia e longevidade dos glóbulos vermelhos (RBCs). O estudo tem como objetivo avaliar a eficácia e segurança do tratamento com mitapivat em participantes com doença falciforme. O estudo é um estudo de Fase 2/3 no qual a dose recomendada de mitapivat será selecionada e avaliada posteriormente. A porção da Fase 2 inclui um período de 12 semanas randomizado, controlado por placebo, no qual os participantes serão randomizados em uma proporção de 1:1:1 para receber 2 níveis de dose de mitapivat ou placebo. A porção da Fase 3 inclui um período de 52 semanas randomizado, controlado por placebo, no qual os participantes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para receber o nível de dose recomendado de mitapivat ou placebo. Os participantes que concluírem a parte da Fase 2 ou da Fase 3 terão a opção de passar para um período de extensão de rótulo aberto de 216 semanas para receber mitapivat.