Última atualização há 14 dias
Estudo de Fase 3 de ALXN1850 em Participantes Pediátricos Tratados pela Primeira Vez com HPP
30 pacientes em todo o mundo
Disponível em Spain, Brazil, Argentina, Mexico, United States
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
30Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Hipofosfatasia
Medicação / medicamento a ser usado
Hipofosfatasia
"HPP" pode se referir a várias coisas em português, dependendo do contexto. Pode ser a abreviação de "hipertensão pulmonar primária", "Habitação de Interesse Público" ou "Habilitação Profissional para Pedagogos". Se puder fornecer mais contexto, ficarei feliz em ajudar com a tradução.
ALXN1850 é um código que parece estar relacionado a um produto ou um item específico. Preciso de mais contexto para fornecer uma tradução precisa. Poderia me fornecer mais informações sobre o que é ALXN1850?
requisitos para o paciente
Até 11 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico de HPP documentado nos registros médicos e os seguintes critérios cumpridos durante o Período de Triagem sem outra causa provável além da HPP: Presença de raquitismo relacionado à HPP em radiografias esqueléticas, com um Escore de Gravidade de Raquitismo (RSS) mínimo de 1,0 E atividade sérica de ALP abaixo da faixa normal ajustada para idade e sexo.Deve cumprir 1 dos seguintes critérios: Variante do gene ALPL documentada (patogênica, provavelmente patogênica ou variante de significado desconhecido) de um laboratório certificado pela Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) (Seção 8.7) OU PLP plasmática acima do limite superior normal (LSN) durante o Período de Triagem (resultados de laboratório central ou local permitidos de acordo com regulamentações locais)Estágio Tanner 2 ou menos durante o Período de Triagem
- História ou presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos ou quaisquer outros distúrbios capazes de alterar significativamente a absorção, metabolismo ou eliminação de medicamentos; constituindo um risco ao tomar a intervenção do estudo; ou interferindo na interpretação dos dados, conforme determinado pelo Investigador.Diagnóstico de hiperparatireoidismo primário ou secundárioHipoparatireoidismo, a menos que seja secundário à HPPQualquer nova fratura dentro de 12 semanas antes do Dia 1 (excluindo pseudofraturas)Intervenção cirúrgica planejada que pode afetar os resultados das avaliações do estudo (na opinião do Investigador) durante o Período de Avaliação Aleatória.Histórico de alergia ou hipersensibilidade a qualquer ingrediente contido no ALXN1850 ou no comparador de placebo.
EstudoMULBERRY
PatrocinadorAlexion Pharmaceuticals, Inc.
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Hipofosfatasia
Requisitos
Até 11 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06079359
