Última atualização há 43 dias
Um estudo para testar um medicamento (Fitusiran) injetado sob a pele para prevenir episódios de sangramento em adolescentes do sexo masculino ou participantes adultos com hemofilia grave
79 pacientes em todo o mundo
Disponível em Spain, United States, Mexico
Sanofi
79Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Hemofilia
Hemofilia A
Hemofilia B
requisitos para o paciente
De 12 anos
Masculino
Requisitos médicos
- Diagnóstico de hemofilia congênita grave A ou B (FVIII <1% ou nível de FIX ≤2%), conforme comprovado por uma medição laboratorial central no rastreamento ou evidência documentada no prontuário médico.Para os participantes que atualmente não estão em profilaxia (CFC ou BPA sob demanda): Um mínimo de 4 episódios de sangramento que exigem tratamento com BPA (participantes com inibidor) ou CFC (participantes sem inibidor) nos últimos 6 meses antes da triagem.Disposto e capaz de cumprir os requisitos do estudo e de fornecer consentimento informado por escrito e, no caso de participantes menores de idade legal, o consentimento por escrito, conforme as exigências locais e nacionais.
- Outros distúrbios hemorrágicos coexistentes conhecidos além da hemofilia A ou B congênitaHistória de tromboembolismo arterial ou venoso, não associado a um acesso venoso permanenteHistórico de intolerância à injeção subcutânea(s).Participação atual em terapia de indução de tolerância imunológica (ITI)Terapia gênica préviaParticipação atual ou anterior em um ensaio clínico com fitusiranParticipação atual ou anterior em um ensaio de terapia gênicaRecebeu um medicamento ou dispositivo em investigação nos 30 dias anteriores à visita de triagem ou nos 5 semividas do medicamento em investigação (ou dispositivo) antes da visita de triagem, o que for mais longo.Presença de doença hepática clinicamente significativa com atividade de AT <60% no rastreio.Transtorno trombofílico coexistenteAnticorpo positivo para o vírus da hepatite C, exceto nos participantes que têm carga viral negativa da hepatite C e nenhuma evidência de cirrose.Presença de hepatite aguda, ou seja, hepatite A, hepatite E.Presença de infecção aguda ou crônica pelo vírus da hepatite BConhecido por ser HIV positivo com contagem de CD4 <200 células/μL.Função renal reduzida As informações acima não têm a intenção de conter todas as considerações relevantes para a potencial participação de um paciente em um ensaio clínico.
EstudoATLAS-NEO
PatrocinadorSanofi
Patologias
Hemofilia AHemofilia B
Requisitos
De 12 anosMasculino
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05662319
