Última atualização há 10 dias

GERAÇÃO HD2. Um estudo para avaliar a segurança, os biomarcadores e a eficácia do tominersen em comparação com o placebo em participantes com doença de Huntington prodrômica e manifesta precoce

300 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, United States, Spain
Hoffmann-La Roche
9Locais de pesquisa
300Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Enfermedades raras
Enfermedad de Huntington

requisitos para o paciente

Até 50 anos
Todos os gêneros

Requisitos médicos

Estado do portador da mutação de expansão do gene da doença de Huntington (HD) com uma pontuação CAP de 400-500, inclusivamente.
Prodromal HD (definido como DCL 2 a 3, Escala de Independência (IS) ⩾70 e ⩾TFC8)
Primeiro manifest HD (definido como DCL 4, Escala de Independência (IS) ⩾70 e ⩾TFC8)
Peso corporal total > 40 kg e um índice de massa corporal dentro da faixa de 18-32 kg/m2
Companheiro de Estudo
Uso atual ou anterior de um ASO (incluindo RNA interferente pequeno) ou qualquer terapia de redução de HTT (incluindo tominersen)
Terapia antiplaquetária ou anticoagulante nos 14 dias anteriores à triagem ou uso previsto durante o estudo, incluindo, mas não limitado a, aspirina (a menos que </= 81 mg/dia), clopidogrel, dipiridamol, varfarina, dabigatrana, rivaroxabana, apixabana e heparina.
História da terapia gênica, transplante de células ou cirurgia cerebral
Hidrocefalia
Gravidez ou amamentação, ou intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 5 meses após a última dose do medicamento do estudo
Histórico de tentativa de suicídio ou ideação suicida com plano (ou seja, ideação suicida ativa) que exigiu visita ao hospital e/ou mudança no nível de cuidados nos 12 meses anteriores à triagem.

Sites

Centro de Investigaciones Metabólicas (CINME) S.A. - CABA, Buenos Aires
Centro de Investigaciones Metabólicas (CINME) S.A. - CABA, Buenos Aires
Incorporando
Viamonte, Cdad. Autónoma de Buenos Aires, Argentina
INEBA
Incorporando
Guardia Vieja 4435, C1192AAW CABA, Argentina
Hospital Universitario de Badajoz - HUB
Incorporando
Av. de Elvas, s/n, 06080 Badajoz
Hospital Santa Creu i Sant Pau
Incorporando
C/ de Sant Quintí, 77, 08041 Barcelona, Spain
Hospital Universitario de Burgos
Incorporando
Av. Islas Baleares, 3, 09006 Burgos
Hospital Universitario Ramón y Cajal
Incorporando
Madrid, 28034
Hospital Universitario Virgen de la Macarena
Incorporando
Avenida Dr. Fedriani, 3, 41009, Sevilla
Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Incorporando
46026 Valencia, Spain
Hospital Universitario de Cruces
Incorporando
Cruces Plaza, s/n, 48903 Barakaldo, Bizkaia
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