FUSION: Um estudo para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do ION363 em participantes com esclerose lateral amiotrófica e mutações no gene Fused in Sarcoma (FUS-ALS)

Este é um estudo multicêntrico de três partes do ION363 com até 95 participantes. A Parte 1 consistirá de participantes que serão randomizados numa proporção de 2:1 para receber um regime de doses múltiplas de ION363 ou placebo por um período de 60 semanas, seguido pela Parte 2, na qual os participantes receberão ION363 em rótulo aberto por um período de 84 semanas. Os participantes podem continuar a receber ION363 em rótulo aberto na Parte 3 por até 3 anos adicionais ou até que o ION363 se torne disponível comercialmente no país do paciente, ou até que o patrocinador interrompa o programa de desenvolvimento do ION363, o que ocorrer primeiro.