Estudo clínico da transferência de genes mediada por AAV DTX301 para deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC)

Este estudo é um estudo de Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de DTX301 em pacientes com deficiência de OTC de início tardio com 12 anos de idade ou mais. Os participantes serão randomizados 1:1 para DTX301 ou grupo placebo e acompanhados de perto por 64 semanas. Na semana 64, os pacientes elegíveis serão cruzados e receberão DTX301 se tiverem recebido placebo ou placebo anteriormente se tiverem recebido DTX301 anteriormente. A duração planejada do estudo é de até 324 semanas. Após a conclusão deste estudo ou retirada antecipada, todos os participantes que receberam DTX301 são convidados a se inscrever no Programa de Monitoramento de Doenças (DMP) para acompanhamento por até 5 anos adicionais.