Ultima actualización hace 53 días
Ensayo clínico para pacientes pediátricos con síndrome urémico hemolítico por E coli
220 pacientes en el mundo
Estudio de fase III para evaluar la eficacia de INM004 (antitoxina de Shiga) en pacientes pediátricos con síndrome urémico hemolítico asociado a escherichia coli productora de toxina Shiga (STEC-HUS).
Disponible en Argentina
El objetivo principal será evaluar la eficacia de INM004, añadido al estándar de cuidado, como tratamiento para el STEC-HUS en la mejora de la función renal.
Objetivos secundarios:
- Evaluar la eficacia de INM004 en la reducción de la mortalidad.
- Evaluar la eficacia de INM004 en la prevención y reducción de complicaciones extrarrenales.
- Evaluar la eficacia de INM004 en la mejora de los parámetros de laboratorio de TMA.
- Evaluar la eficacia de INM004 en la reducción de los días de estancia hospitalaria.
- Evaluar la seguridad de INM004.
- Evaluar la farmacocinética de INM004.
- Evaluar la cinética de Stx.
Objetivos secundarios:
- Evaluar la eficacia de INM004 en la reducción de la mortalidad.
- Evaluar la eficacia de INM004 en la prevención y reducción de complicaciones extrarrenales.
- Evaluar la eficacia de INM004 en la mejora de los parámetros de laboratorio de TMA.
- Evaluar la eficacia de INM004 en la reducción de los días de estancia hospitalaria.
- Evaluar la seguridad de INM004.
- Evaluar la farmacocinética de INM004.
- Evaluar la cinética de Stx.
Inmunova S.A.
22Sitios de investigación
220Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Síndrome urémico hemolítico
Sindrome uremico hemolítico tipico
Medicamento / droga a ser usada
STEC-HUS
Síndrome urémico hemolítico típico
Síndrome urémico hemolítico asociado a diarrea
Escherichia coli productor de toxina Shiga
Toxina de Shiga
Requerimientos para el paciente
Hasta 17 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Edad mayor o igual a 9 meses y menor a 18 años en el momento de la aleatorización.*Además, solo para pacientes menores a 1 año y mayores o iguales a 15 años de edad, confirmación de la infección por STEC determinada por:1. Detección de Stx genérico, Stx1, Stx2 o Stx1/Stx2 en heces mediante inmunoensayo enzimático (EIA).2. Detección de genes stx, stx1, stx2 o stx1/stx2 en heces mediante reacción en cadena de la polimerasa (PCR).3. Detección de anticuerpos específicos anti-polisacáridos (IgM) en suero.4. Cultivo fecal positivo para E. coli O157 confirmado por seroaglutinación serogrupo-específica.Hospitalización en la institución participante.Antecedentes de inicio de diarrea dentro de los 10 días previos al diagnóstico de STEC-HUS en la institución participante.*El diagnóstico de STEC-HUS se define como un sujeto con signos de daño renal, hemólisis y consumo de plaquetas:1. Los signos de daño renal se definen como: Valor de creatinina sérica por encima del LSN para la edad y el sexo, y TFG por debajo del LLI para la edad, el sexo y la altura.2. Presencia de hemólisis documentada por: Niveles de LDH por encima del LSN para la edad. Presencia de esquistocitos en extendido de sangre periférica.3. Consumo de plaquetas de acuerdo con cualquiera de los siguientes criterios de laboratorio: Recuento de plaquetas en sangre periférica menor a 150 × 103/μL, una disminución mayor o igual al 50% en el recuento de plaquetas en sangre periférica en comparación con una muestra recogida en las últimas 24 horas.Formulario de consentimiento informado firmado y fechado por el sujeto o los tutores legales, con el asentimiento del sujeto según corresponda en función de la edad y las pautas regulatorias en la región.Los sujetos que ya han tenido la menarquia deben tener una prueba de embarazo negativa.
- Inicio de diálisis en las 48 horas previas al ingreso en la institución participante.Más de 24 horas desde el diagnóstico de STEC-HUS en la institución participante hasta la aleatorización.Antecedentes de anemia hemolítica crónica/recurrente, trombocitopenia o enfermedad renal crónica.Antecedentes personales y/o familiares de síndrome urémico hemolítico atípico.Sospecha de síndrome urémico hemolítico secundario a procesos infecciosos distintos al gastrointestinal (por ejemplo, Streptococcus pneumoniae, VIH).Sospecha de síndrome urémico hemolítico secundario a otras etiologías (por ejemplo, asociado a medicamentos, neoplasias, trasplante de médula ósea u órganos sólidos, trastornos autoinmunes).Cualquier otra afección médica aguda o crónica que, en opinión del investigador, pueda interferir con la evaluación de la eficacia y/o seguridad del medicamento en estudio.*Antecedentes de:1. Anafilaxia de cualquier tipo.2. Administración previa de suero equino (por ejemplo, antiveneno, suero antiarácnido, suero anti-SARS-CoV-2, etc.) o reacción alérgica por contacto o exposición a caballos.Mujer embarazada o en período de lactancia.Imposibilidad de hospitalización en la institución participante.Participación simultánea en otro ensayo clínico o haber participado en un ensayo clínico en los últimos 3 meses.Desnutrición grave. Se define cuando el peso está tres desviaciones estándar por debajo de la mediana, según la altura, la edad y el sexo, de acuerdo con las directrices de la Organización Mundial de la Salud.*Afecciones médicas que pueden afectar la función renal o causar/mejorar síntomas o signos neurológicos:1. Anomalías congénitas o adquiridas que pueden afectar la masa renal funcional.2. Epilepsia o anomalías estructurales del cerebro que pueden aumentar el riesgo de convulsiones.3. Trisomía 21.4. Prematuridad (nacido antes de las 28 semanas de gestación).5. Otros (según los criterios del investigador).
Centros de investigación
Fundación Sanatorio Güemes - CABA, Buenos Aires
Incorporando
Sanatorio de Niños - Santa Fe
Incorporando
Clínica Zabala Swiss Medical
Incorporando
Hospital General de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
Incorporando
Hospital de Niños de la Santísima Trinidad - Córdoba
Incorporando
Sanatorio Allende (Nueva Córdoba)
Incorporando
Hospital Pediátrico Dr. Humberto J. Notti - Guaymallen
Incorporando
Hospital Privado de Córdoba
Incorporando
Hospital Público Materno Infantil - Salta
Incorporando
Hospital Pediátrico San Luis
Incorporando
PatrocinadorInmunova S.A.
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Sindrome uremico hemolítico tipico
Requerimientos
Hasta 17 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06389474
EnlacesDescargas
