Ensayo clínico para pacientes pediátricos con Síndrome Urémico Hemolítico (STEC-HUS).
Estudio de fase III para evaluar la eficacia de INM004 (antitoxina de Shiga) en pacientes pediátricos con Síndrome Urémico Hemolítico asociado a Escherichia Coli, productora de toxina Shiga (STEC-HUS).
¿Qué es el síndrome urémico hemolítico?
El SUH es una enfermedad causada principalmente por una bacteria llamada Escherichia Coli (E. Coli), productora de toxina Shiga (STEC). Afecta con mayor frecuencia a niños menores de 5 años, pero puede presentarse en personas de cualquier edad.
Los síntomas iniciales del SUH suelen ser:
– Diarrea (que a veces puede contener sangre)
– Vómitos
– Fiebre
– Dolor abdominal
Después de algunos días, pueden aparecer signos más graves como:
– Disminución en la cantidad de orina
– Palidez
– Fatiga
– Hinchazón
El SUH puede causar daño en los riñones y otros órganos y, en algunos casos, puede ser mortal.
¿Cómo se trata el SUH?
El tratamiento del SUH es principalmente de soporte. Esto significa que no hay un medicamento específico para curar la enfermedad, sino que se tratan los síntomas y se apoya al cuerpo mientras se recupera.
El tratamiento puede incluir:
– Internación hospitalaria
– Control de líquidos y electrolitos
– Transfusiones de sangre si hay anemia severa
– Diálisis si los riñones dejan de funcionar
En algunos casos graves, puede considerarse el uso de medicamentos específicos que actúan sobre el sistema inmunológico o que bloquean los efectos de la toxina.
Es fundamental el seguimiento médico continuo para detectar posibles complicaciones y evaluar la recuperación del paciente.
Tratamiento del Síndrome Urémico Hemolítico (SUH)
Por el momento, no existe ningún tratamiento específico para
prevenir ni curar el Síndrome Urémico Hemolítico.
Una vez detectado, solo se pueden aplicar medidas de sostén
para tratar los síntomas que provoca. Uno de esos procedimientos
es la diálisis, que elimina los residuos de la sangre cuando los riñones
ya no pueden hacer su trabajo.
Científicas y científicos de Argentina desarrollaron una inmunoterapia
que podría convertirse en el primer tratamiento en el mundo con el
potencial de impedir la progresión del Síndrome Urémico Hemolítico
y evitar los casos más graves de la enfermedad.
En las primeras etapas de la investigación clínica, realizadas entre
2019 y 2023, se mostró que el producto es seguro y bien tolerado,
por lo que actualmente se está probando su eficacia para detener
el avance del Síndrome Urémico Hemolítico en pacientes pediátricos.
investigación y desarrollo de un tratamiento para el Síndrome Urémico Hemolítico (SUH)
Este producto innovador desarrollado en Argentina neutraliza
in vitro a la toxina Shiga producida por la bacteria Escherichia coli.
Al administrarse de manera endovenosa a través de un suero,
podría evitar la progresión hacia formas más graves del
Síndrome Urémico Hemolítico.
La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos
y Tecnología Médica de Argentina (ANMAT) incluyó a este fármaco
como candidato al “Programa para Apoyo a la Innovación en
Medicamentos y Productos para la Salud” debido a que el Síndrome
Urémico Hemolítico es una enfermedad que por el momento
no tiene tratamiento y es de gran importancia para la salud
pública de nuestro país.
Además, tanto las agencias regulatorias de Europa (EMA) como la de Estados Unidos (FDA) otorgaron a este desarrollo la Orphan Drug Designation, reconociendo que se trataría de un medicamento prometedor para una enfermedad poco común.
Seguridad
Como todos los medicamentos que utilizamos habitualmente,
este tratamiento debe pasar por distintas etapas de
investigación para ser aprobado por las principales agencias
regulatorias del país y el mundo.
El producto en investigación desarrollado por Inmunova mostró
ser seguro y bien tolerado tanto en adultos voluntarios sanos
como en niños con Síndrome Urémico Hemolítico, es decir que no
produce efectos adversos clínicamente relevantes. Además, mostró
ser potencialmente útil para el tratamiento de la enfermedad.
Es por eso que la ANMAT aprobó la última etapa del ensayo
clínico, la fase III, que se está llevando adelante en más de 20
centros de salud de Argentina y otros tantos de Europa.
¿Cómo formar parte de la investigación acerca del Síndrome Urémico Hemolítico?
Si su hijo o hija tiene síntomas compatibles con Síndrome Urémico Hemolítico, debe concurrir al centro de atención médica más cercano a su domicilio. El tiempo es clave. Si el diagnóstico se confirma, por favor, utilice el botón disponible en esta web para contactarse con nuestro equipo: podemos brindarle más información acerca de este estudio.
Este ensayo es para personas con
Medicamento / droga a ser usada
Requerimientos para el paciente
Requisitos médicos
- Edad mayor o igual a 9 meses y menor a 18 años en el momento de la aleatorización.*Además, solo para pacientes menores a 1 año y mayores o iguales a 15 años de edad, confirmación de la infección por STEC determinada por:1. Detección de Stx genérico, Stx1, Stx2 o Stx1/Stx2 en heces mediante inmunoensayo enzimático (EIA).2. Detección de genes stx, stx1, stx2 o stx1/stx2 en heces mediante reacción en cadena de la polimerasa (PCR).3. Detección de anticuerpos específicos anti-polisacáridos (IgM) en suero.4. Cultivo fecal positivo para E. coli O157 confirmado por seroaglutinación serogrupo-específica.Hospitalización en la institución participante.Antecedentes de inicio de diarrea dentro de los 10 días previos al diagnóstico de STEC-HUS en la institución participante.*El diagnóstico de STEC-HUS se define como un sujeto con signos de daño renal, hemólisis y consumo de plaquetas:1. Los signos de daño renal se definen como: Valor de creatinina sérica por encima del LSN para la edad y el sexo, y TFG por debajo del LLI para la edad, el sexo y la altura.2. Presencia de hemólisis documentada por: Niveles de LDH por encima del LSN para la edad. Presencia de esquistocitos en extendido de sangre periférica.3. Consumo de plaquetas de acuerdo con cualquiera de los siguientes criterios de laboratorio: Recuento de plaquetas en sangre periférica menor a 150 × 103/μL, una disminución mayor o igual al 50% en el recuento de plaquetas en sangre periférica en comparación con una muestra recogida en las últimas 24 horas.Formulario de consentimiento informado firmado y fechado por el sujeto o los tutores legales, con el asentimiento del sujeto según corresponda en función de la edad y las pautas regulatorias en la región.Los sujetos que ya han tenido la menarquia deben tener una prueba de embarazo negativa.
- Inicio de diálisis en las 48 horas previas al ingreso en la institución participante.Más de 24 horas desde el diagnóstico de STEC-HUS en la institución participante hasta la aleatorización.Antecedentes de anemia hemolítica crónica/recurrente, trombocitopenia o enfermedad renal crónica.Antecedentes personales y/o familiares de síndrome urémico hemolítico atípico.Sospecha de síndrome urémico hemolítico secundario a procesos infecciosos distintos al gastrointestinal (por ejemplo, Streptococcus pneumoniae, VIH).Sospecha de síndrome urémico hemolítico secundario a otras etiologías (por ejemplo, asociado a medicamentos, neoplasias, trasplante de médula ósea u órganos sólidos, trastornos autoinmunes).Cualquier otra afección médica aguda o crónica que, en opinión del investigador, pueda interferir con la evaluación de la eficacia y/o seguridad del medicamento en estudio.*Antecedentes de:1. Anafilaxia de cualquier tipo.2. Administración previa de suero equino (por ejemplo, antiveneno, suero antiarácnido, suero anti-SARS-CoV-2, etc.) o reacción alérgica por contacto o exposición a caballos.Mujer embarazada o en período de lactancia.Imposibilidad de hospitalización en la institución participante.Participación simultánea en otro ensayo clínico o haber participado en un ensayo clínico en los últimos 3 meses.Desnutrición grave. Se define cuando el peso está tres desviaciones estándar por debajo de la mediana, según la altura, la edad y el sexo, de acuerdo con las directrices de la Organización Mundial de la Salud.*Afecciones médicas que pueden afectar la función renal o causar/mejorar síntomas o signos neurológicos:1. Anomalías congénitas o adquiridas que pueden afectar la masa renal funcional.2. Epilepsia o anomalías estructurales del cerebro que pueden aumentar el riesgo de convulsiones.3. Trisomía 21.4. Prematuridad (nacido antes de las 28 semanas de gestación).5. Otros (según los criterios del investigador).
Centros de investigación
