Ultima actualización hace 4 días
Ensayo clínico para personas con miopatías inflamatorias idiopáticas
270 pacientes en el mundo
Ensayo de fase III, de diseño paralelo, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de la terapia oral con nerandomilast añadida al tratamiento de base estándar durante 52 semanas en participantes adultos del ensayo con miopatías inflamatorias idiopáticas activas (VERANDA™-IIM).
Disponible en Argentina, Brazil, Mexico, United States
Boehringer Ingelheim
18Sitios de investigación
270Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades reumáticas
Miopatías inflamatorias idiopáticas
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Individuos adultos masculinos o femeninos de 18 años de edad o más (o la edad alternativa para adultos según las regulaciones locales) en la fecha de firma del consentimiento informado.Un diagnóstico clínico definitivo o probable de miopatía inflamatoria idiopática según los criterios de clasificación de 2017 del Colegio Americano de Reumatología (ACR)/Alianza Europea de Asociaciones de Reumatología (EULAR).Los participantes con miositis de solapamiento deben tener la miopatía inflamatoria idiopática como enfermedad predominante.Los participantes de 18 años de edad o más (o una edad alternativa para adultos según las regulaciones locales) con dermatomiositis juvenil solo pueden incluirse si tienen 15 años de edad o más en el primer inicio de los síntomas de dermatomiositis.Para los participantes diagnosticados con dermatomiositis:1. Actividad de la enfermedad definida por miopatía de moderada a grave con una prueba manual de fuerza muscular-8 (MMT-8) mayor o igual a 80 y menor o igual a 142/150 y una puntuación de actividad del índice de área y gravedad de la enfermedad de dermatomiositis cutánea (CDASI-A) mayor o igual a 6 en la selección y al inicio, y al menos 2 de las siguientes anomalías de las medidas del conjunto central en la selección.a) Evaluación global del paciente (PtGA) mayor o igual a 2 cm.b) Actividad global del médico (PhGA) derivada de la herramienta de evaluación de la actividad de la enfermedad de miositis (MDAAT) mayor o igual a 2 cm.c) Actividad de la enfermedad extramuscular según MDAAT mayor o igual a 2 cm.d) Al menos 1 enzima muscular (aldolasa, creatina quinasa (CK), aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) o deshidrogenasa láctica (LDH)) mayor o igual a 1.5×LSN.e) Cuestionario de evaluación de la salud-índice de discapacidad (HAQ-DI) mayor o igual a 0.25.Para los participantes diagnosticados con síndrome antisintetasa (ASyS)* y OM*:1. Enfermedad activa basada en al menos 1 de los siguientes criterios:a) CK mayor o igual a 4× LSN en la selección.b) Biopsia muscular indicativa de miopatía inflamatoria idiopática activa dentro de los 6 meses previos a la selección.c) Evidencia de miositis activa mediante electromiografía dentro de los 6 meses previos a la selección.d) Imagen por resonancia magnética con evidencia de miositis activa dentro de los 6 meses previos a la selección, y2. Actividad mínima de la enfermedad definida por miopatía moderada a grave con MMT-8 mayor o igual a 80 y menor o igual a 142/150 en la selección y al inicio y al menos 2 de las siguientes anomalías de CSM en la selección:a) PtGA mayor o igual a 2 cm.b) PhGA derivado de MDAAT mayor o igual a 2 cm.c) Actividad de la enfermedad extramuscular según MDAAT mayor o igual a 2 cm.d) Al menos 1 enzima muscular mayor o igual a 1.5× LSN.e) HAQ-DI mayor o igual a 0.25. * Nota: los criterios de inclusión #6a y #6b deben ser revisados por el comité central de elegibilidad.El participante debe estar en tratamiento de base para miopatía inflamatoria idiopática. Los tratamientos estándar que se permiten como tratamiento de base para la misma incluyen:1. Monoterapia con corticosteroides orales en dosis menores o iguales a 20 mg de prednisona (o equivalente de prednisona), o2. Uno de los siguientes inmunosupresores/inmunomoduladores: azatioprina, mofetilo de micofenolato o ácido micofenólico, metotrexato, 6 mercaptopurina, sulfasalazina, leflunomida, mizoribina, ciclosporina, tacrolimus en dosis según las guías locales (no se permiten combinaciones de estos tratamientos), o3. Uno de los siguientes antipalúdicos: hidroxicloroquina, quinacrina, cloroquina, o4. Cualquier combinación de OCS en dosis menores o iguales a 20 mg de prednisona (o equivalente de prednisona), 1 de los inmunosupresores/inmunomoduladores anteriores, y/o 1 de los antipalúdicos anteriores.a) Si se utiliza OCS para miopatía inflamatoria idiopática, el participante debe haber iniciado el tratamiento al menos 4 semanas antes de la selección. La dosis debe ser estable y no exceder 20 mg/día de prednisona (o equivalente) 2 semanas antes de la selección.b) Si se utilizan inmunosupresores/inmunomoduladores y/o antipalúdicos, el participante debe haber estado con la misma medicación durante al menos 12 semanas antes de la aleatorización y con una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización.Las mujeres en edad fértil deben estar dispuestas y ser capaces de usar métodos anticonceptivos altamente eficaces durante un periodo de 28 días antes del inicio del tratamiento, durante todo el ensayo y durante un periodo de al menos 5 días después de la última dosis del medicamento en investigación. Las mujeres en edad fértil que toman anticonceptivos orales también deben usar un método de barrera.Consentimiento informado escrito, firmado y fechado de acuerdo con las BPC de la ICH y la legislación local antes de la inclusión en el ensayo.
- Cirugía mayor (mayor según la evaluación del investigador, por ejemplo, reemplazo de cadera) realizada dentro de las 6 semanas previas a la aleatorización o planificada durante el periodo del ensayo.Cualquier malignidad activa o sospechada documentada o antecedente de malignidad dentro de los 5 años previos a la selección, excepto carcinoma basocelular de la piel tratado adecuadamente, carcinoma de células escamosas de la piel in situ o carcinoma in situ del cuello uterino.Participantes que deben o desean continuar con la ingesta de medicamentos restringidos o de cualquier fármaco considerado probable de interferir con la realización segura del ensayo.Participantes con manifestaciones de miopatías inflamatorias idiopáticas no controladas que, en opinión del investigador, probablemente requerirían tratamiento con medicamentos restringidos (p. ej., ciclofosfamida) durante el ensayo.Participantes diagnosticados con enfermedad pulmonar intersticial avanzada, con:1. Capacidad vital forzada (FVC) menor al 70% de lo predicho en la selección, o2. Un antecedente de cualquiera de los siguientes hasta 12 meses antes de la selección:a) Capacidad de difusión del pulmón para monóxido de carbono (DLCO) menor al 70% de lo predicho.b) Hipoxemia que requiere oxigenoterapia suplementaria, no atribuible a apnea del sueño, oc) Exacerbación reciente de enfermedad pulmonar intersticial u hospitalización respiratoria relacionada con enfermedad pulmonar intersticial en los últimos 3 meses.Participantes con miositis necrosante inmunomediada; miositis con cuerpos de inclusión, polimiositis asociada a cáncer o DM, y miopatías no inflamatorias (p. ej., distrofias musculares), PM seronegativa o dermatomiositis amiopática (ADM) con una puntuación CDASI-A menor o igual a 14.Participantes que experimentan mejoría en MMT-8 (mayor al 10%) o PhGA (mayor o igual al 2 cm) desde la selección (Visita 1) hasta la aleatorización (Visita 2).Daño muscular grave definido como una puntuación global de daño muscular mayor a 5 en una escala analógica visual (EAV) de 10 centímetros en el Índice de Daño de Miositis (MDI).Se aplican criterios de exclusión adicionales.
Centros de investigación
CER Instituto Médico - Quilmes, Buenos Aires
Sanatorio de la Mujer - Rosario
Centro de Investigaciones Médicas Tucumán
Consultorio Alto Dorrego - Mendoza
Instituto de Investigación Clínica T y T
Centro Médico Framingham
Instituto Médico Especializado (IME)
Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da São Paulo - USP
Centro Mineiro de Pesquisa - CMIP
Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
EstudioVERANDA™-IIM
PatrocinadorBoehringer Ingelheim
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Miopatías inflamatorias idiopáticas
Requerimientos
Desde 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07789015
