Ultima actualización hace 8 días

Ensayo clínico para personas con nefropatía por IgA

28 pacientes en el mundo

Estudio multicéntrico, de un solo grupo, de fase III para evaluar la eficacia, la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de atrasentán en pacientes pediátricos de 2 a menos de 18 años de edad con nefropatía primaria por inmunoglobulina A (IgAN).

Disponible en Colombia, United States
El objetivo principal del estudio es evaluar el efecto de atrasentán en la reducción de la proteinuria desde el valor basal hasta la Semana 36. La UPCR se medirá con base en la media geométrica de 2 FMV obtenidas durante el período de inicio y antes de cada visita programada.
Novartis Pharmaceuticals
28Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Nefropatía
Nefropatía por IgA

Medicamento / droga a ser usada

Atrasentan

Requerimientos para el paciente

Hasta 18 años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Se debe obtener el consentimiento informado firmado por el/los padre(s)/tutor(es) legal(es) del paciente pediátrico antes de realizar cualquier evaluación específica del estudio. También puede requerirse un consentimiento o asentimiento para algunos participantes, dependiendo de su edad y de los requisitos locales.
Participantes hombres y mujeres de 2 a menos de 18 años de edad al Día 1.
EGFR mayor o igual a 30 mL/min/1.73m2 donde la eGFR se calcula utilizando la fórmula de Schwartz modificada en el cribado y se confirma durante el período de preinclusión.
Nefropatía por IgA primaria confirmada por biopsia renal*, con biopsia realizada dentro de los 3 años previos a la selección, con menos del 50% de fibrosis tubulointersticial y menos del 25% de semilunas. En caso de que no esté disponible una biopsia renal dentro de los 3 años previos a la selección, se puede realizar una biopsia renal si forma parte del enfoque diagnóstico planificado y del manejo clínico del participante.
Proteinuria debida al diagnóstico primario de NIgA según lo evaluado por UPCR mayor o igual a 1 g/g (113 mg/mmoL) obtenida de FMV en la selección en el Día -90 y el Día -60, así como durante el período de run-in, a pesar del tratamiento con la dosis máxima tolerada de un inhibidor de la ECA/ARA durante al menos 120 días antes del Día 1. Nota: la UPCR se evaluará en función de una muestra de FMV en el Día -90 y en función de la media geométrica de 2 muestras de FMV para la visita del Día -60 y durante el período de run-in.
Todos los participantes deben haber estado en tratamiento de apoyo, incluido un régimen de dosis estable de un inhibidor de la ECA o un ARA, ya sea a la dosis diaria máxima aprobada localmente por peso corporal, o a la dosis máxima tolerada (según el criterio del Investigador para uso pediátrico), durante al menos 120 días antes de la primera administración del fármaco del estudio. Además, si los participantes están tomando diuréticos, otra medicación antihipertensiva u otra medicación de base para la IgAN (como inhibidores de SGLT2), las dosis también deben haberse estabilizado durante al menos 120 días antes de la primera dosis del tratamiento del estudio. Nota: Los participantes con alergias o intolerancia a los inhibidores de la ECA y a los ARA son elegibles para el estudio. Los participantes con alergias o intolerancia a los inhibidores del SRA son elegibles, pero no superarán aproximadamente el 5% de la población total tratada (máximo de 2 participantes).
El peso corporal mínimo de los participantes pediátricos inscritos es de 10 kg en la selección y se confirma el Día 1.
Los padres/tutores deben poder comunicarse bien con el investigador y comprender y cumplir los requisitos del estudio para su hijo.
Participación en cualquier otro ensayo de medicamento en investigación o uso de otros medicamentos en investigación en el momento de la inscripción, o dentro de 5 semividas de eliminación de la inscripción, o dentro de los 30 días de la inscripción, lo que sea más largo; o más tiempo si lo exigen las regulaciones locales.
Antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los medicamentos del estudio o a sus excipientes, o a medicamentos de clases químicas similares.
Cualquier IgAN secundaria según lo definido por el investigador; la IgAN secundaria puede asociarse con cirrosis, enfermedad celíaca, infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), infección por el virus del herpes simple, dermatitis herpetiforme, artritis seronegativa, carcinoma de células pequeñas, linfoma, tuberculosis diseminada, bronquiolitis obliterante, enfermedad inflamatoria intestinal y fiebre mediterránea familiar antes del tratamiento.
Un diagnóstico clínico de vasculitis por IgA (IgAV o púrpura de Henoch-Schoenlein) basado en púrpura palpable típica con o sin artralgia y dolor abdominal.
Evidencia de obstrucción urinaria significativa o dificultad para orinar, cualquier trastorno del tracto urinario que cause obstrucción urinaria significativa o dificultad para orinar en la selección y confirmado en la línea de base/día 1.
Diagnóstico concurrente de enfermedad renal crónica distinta de la nefropatía por IgA en la selección y antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Lesión renal aguda actual definida por los criterios de la Acute Kidney Injury Network (AKIN) dentro de las 4 semanas de la selección.
Presencia de glomerulonefritis rápidamente progresiva (GNRP) definida por una disminución del 50% en la TFGe dentro de los 3 meses previos a la selección o durante los períodos de selección y preinclusión.
Presencia de síndrome nefrótico en la selección según el criterio del investigador.
Valor de BNP mayor a 200 pg/mL en la selección.
Hemoglobina inferior a 9 g/dL en la selección o antecedente de transfusión de sangre por anemia dentro de los 3 meses previos a la selección.
Recuento de plaquetas menor a 80,000/μL en la selección.
En el día 1 el peso corporal de los participantes cae por debajo del límite inferior de la cohorte en la que el participante fue seleccionado inicialmente, y la cohorte de menor peso corporal no está abierta para la inscripción.
Antecedentes conocidos de cardiopatía congénita, insuficiencia cardíaca o retención de líquidos clínicamente significativa, como edema pulmonar, edema periférico no controlado, derrame pleural o ascitis antes del tratamiento.
Uso actual de cualquier medicamento homeopático y/o herbario para el tratamiento de la enfermedad IgAN, como entre otros Tripterygium wilfordii (Lei Gong Teng), Caulis sinomenii y Sinomenium acutum antes del tratamiento.
Antecedentes de un trastorno relacionado con el alcohol o las drogas ilícitas dentro de los últimos 3 años en la selección.
Presión arterial confirmada mayor a 150 mmHg sistólica o mayor a 95 mmHg diastólica para edades de 12 a menos de 18 años; mayor a 140 mmHg sistólica o mayor a 90 mmHg diastólica para edades de 6 a menos de 12 años; mayor a 120 mmHg sistólica o mayor a 80 mmHg diastólica para edades de 2 a menos de 6 años; basada en la media de 3 mediciones obtenidas en la selección; o hipotensión clínicamente significativa en la selección.
Participantes previamente tratados con agentes inmunosupresores u otros agentes inmunomoduladores, tales como, entre otros, ciclofosfamida, rituximab, infliximab, canakinumab, mofetilo de micofenolato (MMF) o micofenolato de sodio (MPS), inhibidores de calcineurina, inhibidores del complemento, budesonida oral en cualquier dosis, exposición a corticosteroides sistémicos mayor o igual a 0,5 mg/kg/día o mayor a 7,5 mg de exposición total en un solo día de equivalente de prednisona/prednisolona dentro de los 120 días (o 180 días para rituximab) previos a la primera administración del fármaco del estudio.
Participantes tratados con antagonistas de la endotelina (receptor) (incluido sparsentan) dentro de los 120 días previos a la primera administración del fármaco del estudio.
Antecedentes de trasplante de órganos (los sujetos con antecedente de trasplante de córnea no están excluidos) antes del tratamiento.
Comorbilidades concurrentes mayores antes del tratamiento, incluidas, entre otras, enfermedad cardíaca avanzada (p. ej., clase III de la NYHA (para edades de 6 a menos de 18 años), clase III de Ross (para edades de 2 a menos de 6 años)), enfermedad pulmonar grave (p. ej., clase III de la OMS (para edad de 17 años); clase III del Pulmonary Vascular Research Institute (PVRI) (para 2 a menos de 17 años)), o enfermedad hepática (p. ej., hepatitis activa) que, en opinión del investigador, impida la participación del sujeto en el estudio.
Cualquier afección médica considerada probablemente interferente con la participación del sujeto en el estudio antes del tratamiento.
Infección bacteriana, viral sistémica activa (incluida la COVID-19) o fúngica dentro de los 14 días previos a la administración del fármaco del estudio.
Presencia de fiebre mayor o igual a 38°C (100.4°F) dentro de los 7 días previos a la administración del fármaco del estudio.
Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) (antecedentes conocidos de VIH o prueba positiva de anticuerpos contra el VIH en la selección).
Enfermedad hepática, como infección activa por el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C definida como antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) positivo o ácido ribonucleico del virus de la hepatitis C (HCV-RNA) positivo en la selección, o lesión hepática indicada por pruebas de función hepática anormales en la selección y al inicio, según se define a continuación:
1. Cualquier parámetro individual de ALT, AST, GGT o fosfatasa alcalina no debe exceder 3 veces el límite superior de la normalidad.
2. La bilirrubina sérica no debe exceder 2 veces el LSN.
Antecedentes de malignidad de cualquier sistema orgánico (excepto carcinoma basocelular localizado de la piel o cáncer cervical in situ tratado con intención curativa), tratado o no tratado, dentro de los últimos 5 años, independientemente de si hay evidencia de recurrencia local o metástasis; para niños de 2 a menos de 5 años de edad, antecedentes de malignidad de cualquier sistema orgánico (excepto carcinoma basocelular localizado de la piel o cáncer cervical in situ), tratado o no tratado, incluidos los tumores malignos diagnosticados al nacer y durante el periodo neonatal y la infancia, independientemente de si hay evidencia de recurrencia local o metástasis.
Participantes femeninas embarazadas o en período de lactancia (lactantes) (con potencial reproductivo), donde el embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio positiva de gonadotropina coriónica humana (hCG) en la selección.
Sujetos que toman terapias prohibidas antes del tratamiento.
Mujeres con potencial de embarazo, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas desde la menarquia hasta la posmenopausia, a menos que estén utilizando métodos anticonceptivos altamente eficaces (tasa de fallo menor al 1% por año) mientras reciben el tratamiento del estudio y durante 1 mes después de suspender el tratamiento del estudio.
Los métodos anticonceptivos altamente eficaces incluyen:
1. Abstinencia total (cuando esto esté en consonancia con el estilo de vida preferido y habitual del participante). Tenga en cuenta que la abstinencia periódica (p. ej., métodos del calendario, ovulación, sintotérmico, posovulación) y el coito interrumpido no son métodos aceptables de anticoncepción.
2. Ooforectomía bilateral con o sin histerectomía, histerectomía total o salpingectomía bilateral al menos seis semanas antes de recibir el tratamiento del estudio. En caso de ooforectomía sola, solo cuando el estado reproductivo de la mujer ha sido confirmado mediante una evaluación de seguimiento de los niveles hormonales se considera que no tiene potencial reproductivo.
3. Oclusión tubárica bilateral, ligadura tubárica bilateral (al menos 6 semanas antes de recibir el tratamiento del estudio).
4. Esterilización (vasectomía) de la(s) pareja(s) masculina(s) de la participante femenina al menos 6 meses antes de la selección, siempre que la(s) pareja(s) haya(n) recibido confirmación médica del éxito quirúrgico.
5. Uso de métodos anticonceptivos hormonales.
6. Anticoncepción hormonal combinada (que contiene estrógeno y progestágeno) asociada con inhibición de la ovulación; oral, intravaginal o transdérmica.
7. Anticoncepción hormonal solo con progestágeno (en la que la inhibición de la ovulación no es el modo de acción principal o único): oral, inyectable o implantable.
8. Dispositivo intrauterino (DIU) o sistema intrauterino liberador de hormonas (SIU). En caso de uso de anticoncepción hormonal, las mujeres deben haber estado estables con el mismo método durante un mínimo de 3 meses antes de recibir el tratamiento del estudio. Si las regulaciones locales son más estrictas que los métodos anticonceptivos enumerados anteriormente, se aplicarán las regulaciones locales y se describirán en el CI. 30. Para los participantes varones fértiles, los participantes no deben tener la intención de engendrar un hijo ni donar semen mientras reciban el tratamiento del estudio y durante al menos 1 mes después para los varones.
9. Todos los participantes varones fértiles en una relación sexual con una mujer con potencial reproductivo deben aceptar el uso de un condón durante el ensayo y hasta un mes después de la última administración del fármaco del estudio. Se considera que un participante varón es fértil después de la pubertad, a menos que sea estéril de forma permanente por orquidectomía/orquiectomía bilateral.
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