Ultima actualización hace 9 días
Ensayo clínico para pacientes lactantes con deficiencia de ENPP1
12 pacientes en el mundo
ENERGY 2: Estudio de fase 3 abierto para evaluar la eficacia y seguridad de INZ-701 en infantes con deficiencia de ectonucleótido pirofosfatasa/fosfodiesterasa 1 (ENPP1).
Disponible en Brazil
ENERGY 2 (Estudio INZ701-105) es un estudio multicéntrico, de un solo grupo, abierto de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de INZ-701 en lactantes con deficiencia de ENPP1. El estudio consistirá en un periodo de selección de hasta 60 días, un periodo de tratamiento de 52 semanas, un periodo de extensión de 52 semanas y una visita de fin de tratamiento 30 días después de la última dosis de INZ-701.
Inozyme Pharma
1Sitios de investigación
12Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Deficiencia de ENPP1
Medicamento / droga a ser usada
INZ-701
Requerimientos para el paciente
Hasta 1 Año
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Bebé menor de 1 año de edad al momento de la inscripción.Diagnóstico confirmado de deficiencia de ENPP1, basado en pruebas genéticas.Características clínicas consistentes con la calcificación arterial generalizada de la infancia (por ejemplo, calcificación vascular o afectación cardíaca).Estable desde el punto de vista médico para participar en un estudio de tratamiento de 52 semanas.Consentimiento informado por escrito proporcionado por un padre o tutor legal.
- Estar recibiendo cuidados paliativos o para enfermos terminales.Tratamiento previo con INZ-701, a menos que se haya recibido a través de un programa de acceso expandido aprobado.Participación concurrente en otro ensayo clínico intervencionista.Cirugía mayor planificada durante el periodo del estudio que interferiría con la participación en el estudio.
Centros de investigación
Hospital Universitario Pedro Ernesto
Incorporando
EstudioEnergy 2
PatrocinadorInozyme Pharma
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Deficiencia de ENPP1
Requerimientos
Hasta 1 AñoTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07473973
