Ultima actualización hace 6 días

Ensayo clínico para personas con hemofilia A

360 pacientes en el mundo

Ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, abierto, de fase III para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de la profilaxis con NXT007 frente a la profilaxis con emicizumab en personas con hemofilia A.

Disponible en Argentina, Brazil, United States

Hoffmann-La Roche

3Sitios de investigación

360Pacientes en el mundo

Hemofilia

Hemofilia A

Desde 12 años

Todos los géneros

: Diagnóstico de hemofilia A congénita grave (FVIII:C menor a 1 Unidad Internacional por decilitro [IU/dL]) o moderada (FVIII:C mayor o igual a 1 IU/dL y menor o igual a 5 IU/dL), con o sin inhibidores contra FVIII.
Diagnóstico de hemofilia A congénita leve (FVIII:C mayor a 5 UI/dL y menor a 40 UI/dL) con inhibidores crónicos de FVIII, definido como inhibidor de FVIII documentado (mayor o igual a 0.6 BU/mL o mayor o igual a 1.0 BU/mL solo para laboratorios con un punto de corte histórico de sensibilidad para la detección de inhibidores de 1.0 BU/mL) y reducción crónica del FVIII:C basal endógeno a menos de 5 UI/dL durante al menos 12 meses.
Resultados documentados históricos del ensayo de inhibidor de FVIII dentro de los 12 meses previos a la inscripción.
Documentación de los detalles del tratamiento profiláctico y episódico con FVIII, tratamiento con agente de bypass (BPA), tratamiento profiláctico con emicizumab, y el número y tipo de episodios de sangrado durante al menos los últimos 6 meses previos a la selección.
Para los participantes potenciales que reciben tratamientos a demanda antes de la entrada al estudio: acuerdo para pasar a un tratamiento profiláctico con emicizumab o NXT007, según la asignación aleatoria.

: Sensibilidad a cualquiera de las investigaciones del estudio, o a sus componentes, o alergia a fármacos u otra alergia que, en opinión del investigador, contraindique la participación en el estudio.
Uso de inmunomoduladores sistémicos (p. ej., interferón o rituximab) en el momento de la inscripción o uso previsto durante el estudio, excepto la terapia antirretroviral para tratar el VIH.
Negativa a aceptar apoyo transfusional de plasma derivado y/o hemoderivados en una situación de emergencia.
Cirugía programada (excluyendo procedimientos menores, como extracción dental no molar o incisión y drenaje) durante el estudio.
Antecedentes de arritmias ventriculares o factores de riesgo de arritmias ventriculares como enfermedad cardíaca estructural (p. ej., disfunción sistólica ventricular izquierda grave, hipertrofia ventricular izquierda), enfermedad coronaria (sintomática o con isquemia demostrada mediante pruebas diagnósticas).
Antecedentes o presencia de un electrocardiograma anormal que se considere clínicamente significativo (por ejemplo, bloqueo completo de la rama izquierda del haz de His, bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado) o evidencia o antecedentes clínicos de un infarto de miocardio previo.

Arbesú Hematología

Incorporando

Patricias Mendocinas 248, M5501 Godoy Cruz, Mendoza, Argentina

Instituto de Hematología y Medicina Clínica Dr. Rubén Dávoli

Incorporando

Laprida 1061, Santa Fe

Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto

Incorporando

Campus Universitário S/N, Bloco G Subsolo II, Monte Alegre, Ribeirão Preto, Sao Paulo

EstudioZEBRHA 2

PatrocinadorHoffmann-La Roche

Tipo de estudioIntervencionista

Patologías

Hemofilia A

Requerimientos

Desde 12 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT07416604