Ultima actualización hace 14 días
Ensayo clínico para pacientes con gangliosidosis GM2 o enfermedad de Niemann-Pick tipo C
21 pacientes en el mundo
Estudio abierto para evaluar la seguridad a largo plazo, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia de nizubaglustat (AZ-3102) en pacientes con gangliosidosis GM2 o enfermedad de Niemann-Pick tipo C, con o sin administración previa de miglustat.
Disponible en Brazil
Este estudio abierto tiene como objetivo recopilar datos a largo plazo sobre la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, los biomarcadores y la eficacia clínica relacionados con la administración diaria de nizubaglustat en participantes previamente inscritos en el estudio RAINBOW de fase II (cohorte 1). Además, el estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y el impacto clínico y bioquímico de la transición de pacientes con enfermedad Niemann-Pick tipo C a nizubaglustat tras un tratamiento previo con miglustat en dosis completas y estables (Cohorte 2).
Azafaros A.G.
3Sitios de investigación
21Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedad de almacenamiento lisosomal
Gangliosidosis GM2
Enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Medicamento / droga a ser usada
Nizubaglustat
Requerimientos para el paciente
Desde 12 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Cohorte 1 (pacientes con NPC y GM2): Han sido aleatorizados en el estudio de fase 2 AZA-001-5A2-01.Cohorte 2 (pacientes con NPC): Ser masculino o femenino de 12 años de edad o más.Cohorte 2 (pacientes con NPC): Tienen un diagnóstico de enfermedad NPC confirmado genéticamente.Cohorte 2 (pacientes con NPC): Han recibido tratamiento con miglustat a dosis completa durante al menos 12 meses y han experimentado estabilización de la enfermedad o empeoramiento con el tratamiento en las 2 visitas clínicas anteriores.Cohorte 2 (pacientes con NPC): Los pacientes que experimenten mejoría clínica con miglustat durante los 3 meses anteriores no deben ser considerados para este estudio.Cohorte 2 (pacientes con NPC): Desean cambiar el tratamiento a nizubaglustat para su enfermedad NPC.Cohorte 2 (pacientes con NPC): Los participantes del estudio de fase 2 AZA-001-5A2-01 (RAINBOW) que transicionaron a miglustat pueden ser elegibles para la Cohorte 2 si cumplen con todos los demás criterios.La participación es apoyada y considerada beneficiosa por el investigador principal.Estar dispuesto y ser capaz de ser evaluado para todas las evaluaciones del protocolo.El participante, padre y/o tutor legal puede leer, entender y firmar el formulario de consentimiento informado.Donde sea apropiado, también se buscará el consentimiento para los participantes que no han alcanzado la mayoría de edad.
- Una prueba de embarazo en suero positiva (solo se realizó en mujeres en edad fértil).Mujer que planea amamantar durante el estudio.Cualquier evento/afección médica que impida la participación en el estudio según el criterio del investigador principal.Participación en otro estudio interventional o no interventional o programa de acceso temprano.
Centros de investigación
Instituto Fernandes Figueira
Instituto de Proteção à Infância Dr. Raul Carneiro
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
EstudioPRISMA
PatrocinadorAzafaros A.G.
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Gangliosidosis GM2Enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Requerimientos
Desde 12 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07399704
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