Ultima actualización hace 44 horas
Ensayo clínico para niños y adolescentes con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo
50 pacientes en el mundo
Estudio de fase II, multicéntrico, abierto, de un solo grupo para evaluar la seguridad y la eficacia de asciminib en participantes pediátricos recién diagnosticados o previamente tratados con leucemia mieloide crónica positiva para Filadelfia en fase crónica con o sin mutación T315I conocida.
Disponible en Brazil, United States
El objetivo de este estudio es apoyar el desarrollo de asciminib en la población pediátrica (de 1 a menos de 18 años) con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo. El estudio evaluará la eficacia y la seguridad de asciminib en su formulación pediátrica (dosis basada en el peso corporal, en estado de alimentación) o en su formulación para adultos (en ayunas) en pacientes con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo recién diagnosticados y resistentes o intolerantes, con o sin la mutación T315I.
Novartis Pharmaceuticals
50Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Leucemia
Leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo
Medicamento / droga a ser usada
Asciminib
Requerimientos para el paciente
Hasta 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio.Participantes masculinos o femeninos de 1 a menos de 18 años de edad al momento de la inscripción en el estudio.Diagnóstico de leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo (Apperley et al 2025) con confirmación citogenética del cromosoma Filadelfia positivo (Ph+).Para participantes con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo diagnosticada recientemente dentro de los 3 meses previos a la selección o con alto riesgo de desarrollar resistencia o intolerancia al TKI previo:1. Respuesta desfavorable al TKI se define según las directrices de Apperley et al 2025 como:a) A los 3 meses después del inicio de la terapia: relación BCR::ABL1 mayor al 10% IS (si se confirma dentro de 1-3 meses).b) A los 6 meses después del inicio de la terapia: relación BCR::ABL1 mayor al 10% IS.c) A los 12 meses después del inicio de la terapia: relación BCR::ABL1 mayor al 1% IS.d) En cualquier momento, pérdida de la respuesta anterior.e) En cualquier momento, mutaciones emergentes resistentes de BCR::ABL1 o ACA de alto riesgo derivadas del tratamiento previo con TKI según los resultados de las pruebas locales.2. La intolerancia a TKI se define como:a) Intolerancia no hematológica: participantes con toxicidad de grado 3 o 4 mientras reciben tratamiento (en cuyo caso el paciente es elegible haya habido o no una reducción de dosis); o con toxicidad persistente de grado 2 que no responde al manejo óptimo, incluidos los ajustes de dosis (a menos que la reducción de dosis no se considere en el mejor interés del paciente si la respuesta ya es subóptima).b) Intolerancia hematológica: participantes con toxicidad de grado 3 o 4 (recuento absoluto de neutrófilos [ANC] o plaquetas) durante el tratamiento que recurre después de la reducción de la dosis a las dosis más bajas del TKI.Evidencia del transcrito típico BCR::ABL1 [e14a2 y/o e13a2] en el momento de la selección que sea susceptible de cuantificación estandarizada mediante RQ-PCR.Estado funcional: Karnofsky mayor o igual al 50% para participantes de al menos 16 años de edad, y Lansky mayor o igual a 50 para participantes menores de 16 años de edad en el momento de la selección.
- Fase crónica conocida secundaria de leucemia mieloide crónica después de progresión previa a fase acelerada (FA)/fase blástica (FB).Tratamiento previo con un trasplante de células madre hematopoyéticas.Tener previsto someterse a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.Presencia conocida de una mutación BCR::ABL1 con resistencia conocida al tratamiento del estudio de acuerdo con la versión pública más reciente de las guías clínicas internacionales de leucemia mieloide crónica (p. ej., las guías de tratamiento de leucemia mieloide crónica de la NCCN v 1.2026 y Apperley et al 2025) en cualquier momento antes de la entrada al estudio.
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo
Requerimientos
Hasta 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07354074
