Ultima actualización hace 7 días

Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Huntington

770 pacientes en el mundo

Estudio de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de votoplam en participantes con enfermedad de Huntington.

Disponible en United States, Argentina

Este estudio tendrá una duración de tratamiento doble ciego variable de hasta 36 meses. El estudio consta de 3 periodos: Periodo de selección: Un periodo de hasta 42 días para evaluar la elegibilidad de los participantes. Periodo de tratamiento doble ciego: Este periodo tendrá una duración individual variable del tratamiento, de hasta 36 meses. Periodo de seguimiento de seguridad: Un periodo que consiste en una visita de seguimiento de seguridad, realizada en el centro o por llamada telefónica, para todos los participantes que no continúen el tratamiento en el estudio de extensión abierto por separado o que lo interrumpan antes de tiempo. La visita/llamada telefónica tendrá lugar 30 días después del final del estudio.

Novartis Pharmaceuticals

770Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Enfermedades raras

Enfermedad de Huntington

Requerimientos para el paciente

Hasta 70 años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Se deben obtener consentimientos informados firmados antes de la participación en el estudio.
Participantes ambulatorios de sexo masculino o femenino de entre 21 y 70 años de edad, inclusive, el día de la firma del consentimiento informado.
Diagnóstico de enfermedad de Huntington confirmado genéticamente con una longitud de repetición de citosina-adenina-guanina (CAG) de 40 o superior. Los participantes deben tener una confirmación genética previa y una longitud de repetición CAG conocida obtenida antes del cribado.
Cumplir con todos los siguientes criterios:
1. Puntuación IS de la UHDRS mayor o igual a 90.
2. Puntuación TFC de UHDRS igual a 13.
3. Puntuación TMS de la UHDRS igual a 7-25, inclusive.
4. CAP100 mayor o igual a 70 Cálculo: CAP = Edad al ingreso al estudio × (longitud de CAG - 30) / 6.49.

: Antecedentes de terapia génica o trasplante celular o cualquier otra cirugía experimental cerebral para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
Evidencia serológica de hepatitis viral activa indicada por:
1. Anti-HBc IgM positivo.
2. Anticuerpo anti-HBc IgG positivo confirmado por HBsAg positivo y/o ADN del virus de la hepatitis B.
3. Prueba positiva de anticuerpos contra elvirus de la hepatitis C confirmada por ARN del virus de la hepatitis C positivo.
Enfermedades de inmunodeficiencia, incluido un resultado positivo de la prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
Antecedentes o diagnóstico actual de anomalías en el electrocardiograma o cardíacas que indiquen un riesgo significativo para la seguridad de los participantes, tales como:
1. Arritmias cardíacas clínicamente significativas concomitantes, p. ej., taquicardia ventricular sostenida, y bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado clínicamente significativo sin marcapasos.
2. Antecedentes de síndrome de QT largo familiar o antecedentes familiares conocidos de Torsade de Pointes.
Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas desde la menarquia hasta la posmenopausia, a menos que se les haya practicado una ooforectomía bilateral quirúrgica (con o sin histerectomía), histerectomía total o salpingectomía bilateral al menos 6 semanas antes de recibir el tratamiento del estudio. En el caso de ooforectomía sola, el estado reproductivo de la mujer debe haber sido confirmado mediante una evaluación posterior de los niveles hormonales.
Las mujeres en edad fértil están excluidas a menos que utilicen métodos anticonceptivos altamente eficaces (tasa de fallo menor al 1% por año) mientras reciben el tratamiento del estudio y durante 8 meses después de suspender el tratamiento del estudio.
Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia (amamantando).

EstudioINVEST-HD

PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals

Tipo de estudioIntervencionista

Patologías

Enfermedad de Huntington

Requerimientos

Hasta 70 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT07326709