Ultima actualización hace 9 días

Ensayo clínico para pacientes pediátricos con hemofilia A o B

85 pacientes en el mundo

Estudio abierto, paralelo, de fase 3, de dos brazos para investigar la eficacia y seguridad de la profilaxis con fitusiran en participantes masculinos de 1 a menos de 12 años con hemofilia A o B con o sin anticuerpos inhibidores a los factores VIII o IX.

Disponible en Brazil, United States
La duración del tratamiento con fitusiran será de hasta 160 semanas para el grupo sin tratamiento previo con fitusiran y de hasta 60 semanas para el grupo de continuación.
Sanofi
85Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Hemofilia
Hemofilia A
Hemofilia B

Medicamento / droga a ser usada

Fitusiran

Requerimientos para el paciente

Hasta 11 Años
Masculino

Requisitos médicos

Los participantes que no han estado expuestos previamente a fitusiran son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se cumplen todos los siguientes criterios:
1. El participante debe tener entre 1 y menos de 12 años de edad en el momento de la inscripción.
2. Los participantes deben tener hemofilia A o B grave (FVIII menor al 1% o FIX menor o igual al 2%) como lo evidencia una medición de laboratorio central en la selección o evidencia documental en el historial médico.
3. Los participantes deben cumplir con el estado de inhibidor o no inhibidor según se define a continuación:
a) Inhibidor: Requiere el uso de BPA para profilaxis o BPA como terapia a demanda para cualquier episodio de sangrado durante al menos los últimos 3 meses antes de la selección, y cumplir con 1 de los siguientes criterios de resultados de la prueba de Bethesda modificada de Nijmegen.
i) Índice de inhibidor mayor o igual a 0.6 BU/mL en la selección.
ii) Índice de inhibidor menor a 0,6 BU/mL en la prueba de detección, con evidencia en el historial médico de 2 índices consecutivos mayores o iguales a 0,6 BU/mL.
iii) Índice de inhibidores menor a 0,6 BU/mL en la evaluación inicial, con evidencia en el historial médico de un índice de inhibidores mayor o igual a 0,6 BU/mL y antecedentes de respuesta anamnésica, o de una reacción alérgica grave (p. ej., anafilaxia) o de síndrome nefrótico.
b) No inhibidor: Requiere el uso de concentrados de factores de coagulación (CFCs) para profilaxis o CFCs como terapia a demanda para cualquier episodio hemorrágico durante al menos los últimos 3 meses antes de la selección, y cumplir con cada 1 de los siguientes criterios:
i) Índice de inhibidor en el ensayo de Bethesda modificado de Nijmegen menor a 0.6 BU/mL en la evaluación inicial.
ii) No se ha utilizado BPA para tratar episodios hemorrágicos durante al menos los últimos 3 meses previos a la evaluación.
4. Los participantes deben tener un acceso venoso periférico adecuado, según lo determine el investigador, para permitir las extracciones de sangre requeridas por el protocolo del estudio.
5. Masculino: No hay requisitos de anticoncepción para este estudio excepto donde lo exijan las regulaciones locales.
6. Capaz de dar consentimiento informado/consentimiento. Se debe obtener un consentimiento informado por escrito firmado de los padres/tutor legal (en adelante denominado 'padre'), así como un consentimiento verbal o escrito obtenido del participante, de acuerdo con los requisitos locales y nacionales.
Se excluyen del estudio a los participantes que no hayan estado expuestos previamente a fitusiran si se aplica alguno de los siguientes criterios:
1. Trastornos hemorrágicos conocidos que coexistan, distintos de la hemofilia A o B.
2. Presencia de enfermedad hepática clínicamente significativa.
3. Antecedentes de síndrome de anticuerpos antifosfolípidos.
4. Antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso, no relacionado con un acceso venoso permanente.
5. Cualquier afección (por ejemplo, preocupación médica), que a criterio del investigador, haría que el participante no fuera adecuado para la dosificación o que pudiera interferir con el cumplimiento del estudio, la seguridad del participante y/o la participación del participante en la finalización del periodo de tratamiento del estudio.
6. Antecedentes de múltiples alergias a medicamentos o antecedentes de reacción alérgica a un oligonucleótido o GalNAc.
7. Sujetos con un catéter endovenoso central o periférico, con antecedentes de complicaciones en el acceso venoso (como infecciones, trombosis) que hayan llevado a hospitalización y/o terapia de anticoagulación sistémica en los últimos 12 meses.
8. En la selección, necesidad anticipada de cirugía durante el estudio o cirugía planificada programada para ocurrir durante el estudio.
9. Finalización de un procedimiento quirúrgico dentro de los 14 días anteriores a la selección, o actualmente recibiendo infusión adicional de BPA para hemostasia postoperatoria.
10. Antecedentes de intolerancia a la(s) inyección(es) subcutánea(s).
11. Participación actual en terapia ITI.
12. El uso de emicizumab (Hemlibra®) o cualquier tratamiento de manejo de hemorragias que no sea factor dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
13. Terapia génica previa.
14. Participación actual o futura en otro estudio clínico, programado para ocurrir durante este estudio, que involucre un producto en investigación diferente a fitusiran o un dispositivo en investigación.
15. Actividad de AT menor al 60% en la selección, según lo determinado por el análisis del laboratorio central.
16. Trastorno trombofílico coexistente.
17. Presencia de una infección activa por el virus de la hepatitis C.
18. Presencia de infección aguda por virus de hepatitis A o virus de hepatitis E.
19. Presencia de infección aguda o crónica por virus de hepatitis B.
20. Recuento de plaquetas menor o igual a 100 000/μL.
21. Presencia de infección aguda en la selección.
22. Virus de inmunodeficiencia humana (VIH) positivo con un recuento de CD4 menor a 400 células/μL.
23. Tasa de filtración glomerular estimada menor o igual a 45 mL/min/1.73 m2 (usando la fórmula de Schwartz).
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