Ultima actualización hace 5 días
Ensayo clínico para pacientes bebés con atrofia muscular espinal
30 pacientes en el mundo
Estudio abierto para evaluar la eficacia y la seguridad de múltiples dosis de salanersen (BIIB115) administradas por vía intratecal a lactantes presintomáticos, sin tratamiento previo, con atrofia muscular espinal diagnosticada genéticamente.
Disponible en United States, Brazil
Para la Parte 1 del estudio, el objetivo primario es evaluar la eficacia clínica de salanersen en participantes con atrofia muscular espinal diagnosticada genéticamente, y el objetivo secundario es evaluar la seguridad y tolerabilidad, la farmacocinética y el efecto sobre los biomarcadores después del tratamiento con salanersen en participantes con atrofia muscular epinal diagnosticada genéticamente.
Para la Parte 2 del estudio, el objetivo primario es evaluar la eficacia clínica a largo plazo de salanersen en participantes con atrofia muscular espinal diagnosticada genéticamente, y el objetivo secundario es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo, la PK y el efecto sobre los biomarcadores después del tratamiento con salanersen en participantes con atrofia muscular espinal diagnosticada genéticamente.
Para la Parte 2 del estudio, el objetivo primario es evaluar la eficacia clínica a largo plazo de salanersen en participantes con atrofia muscular espinal diagnosticada genéticamente, y el objetivo secundario es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo, la PK y el efecto sobre los biomarcadores después del tratamiento con salanersen en participantes con atrofia muscular espinal diagnosticada genéticamente.
Biogen
1Sitios de investigación
30Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Atrofia muscular espinal
Requerimientos para el paciente
Hasta 42 días
Todos los géneros
Requisitos médicos
- 42 días de edad o menos en la primera dosis de salanersen.Documentación genética de una deleción o mutación homocigótica del gen 5q de la atrofia muscular espinal, o de una mutación heterocigótica compuesta.2 o 3 copias del gen 2 del neurona motora de supervivencia (SMN2).Amplitud del potencial de acción muscular compuesto del nervio cubital mayor o igual a 2 mV en la selección y antes de la dosis del Día 1.Peso corporal mayor o igual al percentil 3 para la edad según los Estándares de Crecimiento Infantil de la Organización Mundial de la Salud (OMS) en el momento del consentimiento informado.
- Cualquier signo o síntoma clínico en la selección o el día 1 antes de la dosis que, en opinión del investigador, sea fuertemente sugestivo de atrofia muscular espinal.Arreflexia en el examen neurológico en bíceps, rodilla o tobillo en la selección o en el día 1 antes de la dosis.Hipoxemia (saturación de oxígeno menor al 96% despierto o dormido sin oxígeno suplementario ni soporte respiratorio, o para altitudes mayores a 1000 m, saturación de oxígeno menor al 92% despierto o dormido sin oxígeno suplementario ni soporte respiratorio).Diagnóstico de síndrome de dificultad respiratoria neonatal que requiere terapia de reemplazo de surfactante o soporte ventilatorio invasivo.Cualquier razón, anatómica o de otro tipo (incluidos los resultados de laboratorio de hematología/coagulación), que presente un mayor riesgo de complicación de los procedimientos de PL o de las evaluaciones de seguridad.Cualquier tratamiento previo con una terapia modificadora de la enfermedad de atrofia muscular espinal aprobada (por ejemplo, nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi [OA] y/o risdiplam), una terapia inhibidora de la miostatina o un fármaco en investigación administrado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.
Centros de investigación
Hospital da Criança de Brasília José Alencar
Incorporando
EstudioSTELLAR-1
PatrocinadorBiogen
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Atrofia muscular espinal
Requerimientos
Hasta 42 díasTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07221669
