Ultima actualización hace 8 días

Ensayo clínico para pacientes con diabetes tipo 1

723 pacientes en el mundo

Estudio aleatorizado, doble ciego, de 2 grupos, de fase 3 para investigar la eficacia y seguridad de teplizumab en comparación con placebo en participantes de 1 a 25 años de edad con diabetes tipo 1 recién diagnosticada en etapa 3.

Disponible en Argentina, United States, Brazil

La duración del estudio para un participante será de aproximadamente 84 semanas (18 meses).

Sanofi

5Sitios de investigación

723Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Diabetes

Diabetes Mellitus tipo 1

Medicamento / droga a ser usada

Teplizumab

Requerimientos para el paciente

Hasta 25 Años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Los participantes serán elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se aplican todos los siguientes criterios:
1. El participante debe tener entre 1 y 25 años de edad, inclusive, en el momento de firmar el consentimiento informado.
2. Participantes diagnosticados con diabetes tipo 1 en etapa 3 según los criterios de la Asociación Americana de Diabetes 2025.
3. Participantes capaces de ser aleatorizados e iniciar el medicamento del estudio dentro de las 8 semanas (56 días) posteriores al diagnóstico de diabetes tipo 1 en etapa 3.
4. Los participantes deben ser positivos para al menos un autoanticuerpo de diabetes tipo 1 en la evaluación inicial.
5. Ácido glutámico descarboxilasa (GAD-65).
6. Antígeno del insulinoma 2 (IA-2).
7. Transportador de zinc 8 (ZnT8), o
8. Insulina (si se obtiene no más tarde de 14 días después del inicio de la terapia con insulina exógena).
9. Anticuerpos autoanticuerpos citoplasmáticos de células islotes (ICAs).
10. Tener un nivel de C-péptido aleatorio mayor o igual a 0.2 nmol/L obtenido en la selección.
11. Los participantes masculinos y femeninos son elegibles.
12. El uso de anticonceptivos por parte de las mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales sobre los métodos de anticoncepción para quienes participan en estudios clínicos.
13. Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada y se aplica una de las siguientes condiciones:
a) Es una mujer que ya no puede tener hijos, o
b) Es una mujer en edad fértil y acepta usar un método anticonceptivo que sea altamente efectivo, con una tasa de fallo menor al 1% durante el periodo de intervención del estudio (para ser efectivo antes de comenzar la intervención) y durante al menos 30 días después de la última administración de la intervención del estudio.
c) Una mujer en edad fértil debe tener una prueba de embarazo (suero) de alta sensibilidad negativa en la selección y dentro de las 24 horas (orina o suero según lo requieran las regulaciones locales) antes de la primera administración de la intervención del estudio.
d) Las mujeres en periodo de lactancia deben interrumpir la lactancia materna y extraerse la leche para desecharla durante el tratamiento y durante los 20 días posteriores a la última administración del fármaco del estudio.
14. Capaz de dar consentimiento informado firmado como se describe en el Apéndice 1 del protocolo, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado y en el protocolo.

: Los participantes serán excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:
1. El participante tiene diabetes distinta de la diabetes tipo 1 autoinmune que incluye, entre otras, formas genéticas de diabetes, diabetes de inicio en la madurez de los jóvenes (MODY), diabetes secundaria a medicamentos o cirugía y diabetes tipo 2 según el criterio del investigador.
2. El participante tiene una infección grave activa y/o fiebre mayor o igual a 38.5°C (101.3°F) dentro de las 48 horas previas a la primera dosis (excepto si es una infección cutánea localizada), o tiene una enfermedad infecciosa crónica, recurrente u oportunista.
3. En la selección, el participante tiene evidencia de laboratorio o clínica de infección aguda o clínicamente activa con el virus de Epstein-Barr (EBV), citomegalovirus (CMV).
4. En la selección, el participante tiene serología positiva para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B o hepatitis C.
5. El participante tiene evidencia de tuberculosis activa o latente según lo documentado por la historia clínica y el examen, radiografías de tórax (anteroposterior y lateral) y/o pruebas de tuberculosis.
6. Presenta otras enfermedades autoinmunes, (por ejemplo, artritis reumatoide, artritis idiopática juvenil poliarticular, artritis psoriásica, espondilitis anquilosante, esclerosis múltiple, lupus eritematoso sistémico, etc.), excepto enfermedad tiroidea autoinmune clínicamente estable, o enfermedad celíaca controlada (a discreción del Investigador).
7. Cualquier anomalía clínicamente significativa detectada, ya sea en el historial médico o quirúrgico o durante la evaluación de selección (por ejemplo, examen físico, pruebas de laboratorio, signos vitales), o cualquier evento adverso durante el periodo de selección que, a criterio del investigador, impida la finalización segura del estudio o limite la evaluación de la eficacia.
8. El participante tiene vacunaciones recientes o planificadas de la siguiente manera:
a) Vacunas atenuadas vivas (por ejemplo, varicela, sarampión, paperas, rubéola, vacuna intranasal de influenza atenuada por frío y viruela) dentro de las 8 semanas antes de la primera dosis del producto medicinal en investigación o administración planificada/requerida durante el tratamiento o hasta 26 semanas después de la última administración del producto medicinal en investigación en cualquier curso de tratamiento.
b) Vacunas inactivadas o de ARNm dentro de 2 semanas antes de la primera dosis de producto medicinal en investigación o administración requerida planificada durante el tratamiento o hasta 6 semanas después de la última administración de producto medicinal en investigación en cualquier curso de tratamiento.
9. Uso actual o previo (dentro de los 30 días antes de la selección) de cualquier agente anti-hiperglucémico que no sea insulina.
10. Administración pasada (dentro de los 30 días previos a la selección) o actual de cualquier tratamiento que se sepa que causa un cambio significativo y continuo en el curso de la diabetes tipo 1 o el estado inmunológico (incluyendo, entre otras, esteroides orales, inhalados o inyectados sistémicamente con una duración superior a 14 días, hormona adrenocorticotrópica, verapamilo).
11. Tratamiento previo con medicamentos inmunosupresores sistémicos o terapia biológica inmunomoduladora (como los anticuerpos monoclonales) en los 3 meses o las 5 vidas medias (lo que sea más largo) previos a la administración de la dosis.
12. Uso actual o previo (dentro de los 30 días antes de la selección) de cualquier medicamento conocido por influir significativamente en la tolerancia a la glucosa (por ejemplo, antipsicóticos atípicos, difenilhidantoína, niacina).
13. El participante ha recibido previamente teplizumab u otro tratamiento anti-CD3.
14. Otros medicamentos no compatibles o que interfieren con el producto medicinal en investigación a discreción del investigador.
15. Inscripción actual o participación pasada en otro estudio de investigación en el que se administró una intervención investigacional (por ejemplo, fármaco, vacuna, dispositivo invasivo) dentro de las últimas 8 semanas o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la selección.
16. El participante tiene alguno de los siguientes parámetros de laboratorio, en la selección antes de la primera dosis:
a) Recuento de linfocitos: menor a 1000/µL.
b) Recuento de neutrófilos: menor a 1500/µL.
c) Recuento de plaquetas: menor a 150,000 plaquetas/µL.
d) Hemoglobina: menor a 10 g/dL.
e) Aspartato aminotransferasa (AST) mayor a 2.0 × límite superior de lo normal (LSN).
f) Alanina aminotransferasa (ALT) mayor a 2.0 × LSN.
g) Bilirrubina total mayor a 1.5 × LSN con la excepción de los participantes con el diagnóstico de síndrome de Gilbert que pueden ser elegibles siempre que no tengan otras causas que lleven a la hiperbilirrubinemia.

Centros de investigación

Hospital Asociación de Beneficencia Hospital Sirio Libanes - CABA, Buenos Aires

Incorporando

Campana 4658, CABA, Buenos Aires

Hospital Universitário Clementino Fraga Filho

Incorporando

Rua Professor Rodolpho Paulo Rocco, 255 5ºF, Ilha do Fundão, Rio de Janeiro, CEP: 21914-913

Hospital Israelita Albert Einstein

Incorporando

Avenida Albert Einstein 627/701, 2° Subsolo - Bloco A, Centro de Pesquisa Clínica, São Paulo, Sao Paulo

Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará - Fortaleza, Ceara

Incorporando

R. Coronel Nunes de Melo, 1142 - Rodolfo Teófilo, Fortaleza - CE, 60430-275, Brazil

Centro de Diabetes Curitiba - Curitiba, Parana

Incorporando

Rua Alcidez Munhoz, 433, 4º andar, sala 448, Curitiba, Parana

EstudioβETA PRESERVE

PatrocinadorSanofi

Tipo de estudioIntervencionista

Patologías

Diabetes Mellitus tipo 1

Requerimientos

Hasta 25 AñosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT07088068