Ultima actualización hace 25 días
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C
72 pacientes en el mundo
Estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de fase 3 de 18 meses para evaluar la seguridad y eficacia de nizubaglustat oral (AZ-3102) en las formas de Niemann-Pick tipo C de inicio tardío en lactantes y juveniles y en las formas de GM1 gangliosidosis o GM2 gangliosidosis de inicio tardío en lactantes y juveniles.
Disponible en Brazil, Argentina, United States
El objetivo principal de este estudio es demostrar una eficacia superior en las manifestaciones ataxicas con la dosificación oral de nizubaglustat en comparación con placebo cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas tardías infantiles y juveniles de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
Los objetivos secundarios son:
1. Evaluar la eficacia adicional en las manifestaciones ataxicas y no ataxicas comparando la dosificación de nizubaglustat con placebo cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas tardías infantiles y juveniles de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
2. Evaluar las propiedades farmacocinéticas de nizubaglustat después de la administración de la primera dosis (Visita 1) y en estado de equilibrio después de múltiples dosis diarias.
3. Evaluar los efectos farmacodinámicos de nizubaglustat.
4. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la dosificación oral diaria de nizubaglustat en comparación con placebo, cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas tardías infantiles y juveniles de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
Los objetivos secundarios son:
1. Evaluar la eficacia adicional en las manifestaciones ataxicas y no ataxicas comparando la dosificación de nizubaglustat con placebo cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas tardías infantiles y juveniles de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
2. Evaluar las propiedades farmacocinéticas de nizubaglustat después de la administración de la primera dosis (Visita 1) y en estado de equilibrio después de múltiples dosis diarias.
3. Evaluar los efectos farmacodinámicos de nizubaglustat.
4. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la dosificación oral diaria de nizubaglustat en comparación con placebo, cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas tardías infantiles y juveniles de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
Azafaros A.G.
5Sitios de investigación
72Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedad de almacenamiento lisosomal
Enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Medicamento / droga a ser usada
Nizubaglustat
Requerimientos para el paciente
Desde 4 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Consentimiento informado firmado.Diagnóstico confirmado de enfermedad de Niemann-Pick tipo C.El paciente no puede o no está dispuesto a tomar miglustat, o está, en opinión del investigador, insatisfactoriamente tratado con miglustat.Participantes masculinos y femeninos de 4 años de edad en adelante en el momento del consentimiento informado.Inicio de síntomas neurológicos de 2 a 15 años.Nivel de discapacidad al inicio del estudio: trastornos ataxicos con una puntuación total de SARA mayor o igual a 3 y menor o igual a 30 al inicio del estudio.Mujeres en edad fértil que son sexualmente activas y dispuestas a seguir la orientación anticonceptiva.Participantes masculinos con una pareja femenina en edad fértil dispuestos a seguir la orientación anticonceptiva.
- Antecedente de afecciones médicas distintas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C que, en opinión del investigador principal, confundirían el rigor científico o la interpretación de los resultados.Peso corporal menor a 10 kg.La presencia de otra enfermedad neurológica.La presencia de deterioro hepático moderado o grave.La presencia de deterioro renal moderado o grave.Recuento de plaquetas menor a 100x10^9/L.La dosis de cualquier tratamiento antiepiléptico no era estable y/o se prescribió un nuevo tratamiento antiepiléptico en el mes anterior al inicio del estudio.Uso previo de un medicamento en investigación dentro de los 3 meses antes de la selección; o participación previa en un estudio clínico que involucre terapia génica o trasplante de células madre dentro de los 2 años anteriores a la selección.Prueba de embarazo en suero positiva para mujeres en edad fértil.Tratamiento actual con miglustat, siempre que el paciente haya estado utilizando la dosis recomendada durante la mayor parte de los últimos 12 meses y, en opinión del investigador, esté satisfactoriamente tratado con miglustat.Cualquier participante que reciba miglustat debe someterse a un período de lavado de 1 mes antes de comenzar la medicación del estudio.
Centros de investigación
Hospital de Niños de la Santísima Trinidad - Córdoba
Hospital Universitario Austral - Pilar
Hospital Pequeno Príncipe
Instituto Fernandes Figueira
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
PatrocinadorAzafaros A.G.
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Requerimientos
Desde 4 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07082725
EnlacesDescargas
