Ultima actualización hace 25 días
Ensayo clínico para pacientes con gangliosidosis GM1 o GM2
75 pacientes en el mundo
Estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de 18 meses de duración para evaluar la seguridad y eficacia de nizubaglustat oral (AZ-3102) en formas de Niemann-Pick tipo C de inicio tardío en infantes y juveniles, y en formas de GM1 gangliosidosis o GM2 gangliosidosis de inicio tardío en infantes y juveniles.
Disponible en Brazil, Argentina, United States
El objetivo principal de este estudio es demostrar una eficacia superior en las manifestaciones ataxicas con la dosificación oral de nizubaglustat en comparación con el placebo cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas de gangliosidosis GM1/GM2 de inicio tardío y juvenil.
Los objetivos secundarios son:
1. Evaluar la eficacia adicional en las manifestaciones ataxicas y no ataxicas comparando la dosificación de nizubaglustat con placebo cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas de gangliosidosis GM1/GM2 de inicio tardío y juvenil.
2. Evaluar las propiedades farmacocinéticas de nizubaglustat después de la administración de la primera dosis (Visita 1) y en estado estacionario después de múltiples dosis diarias.
3. Evaluar los efectos farmacodinámicos de nizubaglustat.
4. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la dosificación oral diaria de nizubaglustat en comparación con el placebo, cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas de gangliosidosis GM1/GM2 de inicio tardío y juvenil.
Los objetivos secundarios son:
1. Evaluar la eficacia adicional en las manifestaciones ataxicas y no ataxicas comparando la dosificación de nizubaglustat con placebo cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas de gangliosidosis GM1/GM2 de inicio tardío y juvenil.
2. Evaluar las propiedades farmacocinéticas de nizubaglustat después de la administración de la primera dosis (Visita 1) y en estado estacionario después de múltiples dosis diarias.
3. Evaluar los efectos farmacodinámicos de nizubaglustat.
4. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la dosificación oral diaria de nizubaglustat en comparación con el placebo, cuando se administra durante 18 meses en participantes con formas de gangliosidosis GM1/GM2 de inicio tardío y juvenil.
Azafaros A.G.
5Sitios de investigación
75Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedad de almacenamiento lisosomal
Gangliosidosis GM1
Gangliosidosis GM2
Medicamento / droga a ser usada
Nizubaglustat
Requerimientos para el paciente
Desde 4 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Gangliosidosis GM1 confirmada o Tay-Sachs, Sandhoff o variante GM2AB.Participantes masculinos y femeninos de 4 años o más en el momento del consentimiento informado.Inicio de síntomas neurológicos de 1 a 10 años.Nivel de discapacidad al inicio del estudio: Alteraciones ataxicas con una puntuación total de SARA mayor o igual a 3 y menor o igual a 30 al inicio del estudio.Mujeres en edad fértil que son sexualmente activas dispuestas a seguir la orientación anticonceptiva.Participantes masculinos con una pareja femenina en edad fértil dispuestos a seguir la guía de anticoncepción.
- Antecedente de afecciones médicas distintas de la gangliosidosis GM1 o GM2 que, en opinión del investigador principal, confundirían el rigor científico o la interpretación de los resultados.Peso corporal menor a 10 kg.Presencia de otra enfermedad neurológica.Presencia de deterioro hepático moderado o grave.Presencia de deterioro renal moderado o grave.Recuento de plaquetas menor a 100x10^9/L.La dosis de cualquier tratamiento antiepiléptico no fue estable y/o se prescribió un nuevo tratamiento antiepiléptico en el mes anterior al inicio del estudio.Uso previo de un fármaco en investigación dentro de los 3 meses antes de la selección o participación previa en un estudio clínico que implique terapia génica o trasplante de células madre dentro de los 2 años anteriores a la selección.Una prueba de embarazo en suero positiva para mujeres en edad fértil.
Centros de investigación
Hospital de Niños de la Santísima Trinidad - Córdoba
Hospital Universitario Austral - Pilar
Hospital Pequeno Príncipe
Instituto Fernandes Figueira
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
PatrocinadorAzafaros A.G.
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Gangliosidosis GM1Gangliosidosis GM2
Requerimientos
Desde 4 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07082543
EnlacesDescargas
