Ultima actualización hace 10 días
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C, gangliosidosis GM1 o gangliosidosis GM2
147 pacientes en el mundo
Estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico, de fase 3, de 18 meses de duración, para evaluar la seguridad y eficacia de nizubaglustat oral (AZ-3102) en las formas infantiles tardías y juveniles de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C y en las formas infantiles tardías y juveniles de la gangliosidosis GM1 o la gangliosidosis GM2.
Disponible en Brazil, Argentina, United States
Los procedimientos específicos del tratamiento se describirán en el subprotocolo específico de la enfermedad. Los subprotocolos individuales pueden tener requisitos adicionales de elegibilidad, procedimientos de seguridad y eficacia, o puntos finales, que se describirán en los subprotocolos correspondientes.
Azafaros A.G.
5Sitios de investigación
147Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedad de almacenamiento lisosomal
Enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Gangliosidosis GM1
Gangliosidosis GM2
Medicamento / droga a ser usada
Nizubaglustat
Requerimientos para el paciente
Desde 4 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Participantes masculinos y femeninos, de 4 años en adelante, con un diagnóstico de la forma tardía-infantil o juvenil de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.Participantes masculinos y femeninos, de 4 años en adelante, con diagnóstico de gangliosidosis GM1 o GM2 (enfermedad de Tay-Sachs, Sandhoff o variante GM2AB) gangliosidosis de inicio tardío-infantil/juvenil.
- Los criterios de exclusión detallados se presentan en el subprotocolo específico de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C AZA-001-301-NPC.Los criterios de exclusión detallados se presentan en el subprotocolo específico de gangliosidosis GM1/GM2 AZA-001-301-GMx.
Centros de investigación
Hospital de Niños de la Santísima Trinidad - Córdoba
Hospital Universitario Austral - Pilar
Hospital Pequeno Príncipe
Instituto Fernandes Figueira
Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)
PatrocinadorAzafaros A.G.
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad de Niemann-Pick tipo CGangliosidosis GM1Gangliosidosis GM2
Requerimientos
Desde 4 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07054515
