Ultima actualización hace 2 meses
Ensayo clínico para pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota
60 pacientes en el mundo
Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de zodasiran en adolescentes y adultos con hipercolesterolemia familiar homocigota (YOSEMITE).
Disponible en United States, Brazil
Este estudio multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo evaluará la eficacia y la seguridad de la inyección subcutánea de zodasiran en sujetos de 12 años de edad o más con hipercolesterolemia familiar homocigótica diagnosticada genética o clínicamente. Una vez finalizado el periodo de tratamiento doble ciego, los sujetos podrán continuar en el periodo opcional de extensión de estudio abierto.
Arrowhead Pharmaceuticals
60Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Hipercolesterolemia
Hipercolesterolemia familiar
Medicamento / droga a ser usada
zodasiran
Requerimientos para el paciente
Desde 12 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- 12 años de edad o más, no estar embarazada, ni en periodo de lactancia, no estar planificando quedar embarazada durante el estudio.Peso corporal mayor o igual a 35 kg en la selección, ya que los pacientes podrían teóricamente pesar menos de 35 kg a medida que continúa el estudio.HoFH basado en una prueba genética de apoyo o un diagnóstico clínico (colesterol total mayor a 500 mg/dL [13 mmol/L] o concentración de LDL-C tratada mayor o igual a 300 mg/dL [mayor o igual a 8 mmol/L], acompañada de TG menor a 300 mg/dL [3.4 mmol/L] y ambos padres con colesterol total documentado mayor a 250 mg/dL [6.5 mmol/L] o xantoma cutáneo o tendinoso antes de los 10 años de edad).LDL-C mayor o igual a 70 mg/dL (1.8 mmol/L). Para adolescentes de 12 a menos de 18 años de edad, LDL-C de detección mayor o igual a 116 mg/dL (3 mmol/L).Hemoglobina A1c (HbA1c) menor o igual al 9.5%.Bilirrubina total menor a 2xLSN, salvo en casos previamente confirmados de síndrome de Gilbert.Alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa menor a 3×LSN.En cuanto al tratamiento estándar, se recomienda un tratamiento hipolipemiante al máximo tolerado que incluya una estatina al máximo tolerado, ezetimiba y un inhibidor de la PCSK9.
- Uso de un siRNA dirigido a hepatocitos dentro de los 365 días previos al Día 1 (excepto inclisiran, que está permitido; la administración de inclisiran y del fármaco del estudio debe estar separada por al menos 4 semanas).Uso de una molécula de oligonucleótido antisentido dentro de los 3 meses antes del Día 1 (excepto inclisirán, que está permitido; la administración de inclisirán y del fármaco del estudio debe estar separada por al menos 4 semanas).Uso de evinacumab dentro de los 3 meses antes del Día 1. El uso de evinacumab está prohibido durante el estudio.Sin respuesta a evinacumab, definida como una reducción del C-LDL menor al 15% desde el valor inicial después de 2 dosis.Uso de cualquier otro agente o dispositivo en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes del Día 1.Uso de corticosteroides sistémicos (a menos que se utilicen como terapia de reemplazo para enfermedad hipofisaria/suprarrenal con un régimen estable).Tasa de filtración glomerular estimada menor a 30 mL/min.
PatrocinadorArrowhead Pharmaceuticals
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Hipercolesterolemia familiar
Requerimientos
Desde 12 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07037771
