Ultima actualización hace 2 meses

Ensayo clínico para pacientes con encefalopatía epiléptica y de desarrollo

160 pacientes en el mundo

Ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de relutrigina en participantes con encefalopatía epiléptica y de desarrollo seguido de una extensión abierta.

Disponible en United States, Brazil

Praxis Precision Medicines

160Pacientes en el mundo

Encefalopatías Epilépticas

Encefalopatías Epilépticas y de Desarrollo (DEE)

relutrigina

Hasta 65 Años

Todos los géneros

: Diagnóstico documentado de encefalopatía epiléptica y del desarrollo.
Inicio de convulsiones a una edad menor a los 12 años.
Peso mayor a 7 kg en el momento de firmar el consentimiento/assentimiento.

: Antecedentes de bloqueo de rama izquierda, arritmias, síndrome de Brugada, cardiopatía congénita, síndrome de QT corto familiar o antecedentes familiares de muerte súbita o arritmias ventriculares, incluida la fibrilación ventricular idiopática.
Haber tenido 2 o más episodios de estado epiléptico convulsivo que requirieron hospitalización e intubación en los 6 meses previos a la selección.
Presentar un electrocardiograma anormal, incluyendo un intervalo QT corregido para la frecuencia cardíaca utilizando el método de Bazett (QTcB) menor a 350 y mayor 450 ms (hombres), o menor a 360 y mayor a 460 ms (mujeres) en la selección y/o en el Día 1.
Cualquier estimulación nerviosa debe haberse colocado al menos 3 meses antes de la evaluación, con al menos 1 mes de configuraciones estables antes de la evaluación.
Haber recibido cualquier otro medicamento, dispositivo o terapia experimental o investigacional dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la selección, incluyendo cualquier uso previo de terapia génica.
Estar actualmente embarazada o amamantando o planea quedar embarazada durante el ensayo clínico o dentro de 5 vidas medias de la última dosis del medicamento del estudio.

EstudioEMERALD

PatrocinadorPraxis Precision Medicines

Tipo de estudioIntervencionista

Patologías

Encefalopatías Epilépticas y de Desarrollo (DEE)

Requerimientos

Hasta 65 AñosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT07010471