Ultima actualización hace 3 días
Ensayo clínico para pacientes pediátricos con ataxia de Friedreich
255 pacientes en el mundo
Estudio de fase 3, de 2 partes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (Parte 1) y extensión abierta (Parte 2) para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de omaveloxona (BIIB141) en participantes con ataxia de Friedreich de 2 a menos de 16 años de edad.
Disponible en Brazil, United States
El objetivo principal de la Parte 1 del ensayo controlado aleatorizado 1 es evaluar la eficacia de omaveloxolona a la semana 52 y los objetivos secundarios son evaluar la seguridad de omaveloxolona hasta la semana 52 y la concentración de omaveloxolona después de la administración de dosis única y múltiple.
El objetivo principal del ensayo de extensión abierta de la Parte 2 es evaluar la seguridad y tolerabilidad del uso a largo plazo de omaveloxolona y el objetivo secundario es evaluar la eficacia de omaveloxolona tras el uso a largo plazo.
El objetivo principal del ensayo de extensión abierta de la Parte 2 es evaluar la seguridad y tolerabilidad del uso a largo plazo de omaveloxolona y el objetivo secundario es evaluar la eficacia de omaveloxolona tras el uso a largo plazo.
Biogen
2Sitios de investigación
255Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Ataxia
Ataxia de Friedreich
Requerimientos para el paciente
Hasta 15 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Parte 1: Ensayo controlado aleatorizado1. Diagnóstico de ataxia de Friedreich confirmado genéticamente, es decir, homocigoto para la expansión de repetición de guanina-adenina-adenina (GAA) en el intrón 1 del gen frataxina, o expansión de repetición de GAA en 1 alelo y con mutaciones puntuales o deleciones, o otras mutaciones no GAA de expansión en el otro alelo.2. Sintomático para ataxia de Friedreich según lo informado por el participante y/o el padre/cuidador:a) Los niños de 7 a menos de 16 años de edad también deben tener un puntaje de estabilidad en posición erguida (USS) de 10 a menos de 34 al inicio del estudio.Parte 2: Ensayo de extensión abierta:1. Los participantes han completado la Parte 1 del estudio y no se han cumplido criterios de interrupción.2. Los datos de seguridad y tolerabilidad de la Parte 1 son favorables para la continuación a juicio del investigador:a) Si la alanina aminotransferasa (ALT), la aspartato aminotransferasa (AST) y/o la bilirrubina total (TBL) son mayores a 2× límite superior de lo normal (LSN) en la evaluación de la visita anterior, el Día 1 de la Parte 2 debe ser retrasado hasta que ALT y AST sean menores a 1.5× LSN y TBL sea menor a 2× LSN.b) Si BNP es mayor a 200 pg/mL en la evaluación de la visita anterior, el Día 1 de la Parte 2 debe ser retrasado hasta que BNP sea menor a 200 pg/mL.c) Si hay otras anormalidades de laboratorio clínicamente significativas presentes según las evaluaciones de la visita anterior, el Día 1 de la Parte 2 debe ser retrasado hasta que las anormalidades se resuelvan.d) En caso de enfermedad intercurrente u otro cambio en el estado de salud del participante, se pueden repetir evaluaciones de selección adicionales de la Parte 1 antes de la iniciación de la Parte 2, según el juicio del investigador en consulta con el monitor médico.
- Parte 1: Ensayo controlado aleatorizado:1. Hemoglobina glucosilada A1C (HbA1c) mayor al 11%.2. Péptido natriurético tipo B (BNP) mayor a 200 pg/mL en la selección.3. Fracción de eyección menor al 40% basada en ecocardiograma realizado en la visita de selección.4. Enfermedad cardíaca clínicamente significativa excepto miocardiopatía leve a moderada.
Centros de investigación
L2IP Instituto de Pesquisas Clínicas
Hospital de Clínicas - Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
PatrocinadorBiogen
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Ataxia de Friedreich
Requerimientos
Hasta 15 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06953583
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