Ultima actualización hace 13 días
Ensayo clínico para pacientes adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes
408 pacientes en el mundo
Un estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de Etavopivat en adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes.
Disponible en Spain, Colombia, Brazil, United States
Novo Nordisk A/S
4Sitios de investigación
408Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Enfermedad de células falciformes
Medicamento / droga a ser usada
Etavopivat
Requerimientos para el paciente
Desde 12 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Masculino o femenino.Edad de 12 años o más en el momento de firmar el consentimiento informado.Diagnóstico confirmado de enfermedad de células falciformes: Documentación del genotipo de enfermedad de células falciformes (SCD) (HbSS, HbSβ0-talasemia u otras variantes del síndrome de células falciformes) basado en antecedentes de pruebas de laboratorio o resultados de pruebas de cribado de laboratorio central.La genotipificación molecular no es necesaria.El genotipo de SCD puede determinarse a partir de los resultados de la electroforesis de hemoglobina (Hb), la cromatografía líquida de alta resolución (HPLC) o pruebas similares.Tenga en cuenta que la electroforesis de Hb se realiza en el laboratorio central durante la evaluación inicial.Tener de 1 a 15 episodios documentados de crisis vaso-oclusivas (CVO) dentro de los 12 meses anteriores al cribado.La documentación debe existir en el historial médico del participante antes de la randomización.Los eventos basados únicamente en el recuerdo del participante sin documentación de apoyo no deben contarse para la elegibilidad.Hb mayor o igual a (≥) 5.0 y menor o igual a (≤) 10.0 g/dL (mayor o igual a (≥) 50 y menor o igual a (≤) 100 g/L) en el tamizaje.
- Más de 15 VOCs en los 12 meses previos a la selección documentados en el historial médico del participante.Los eventos basados únicamente en el recuerdo del participante sin documentación de respaldo no deben contarse para la elegibilidad.Uso de voxelotor o agente similar dentro de los 28 días previos al inicio del tratamiento del estudio o necesidad anticipada de este agente durante el estudio.Uso de un antagonista de selectina (por ejemplo, crizanlizumab, anticuerpo monoclonal o molécula pequeña) dentro de los 28 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de iniciar el tratamiento del estudio o necesidad anticipada de tales agentes durante el estudio.Recibiendo terapia de transfusión de sangre (RBC) programada regularmente (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva) o igual o mayor a 6 eventos de transfusión en los 12 meses anteriores (es decir, un promedio de 1 evento de transfusión cada 60 días).Los participantes que hayan recibido una transfusión de RBC por cualquier motivo dentro de los 60 días del período de selección o 60 días del día de aleatorización solo son elegibles si se documenta una HbA (hemoglobina adulta) inferior al 10% por electroforesis de Hb antes de comenzar el tratamiento del estudio.Recepción o uso de medicamentos concomitantes que son potentes inducers de CYP3A4 (citochrome p450 3a4) dentro de 2 semanas de comenzar el tratamiento del estudio o necesidad anticipada de tales agentes durante el estudio.Uso de eritropoyetina u otro tratamiento con factores de crecimiento hematopoyéticos dentro de los 28 días posteriores al inicio del tratamiento del estudio o necesidad anticipada de tales agentes durante el estudio.Recepción de terapia celular previa (por ejemplo, trasplante de células hematopoyéticas, terapia de modificación genética).Disfunción hepática caracterizada por: Alanina aminotransferasa (ALT) mayor que 4.0 × límite superior de lo normal (ULN) o bilirrubina directa mayor que 3.0 × ULN.Participantes que no están tomando o no pueden tomar profilaxis antipalúdica en el momento del consentimiento y durante el estudio si viven en áreas de malaria endémica donde se recomienda la profilaxis.Disfunción renal severa (tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] en el cribado, calculada por el laboratorio central mayor de 30 mL/min/1.73 m²) o en diálisis crónica.Distancia recorrida en el 6MWT estandarizado por debajo de 100m en la selección.
Centros de investigación
HEMORIO Instituto Nacional de Hematología
Incorporando
Hospital Samaritano de São Paulo
Incorporando
Hospital das Clínicas da FMUSP - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP
Incorporando
Sociedad de Oncología y Hematología del César SAS - SOHEC
Incorporando
EstudioHibiscus 2
PatrocinadorNovo Nordisk A/S
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad de células falciformes
Requerimientos
Desde 12 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06612268
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