Ultima actualización hace 3 meses
Ensayo clínico para pacientes pediátricos con hipercolesterolemia familiar heterocigota
60 pacientes en el mundo
Estudio multicéntrico aleatorizado de 2 partes (doble ciego de Inclisiran versus placebo [Año 1] seguido de Inclisiran a etiqueta abierta [Año 2] ) para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de inclisiran en niños (de 6 a menos de 12 años) con hipercolesterolemia familiar heterocigota y colesterol LDL elevado.
Disponible en Argentina, United States
Este es un estudio piloto de fase III diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de inclisiran en niños (de 6 a menos de12 años de edad) con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) y colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDLC) elevado.
Novartis Pharmaceuticals
60Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Hipercolesterolemia
Hipercolesterolemia familiar
Medicamento / droga a ser usada
Hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH),
LDL-colesterol (LDL-C),
Niños,
pediátrico,
pequeño ARN interferente (siARN),
inclisiran,
Hipercolesterolemia Familiar,
FH heterocigoto,
Hipercolesterolemia,
Lipoproteína(a),
Hiperlipidemia,
Dislipidemia,
Insuficiencia cardíaca,
Enfermedades Cardiovasculares,
Colesterol,
Estenosis Aórtica
Requerimientos para el paciente
Hasta 11 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Participantes masculinos o femeninos, de 6 a menos de 12 años de edad en la selección.HeFH diagnosticado ya sea por pruebas genéticas o por criterios fenotípicos.LDL-C en ayunas mayor a 130 mg/dL (3.4 mmol/L) en la selección.Para participantes de 8 a menos de 12 años de edad, con una dosis óptima de estatina (a discreción del investigador) a menos que sean intolerantes a la estatina, con o sin otra terapia para reducir lípidos (por ejemplo, ezetimiba). Para los participantes menores a 8 años de edad, el uso de tratamiento hipolipemiante de fondo se basa en la discreción del investigador.Los participantes en terapias para reducir lípidos (como estatinas y/o, por ejemplo, ezetimiba) deben estar en una dosis estable durante al menos 30 días antes de la selección, sin cambios de medicación o dosis planificados durante la participación en el estudio.
- Tratamiento previo (dentro de los 90 días antes de la evaluación) con anticuerpos monoclonales dirigidos contra PCSK9.Hipercolesterolemia secundaria, p. ej. hipotiroidismo o síndrome nefrótico.Hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH).Peso corporal menor a 16 kg en la visita de selección y/o aleatorización (Día 1).Enfermedad hepática activa definida como cualquier patología infecciosa, neoplásica o metabólica del hígado conocida y actual o elevación inexplicada de alanina aminotransferasa (ALT), elevación de aspartato aminotransferasa (AST) mayor a 3x LSN, o elevación de bilirrubina total mayor a 2x LSN (excepto pacientes con síndrome de Gilbert).Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.Uso reciente y/o planificado de otros productos medicinales o dispositivos de investigación.
EstudioORION-20
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Hipercolesterolemia familiar
Requerimientos
Hasta 11 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06597019
