Ultima actualización hace 3 días

Ensayo clínico para pacientes pediátricos con tumores en el sistema nervioso central

52 pacientes en el mundo

Estudio de fase 2 de entrectinib como agente único en terapia inicial para niños menores de 3 años de edad con tumores en el sistema nervioso central fusionados NTRK1/2/3 o ROS1 (GLOBOTRK).

Disponible en United States, Brazil
El objetivo principal de este estudio es determinar la tasa de respuesta general de entrectinib cuando se utiliza como terapia de primera línea en pacientes menores de 3 años de edad con glioma de alto grado fusionado con NTRK1/2/3- o ROS1 (Cohorte 1).
St. Jude Children's Research Hospital
2Sitios de investigación
52Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Tumor cerebral
Glioma
Neoplasias del sistema nervioso central
Tumor del sistema nervioso central

Medicamento / droga a ser usada

Entrectinib

Requerimientos para el paciente

Hasta 3 Años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Fase de selección:
1. Desde el nacimiento hasta menos de 3 años de edad en el momento del diagnóstico (fecha de resección quirúrgica/biopsia).
2. Participante con tumor presumiblemente recién diagnosticado en el compartimento supratentorial.
3. El paciente debe tener enfermedad medible basada en los criterios RAPNO.
4. Dentro de los 84 días desde la cirugía (resección o biopsia).
5. Tejido tumoral disponible para revisión central.
6. El padre/tutor tiene la capacidad de entender y la disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito de acuerdo con las directrices institucionales.
Cohorte 1:
1. Los pacientes deben tener menos de 3 años de edad en el momento del diagnóstico (fecha de resección quirúrgica/biopsia).
2. Glioma de alto grado (grado III o IV de la Organización Mundial de la Salud [OMS]) que presenta fusiones de genes NTRK1/2/3 o ROS1 según lo determinado por la revisión de patología central.
3. Los pacientes deben tener enfermedad medible según los criterios RAPNO.
4. Los pacientes son elegibles en el momento del diagnóstico, antes de cualquier exposición a quimioterapia, terapia dirigida, inmunoterapia, terapia celular o radiación.
5. Dentro de los 28 días desde la selección del estudio.
6. Puntuación Lansky mayor o igual a 50% y una expectativa de vida mínima de al menos 12 semanas.
7. Los déficits neurológicos deben haber sido estables durante al menos 7 días antes de la inscripción en el estudio.
8. Hemoglobina mayor o igual a 8 g/dL (sin transfusión ni uso de eritropoyetina en los 7 días previos a la inscripción).
9. Recuento de plaquetas mayor o igual a 75,000/µL (sin transfusión en el periodo de 7 días previos a la inclusión).
10. Recuento absoluto de neutrófilos mayor a 1,000/µL.
11. Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) menor o igual a 2.5x LSN.
12. Bilirrubina menor o igual a 1.5 x LSN.
13. Función renal adecuada según las siguientes concentraciones de creatinina sérica basadas en la edad:
a) 0 a menos de 1 año: 0.5 mg/dL.
b) 1 a menos de 2 años: 0.6 mg/dL.
c) 2 a 3 años: 0.8 mg/dL.
14. Función cardíaca adecuada según lo definido por electrocardiograma con intervalo QT corregido de Fridericia (QTc) menor o igual a 450 mseg y fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) mayor al 50%.
15. Consentimientos de selección e inscripción firmados.
16. Voluntad y capacidad para cumplir con el plan de tratamiento, visitas programadas, pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.
Cohorte 2:
1. Los pacientes deben tener menos de 3 años de edad en el momento del diagnóstico (fecha de la resección quirúrgica/biopsia).
2. Tumor del sistema nervioso central distinto de glioma de alto grado que presenta fusiones de genes NTRK1/2/3 o ROS1 según lo determinado por la revisión patológica central.
3. Los pacientes deben tener enfermedad medible según lo definido por los criterios RAPNO.
4. Los pacientes son elegibles en el momento del diagnóstico, antes de cualquier exposición a quimioterapia, terapia dirigida, inmunoterapia, terapia celular o radiación.
5. Dentro de los 28 días desde la selección del estudio.
6. Puntuación de Lansky mayor o igual al 50% y una esperanza de vida mínima de al menos 12 semanas.
7. Los déficits neurológicos deben haber sido estables durante al menos 7 días antes de la inscripción en el estudio.
8. Hemoglobina mayor o igual a 8 g/dL (sin transfusión o uso de eritropoyetina dentro de los 7 días previos a la inscripción).
9. Recuento de plaquetas mayor o iguak a 75,000/µL (sin transfusión en el período de 7 días anteriores a la inclusión).
10. Recuento absoluto de neutrófilos mayor a 1,000/µL.
11. ALT y ALT menor o igual a 2.5x LSN.
12. Bilirrubina menor o igual a 1.5 x LSN.
13. Función renal adecuada según lo definido por las siguientes concentraciones de creatinina sérica basadas en la edad:
a) 0 a menos de 1 año: 0.5 mg/dL.
b) 1 a menos de 2 años: 0.6 mg/dL.
c) 2 a 3 años: 0.8 mg/dL.
14. Función cardíaca adecuada según lo definido por electrocardiograma con QTc menor o igual a 450 mseg y ecocardiograma LVEF mayor al 50%.
15. Consentimientos de selección y inscripción firmados.
16. Disposición y capacidad para cumplir con el plan de tratamiento, visitas programadas, pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.
Fase de selección:
1. Exposición previa a quimioterapia citotóxica o radioterapia.
Cohorte 1 y 2:
1. Trastorno médico clínicamente significativo que podría comprometer la capacidad para tolerar la terapia del estudio o interferir con los procedimientos o resultados del estudio.
2. Antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva sintomática reciente (3 meses).
3. Infección activa conocida, no controlada (bacteriana, fúngica o viral).
4. Estar recibiendo medicamentos antiepilépticos inductores de enzimas (EIAEDs).
5. Cualquier terapia previa contra el cáncer, incluida la quimioterapia (excluyendo el ciclo de quimioterapia de puente), terapia dirigida, inmunoterapia, terapia celular o radiación.
6. Estar recibiendo otro agente en investigación de manera concurrente.
7. Cirugía dentro de las 2 semanas previas a la inscripción en el tratamiento.
8. Pacientes con hipersensibilidad conocida a los excipientes del producto medicinal en investigación.
9. Enfermedad gastrointestinal activa o trastorno de malabsorción (por ejemplo, enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa, síndrome de intestino corto) que podría afectar la absorción del fármaco.
10. Incapacidad para tomar medicamentos por vía enteral.

Centros de investigación

Grupo de Apoio Ao Adolescente E A Crianca Com Cancer - GRAACC
Incorporando
Rua Pedro de Toledo, 572 Vila Clementino – São Paulo – SP CEP 04039-001 TEL + 55 11 5080-8400 SAC + 55 11 5080-8569
Hospital Santa Marcelina
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R. Santa Marcelina, 177 - Vila Carmosina, São Paulo - SP, 08270-070
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