Ultima actualización hace 5 días

Ensayo clínico para pacientes con miastenia grave generalizada

146 pacientes en el mundo

Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de iptacopan en pacientes con miastenia grave generalizada, seguido de una fase de extensión abierta.

Disponible en Spain, Argentina, United States, Brazil
El estudio consiste en un periodo de tratamiento doble ciego de 6 meses para el análisis primario de eficacia y seguridad, seguido de un periodo de extensión de etiqueta abierta de duración máxima de 60 meses. Se realizará evaluaciones de seguimiento de seguridad, una 7 días después de la última administración del tratamiento del estudio y una 30 días después de la última administración del tratamiento del estudio para todos los participantes.
Novartis Pharmaceuticals
146Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Miastenia grave
Miastenia grave generalizada

Medicamento / droga a ser usada

Iptacopan

Requerimientos para el paciente

Hasta 85 años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Pacientes adultos con miastenia grave generalizada (de 18 a 85 años de edad) en la selección.
Prueba serológica positiva para anticuerpo AChR+ en la selección.
Fundación Americana de Miastenia Grave (MGFA): pacientes con miastenia grave generalizada de clase II-IV en el momento de la selección y que, a criterio del investigador, probablemente no necesiten un respirador durante el estudio.
La confirmación del diagnóstico de miastenia grave generalizada debe ser documentada y respaldada por al menos 1 de las siguientes 3 pruebas:
1. Antecedentes de transmisión neuromuscular anormal demostrados por electromiografía de fibra simple o estimulación nerviosa repetitiva.
2. Antecedentes de prueba positiva con inhibidores de la acetilcolinesterasa de acción corta (por ejemplo, neostigmina o cloruro de edrofonio).
3. El paciente ha demostrado una mejoría en los signos de miastenia grave con inhibidores orales de acetilcolinesterasa, según lo evaluado por el médico tratante.
Puntuación basal de MG-ADL mayor o igual a 6, con al menos el 50% de la puntuación total debido a síntomas no oculares.
Participantes que recibieron al menos 1 de los siguientes tratamientos para miastenia grave generalizada durante al menos 6 meses antes del inicio del estudio:
1. Uno o más NSIST.
2. Plasmapheresis, intercambio de plasma o inmunoglobulina intravenosa (al menos trimestralmente) para controlar los síntomas a pesar del tratamiento con esteroides y NSIST.
3. Un antagonista de FcRN aprobado para miastenia grave generalizada.
4. Rituximab.
5. Otras terapias modificadoras de la enfermedad miastenia grave generalizada aprobadas excluyendo los inhibidores del complemento.
La vacunación contra la infección por Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae es requerida antes del inicio del tratamiento del estudio. Si el participante no ha sido vacunado previamente, o si se requería un refuerzo, la vacuna debe administrarse de acuerdo con las pautas locales al menos 2 semanas antes de la primera administración del medicamento del estudio. Si el tratamiento del estudio debe comenzar antes de 2 semanas después de la vacunación, el tratamiento antibiótico profiláctico debe iniciarse al comienzo del tratamiento del estudio y continuar hasta al menos 2 semanas después de que se haya completado la vacunación o el refuerzo.
Haber sido tratado con inmunoglobulina intravenosa/intercambio de plasma en el último mes, con rituximab en los últimos 6 meses, eculizumab en los últimos 2 meses, ravulizumab u otros inhibidores del complemento en los últimos 3 meses, efgartigimod u otras terapias anti-FcRn en los últimos 3 meses, o haber tenido una timectomía en los últimos 6 meses o una timectomía planificada durante el periodo del ensayo.
Participantes con infección bacteriana, viral o fúngica activa o crónica no controlada clínicamente significativa en la selección, incluidos pacientes que dan positivo por una infección viral activa en la selección con: virus de la hepatitis B activo; virus de la hepatitis C activo.
1. Serología positiva para el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) asociada con una afección definitoria del síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o con un conteo de células T CD4:
a) 200 cells/mm3.
Participantes femeninas que están embarazadas o en periodo de lactancia, o que tienen la intención de quedarse embarazadas.
Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas desde la menarquía hasta convertirse en posmenopáusicas, a menos que estén utilizando métodos anticonceptivos efectivos durante la dosis del tratamiento del estudio y una semana adicional después de la cesación del tratamiento del estudio. Las mujeres se consideran posmenopáusicas si han tenido 12 meses de amenorrea natural (espontánea) con un perfil clínico apropiado (por ejemplo, perfil hormonal que confirme la menopausia y/o antecedentes adecuados de síntomas vasomotores).
Infección bacteriana, viral (incluyendo COVID-19) o fúngica sistémica activa o cualquier episodio importante de infección que requirió hospitalización o terapia antimicrobiana injectable dentro de los 14 días previos a la administración del fármaco del estudio.
Antecedentes de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, p. ej., N. meningitidis y S. pneumoniae.
Presencia de fiebre mayor o igual a 38 °C (100.4 °F) en los 7 días previos a la administración del medicamento del estudio.
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