Ultima actualización hace 16 días

Ensayo clínico para pacientes con síndromes mielodisplásicos con anemia

225 pacientes en el mundo

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de elritercept (KER-050) para el tratamiento de la anemia dependiente de transfusiones en participantes adultos con síndromes mielodisplásicos de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (RENEW).

Disponible en Brazil, United States
Este es un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de KER-050 frente a placebo. KER-050 es un producto medicinal en investigación que se está desarrollando para el tratamiento de la anemia en participantes adultos con diagnóstico de neoplasias/síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo.

Los participantes serán asignados aleatoriamente en una proporción de 2:1 para recibir KER-050 o placebo subcutáneamente cada 4 semanas.
Keros Therapeutics, Inc.
225Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Síndromes mielodisplásicos

Medicamento / droga a ser usada

Anemia
Elritercept
Neoplasias mielodisplásicas
KER-050
MDS

Requerimientos para el paciente

Desde 18 Años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Capacidad para comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar consentimiento informado firmado y fechado y autorización para el uso de información de salud protegida y/o datos personales protegidos de acuerdo con las regulaciones nacionales y locales de protección de datos de los participantes en el estudio y de privacidad.
Hombre o mujer de 18 años de edad o más al momento de firmar el consentimiento informado.
Diagnóstico de síndrome mielodisplásico, con o sin sideroblastos en anillo, determinado a partir de un aspirado de médula ósea evaluable, interpretado por un lector central independiente para confirmar el diagnóstico durante la fase de selección, según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud de 2016, y que cumpla con la clasificación IPSS-R de enfermedad de riesgo muy bajo, bajo o intermedio.
Dependencia de transfusiones evaluada en las 16 semanas inmediatamente anteriores a la aleatorización en 2 bloques de 8 semanas, clasificada como:
1. Baja carga transfusional, definido como de 4 a 7 unidades de glóbulos rojos en un periodo de 16 semanas.
2. Alta carga transfusional, definida como mayor o igual a 8 unidades de glóbulos rojos en un periodo de 16 semanas.
3. Para todos los participantes: Solo se cuentan los eventos de transfusión para un Hgb pretransfusión menor a 10 g/dL para la elegibilidad.
4. Para todos los participantes: Al menos 1 evento de transfusión en cada periodo de 8 semanas y un mínimo de 2 eventos de transfusión separados por al menos 7 días dentro del periodo de 16 semanas inmediatamente anterior a la aleatorización.
5. Para todos los participantes: Ningún periodo consecutivo de 56 días puede estar libre de transfusiones de RBC durante el periodo de 16 semanas inmediatamente anterior a la aleatorización.
Refractario o intolerante al tratamiento previo con agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA), suspendido al menos 8 semanas antes de la aleatorización, o con baja probabilidad de responder al tratamiento con ESA, definido como se indica a continuación:
1. Refractario al tratamiento previo con ESA: documentación de falta de respuesta o de una respuesta que ya no se mantuvo con un régimen previo que incluía agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA), ya sea en monoterapia o en combinación (por ejemplo, con factor estimulante de colonias de granulocitos [G-CSF]). El régimen con ESA debe haber sido 1 de los siguientes:
a) Eritropoyetina humana recombinante (EPO) en una dosis mayor o igual a 40,000 UI/semana durante al menos 8 dosis o equivalente.
b) Darbepoetina alfa en una dosis mayor o igual a 500 μg cada 3 semanas durante al menos 4 dosis o equivalente.
2. Intolerante al tratamiento previo con ESA: documentación de la suspensión de un régimen previo que incluía ESA, ya sea en monoterapia o en combinación (por ejemplo, con G-CSF), en cualquier momento después de su inicio, debido a intolerancia o a un evento adverso.
3. Poco probable que responda al tratamiento con ESA: baja probabilidad de respuesta a ESA basada en un nivel endógeno de EPO sérica mayor a 200 U/L.
Menos del 5% de blastos en un aspirado de médula ósea evaluable recogido en la selección, leído por un lector central independiente.
Estado funcional del Grupo Cooperativo Oncológico del Este de 0 a 2.
Las mujeres en edad fértil y los hombres sexualmente activos deben acordar usar métodos anticonceptivos altamente efectivos.
En opinión del investigador, el participante es capaz y está dispuesto a cumplir los requisitos del protocolo (por ejemplo, todos los procedimientos del estudio, volver para las visitas de seguimiento).
Síndrome mielodisplásico con deleción del cromosoma 5q o síndrome mielodisplásico secundario.
Anemia debido a cualquier otra causa conocida.
Recepción de transfusión de glóbulos rojos por cualquier motivo distinto del síndrome mielodisplásico subyacente dentro de las 16 semanas anteriores a la aleatorización.
Enfermedad cardiovascular clínicamente significativa definida como:
1. Cardiopatía de clase III o IV de la Asociación Cardíaca de Nueva York.
2. Intervalo QT corregido de Fridericia mayor a 500 milisegundos durante la selección.
3. Presión arterial sistólica media mayor o igual a 160 mm Hg o presión arterial diastólica mayor o igual a 100 mm Hg durante la selección.
4. Arritmia no controlada, infarto de miocardio o angina inestable dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
Fracción de eyección conocida menor a 35%, confirmada por un ecocardiograma local realizado durante la selección, o un ecocardiograma realizado previamente si se obtuvo en los 6 meses anteriores a la selección.
Deterioro hepático clase C de Child-Pugh.
Accidente cerebrovascular, trombosis venosa profunda o embolia pulmonar dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
Cualquier antecedente conocido de leucemia mieloide aguda.
Antecedentes de neoplasias malignas, salvo síndromes mielodisplásicos, a menos que el participante haya estado libre de la enfermedad (incluida la finalización de cualquier tratamiento, incluso de mantenimiento, para la neoplasia maligna previa) durante al menos 5 años. Sin embargo, se permiten participantes con antecedentes o diagnóstico concurrente de las siguientes enfermedades si no requieren terapia sistémica:
1. Carcinoma de células basales o escamosas de la piel.
2. Carcinoma in situ del cuello uterino.
3. Carcinoma in situ de mama; y/o
4. Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata (T1a o T1b según el sistema de estadificación clínica de tumores, ganglios y metástasis).
Antecedentes de trasplante de órganos sólidos o de médula ósea.
Infección activa que requiere antibióticos intravenosos dentro de los 28 días o antibióticos orales dentro de los 14 días antes de la aleatorización.
Resultado positivo conocido de VIH, virus de la hepatitis B infecciosa activa o virus de la hepatitis C infecciosa activa. Los participantes sin antecedentes positivos conocidos de VIH, virus de la hepatitis B y/o virus de la hepatitis C infecciosos activos no necesitan someterse a más pruebas, a menos que las directrices locales obliguen a ello.
Índice de masa corporal mayor o igual a 40 kg/m2.
Cirugía mayor dentro de los 28 días anteriores a la aleatorización.
Antecedentes de alergia/anafilaxia a los excipientes del medicamento en investigación (consulte la lista actual de excipientes de elritercept IB) o a proteínas recombinantes.
Uso previo de elritercept, luspatercept o sotatercept.
Uso previo de agentes hipometilantes, inhibidor de la isocitrato deshidrogenasa, lenalidomida, imetelstat o terapia inmunosupresora administrada para el tratamiento de síndromes mielodisplásicos.
Terapia de quelación del hierro iniciada en las 8 semanas anteriores a la aleatorización. Se permiten participantes con dosis estables de terapia de quelación del hierro durante al menos 8 semanas.
Tratamiento con vitamina B12 o folato iniciado en las 4 semanas anteriores a la aleatorización. Se permiten participantes con dosis de sustitución estables durante al menos 4 semanas y sin deficiencia concurrente de vitamina B12 o folato.
Uso de andrógenos en las 8 semanas previas a la aleatorización. Se permiten participantes con dosis estables de andrógenos para el hipogonadismo durante al menos 8 semanas.
Uso de dosis altas de corticosteroides en las 4 semanas previas a la aleatorización. Se permite el uso de dosis crónicas estables de prednisona menores o iguales a 10 mg/día o corticosteroides equivalentes durante al menos 4 semanas.
Tratamiento con cualquier fármaco en investigación dentro de los 28 días anteriores a la selección o, si se conoce la vida media del producto, dentro de 5 veces la vida media antes de la selección, lo que sea más largo.
Participación actual en otro estudio clínico de intervención.
Nivel sérico de eritropoyetina mayor a 500 U/L
Recuento de plaquetas mayor o igual a 450 × 10^9/L o menor o igual a 25 × 10^9/L.
Recuento absoluto de neutrófilos menor o igual a 500/mL.
Aspartato aminotransferasa sérica o alanina aminotransferasa mayor o igual a 3 × el límite superior de lo normal.
Bilirrubina total mayor o igual a 2 × LSN a menos que se deba al síndrome de Gilbert.
Ferritina menor o igual a 50 μg/L.
Folato menor o igual a 2.0 ng/mL.
Vitamina B12 menor o igual a 200 pg/mL.
Tasa de filtración glomerular estimada menor a 40 mL/min/1,73m2 según la ecuación de la Colaboración en Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI) ( Fundación Nacional del Riñón 2021; Delgado 2022)
Mujer embarazada o en periodo de lactancia.
Cualquier otra afección no mencionada específicamente más arriba que, en opinión del investigador, impida al participante participar en el estudio o pueda confundir la interpretación de los datos del estudio.
Miembros del personal del centro de investigación que participen directamente en la realización del estudio y miembros del personal del centro supervisados por el investigador, empleados del patrocinador o de la organización de investigación por contrato que participen directamente en la realización del estudio, o familiares directos (definidos como cónyuge, padres, hijos o hermanos, ya sean biológicos o adoptados legalmente).
Para participantes en Francia: Personas bajo protección judicial, personas no afiliadas a un sistema de seguridad social y adultos protegidos (según la legislación francesa aplicable [art. L. 1121-6, art. L. 1121-8, art. L. 1121-8-1]).
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