Ultima actualización hace 4 días
Ensayo clínico para personas con hemofilia B
130 pacientes en el mundo
Estudio abierto de dos partes de REGV131-LNP1265, una terapia de inserción del gen del factor de coagulación IX basada en CRISPR/Cas9 en participantes con hemofilia B.
Disponible en Brazil, United States
El estudio se llevará a cabo con un diseño adaptativo de 2 partes, con la inclusión de pacientes en partes secuenciales del estudio.
Parte 1: Escalada de dosis y confirmación de dosis en pacientes adultos de 18 años de edad o más.
Parte 2: Expansión de dosis en la RDE.
Parte 1: Escalada de dosis y confirmación de dosis en pacientes adultos de 18 años de edad o más.
Parte 2: Expansión de dosis en la RDE.
Regeneron Pharmaceuticals
2Sitios de investigación
130Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Hemofilia
Hemofilia B
Requerimientos para el paciente
Desde 2 Años
Masculino
Requisitos médicos
- Diagnóstico confirmado de hemofilia B grave o moderadamente grave con antecedentes médicos de actividad funcional de FIX (menor o igual al 2% o menor a 0.02 UI/mL) o genotipo documentado conocido por producir hemofilia B grave.Actualmente recibiendo profilaxis con FIX y experiencia previa con terapia con FIX, según se define en el protocolo.Participación en el periodo de introducción de este estudio intervencionista o en un estudio de introducción separado (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) durante al menos 6 meses para datos de TFA mientras recibe profilaxis con FIX, según se define en el protocolo.
- Antecedentes de inhibidor de FIX (evaluación clínica o basada en laboratorio) en 2 o más ocasiones.Título de inhibidor de Bethesda mayor que el límite superior de la normalidad en la selección.Anticuerpos preexistentes detectables contra la cápside AAV8; medidos mediante ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA) en el preseleccionamiento (o en la visita final de introducción, si corresponde).Cualquier enfermedad hepática subyacente significativa, como: enfermedad hepática colestásica, cirrosis hepática, hipertensión portal, esplenomegalia, encefalopatía hepática.Evidencia de fibrosis hepática avanzada o hígado graso significativo, según se define en el protocolo.Evidencia de cirrosis y/o hipertensión portal evaluada mediante ecografía abdominal en el cribado o medida dentro de los 6 meses previos a la visita de selección.Antecedentes de eventos tromboembólicos arteriales o venosos, según se define en el protocolo.Antecedentes de hipersensibilidad a los corticosteroides o afección médica conocida que requiere la administración crónica de corticosteroides.Haber recibido previamente cualquier terapia génica basada en AAV o tener la intención de recibir una terapia génica basada en AAV aprobada o en investigación distinta de REGV131-LNP1265 durante el período del estudio.
Centros de investigación
HEMORIO Instituto Nacional de Hematología
Incorporando
Hospital de Clínicas - Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
Incorporando
EstudioBEYOND-9
PatrocinadorRegeneron Pharmaceuticals
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Hemofilia B
Requerimientos
Desde 2 AñosMasculino
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06379789
