Ultima actualización hace 5 días
Ensayo clínico para pacientes pediátricos con encefalopatía desarrollamental y epiléptica de inicio temprano
60 pacientes en el mundo
Ensayo clínico continuo para investigar la seguridad y eficacia de múltiples dosis de PRAX-222 en participantes pediátricos con encefalopatía epiléptica y de desarrollo SCN2A de inicio temprano.
Disponible en Brazil, United States
Este estudio medirá el número de participantes con acontecimientos adversos aparecidos durante el tratamiento (seguridad preliminar, aumento de la dosis). la frecuencia de las convulsiones, el número de participantes con respuesta al tratamiento, entre otras.
Praxis Precision Medicines
2Sitios de investigación
60Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Epilepsias
Epilepsia
Encefalopatías Epilépticas
Encefalopatías Epilépticas y de Desarrollo (DEE)
Medicamento / droga a ser usada
Oligonucleótido antisentido
Canal de sodio dependiente de voltaje NaV1.2
Bloqueadores de Canales de Sodio Dependientes de Voltaje
Requerimientos para el paciente
Hasta 18 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Presentar inicio de convulsiones antes de los 3 meses de edad.Tener un peso mínimo de al menos 10 kg en la selección.Tener una variante SCN2A documentada a través de pruebas genéticas obtenidas en un laboratorio acreditado según las Enmiendas de Mejora de Laboratorios Clínicos (CLIA) o el Colegio de Patólogos de América (CAP) o equivalente.Se aplican criterios de inclusión adicionales que serán evaluados por el equipo del estudio.
- Presentar alguna variante genética patógena conocida o clínicamente significativa, distinta de la del gen SCN2A, o una variante genética que pueda explicar o contribuir a la epilepsia y/o al trastorno del desarrollo del participante.Tomar más de 2 medicamentos antiepilépticos que bloquean los canales de sodio.Se aplican criterios de exclusión adicionales que serán evaluados por el equipo del estudio.
Centros de investigación
Praxis Pesquisa Médica s/s LTDA
Incorporando
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Incorporando
PatrocinadorPraxis Precision Medicines
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
EpilepsiaEncefalopatías Epilépticas y de Desarrollo (DEE)
Requerimientos
Hasta 18 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05737784
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