Ultima actualización hace 12 meses

Ensayo clínico para pacientes con mucopolisacaridosis

63 pacientes en el mundo

Estudio de fase 2/3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado para determinar la eficacia y seguridad de DNL310 frente a idursulfasa en participantes pediátricos con mucopolisacaridosis neuropática o no neuropática tipo II.

Disponible en Spain, United States, Argentina

Los participantes también pueden optar a entrar en una fase de tratamiento abierto con DNL310 o idursulfasa en función de criterios preespecificados.

Denali Therapeutics Inc.

1Sitios de investigación

63Pacientes en el mundo

Enfermedades raras

Mucopolisacaridosis

Hasta 16 años

Todos los géneros

: Participantes de ≥2 a <6 años (Cohorte A) o de ≥6 a <17 años (Cohorte B)
Diagnóstico confirmado de MPS II (para la Cohorte A, nMPS II; para la Cohorte B, nnMPS II)
Estar en terapia de reemplazo enzimático (ERT) y haber tolerado el idursulfasa durante un mínimo de 4 meses antes de la evaluación.

: Tener una mutación documentada en otros genes o un diagnóstico genético que explique el retraso en el desarrollo.
Anteriormente recibió terapia génica con iduronato 2-sulfatasa (IDS) o terapia con células madre.
¿Ha recibido algún tratamiento de reemplazo enzimático dirigido al sistema nervioso central (SNC) en los 6 meses previos al cribado?
Tiene una contraindicación para punciones lumbares y/o resonancias magnéticas (RMIs).
¿Ha participado en algún otro estudio de medicamentos en investigación o ha usado un medicamento en investigación en los últimos 60 días antes del proceso de selección, o tiene la intención de recibir otro medicamento en investigación durante el estudio?

Hospital Italiano de Buenos Aires - CABA, Buenos Aires

Incorporando

Juan Domingo Perón 4190, Piso 1, Ciudad Autónoma de Buenos Aires, C1181ACH

EstudioCOMPASS

PatrocinadorDenali Therapeutics Inc.

Tipo de estudioIntervencionista

Patologías

Mucopolisacaridosis

Requerimientos

Hasta 16 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT05371613