Ultima actualización hace 6 días
Ensayo clínico para personas con ataxia de Friedreich
120 pacientes en el mundo
Evaluación de la eficacia a largo plazo de la vatiquinona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.
Disponible en Brazil, United States
PTC Therapeutics
1Sitios de investigación
120Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Ataxia
Ataxia de Friedreich
Requerimientos para el paciente
Hasta 21 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- MFARS mayor o igual a 20 y menor o igual a 70 en la selección (4 semanas antes del Día 1) y al inicio (Día 1).Debe poder caminar, según lo definido por una puntuación E7 de 4 o menos en la USS durante la selección y en la evaluación inicial.Documentación de que los participantes alcanzaron la puntuación máxima en los ítems E4, E5 y E3b en la USS de mFARS en la selección y al inicio del estudio.Diagnóstico de ataxia de Friedreich (homocigoto para la expansión de repeticiones guanina-adenina-adenina [GAA] en el intrón 1 del gen de la frataxina), confirmado y documentado con la longitud de la repetición GAA para ambos alelos mediante pruebas genéticas clínicas.Diferencia en la puntuación mFARS entre la selección y el valor inicial de no más de 4 puntos.Capacidad de abstenerse de inductores/inhibidores potentes del citocromo P450 (CYP) 3A4 (por ejemplo, ketoconazol, rifampicina, hierba de San Juan, jugo de toronja) durante al menos 4 semanas antes del valor inicial y durante todo el estudio.
- Personas con diagnóstico clínico de ataxia de Friedreich que presentan mutaciones puntuales, deleciones u otras mutaciones distintas a la expansión de GAA.Alergia a vatiquinona, aceite de sésamo, gelatina (bovina y/o porcina), dióxido de titanio o óxido de hierro rojo.Participantes embarazadas o lactantes o aquellas participantes sexualmente activas que no estén dispuestas a cumplir con métodos anticonceptivos adecuados; las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y durante la visita basal.Comorbilidades que puedan confundir los resultados del estudio (por ejemplo, síndrome de malabsorción de grasas, otro trastorno mitocondrial) a criterio del investigador.Participación en un estudio clínico intervencionista o haber recibido un fármaco en investigación (distinto de SKYCLARYS® [omaveloxolona]) dentro de los 60 días previos a la selección. Los participantes pueden ser evaluados después de que haya transcurrido el período de exclusión de 60 días.Uso actual de omaveloxolona. Se permitirá el uso previo de omaveloxolona si:1. El uso fue de menos de 3 meses acumulativos y los participantes han estado sin tratamiento durante más de 30 días.2. El uso fue inferior a 6 meses acumulativos y los participantes han estado sin tratamiento durante más de 90 días.3. Uso previo o concomitante de otro tratamiento en investigación para ataxia de Friedreich.Participación en cualquier tratamiento basado en terapia celular o génica para ataxia de Friedreich.Participación en un estudio en curso sobre vatiquinona o uso actual o previo de vatiquinona.Uso de drogas ilícitas 30 días antes de la selección y durante el estudio.
Centros de investigación
Hospital de Clínicas - Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
EstudioPROVE-FA
PatrocinadorPTC Therapeutics
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Ataxia de Friedreich
Requerimientos
Hasta 21 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07681713
