Ultima actualización hace 8 días
Ensayo clínico para pacientes con mielofibrosis y anemia
324 pacientes en el mundo
Ensayo de fase 3, doble ciego, aleatorizado, que evalúa la eficacia y seguridad de elritercept (TAK-226) en comparación con placebo en participantes con mielofibrosis y anemia en tratamiento concomitante con ruxolitinib.
Disponible en United States, Chile, Colombia, Brazil, Mexico, Argentina
El objetivo principal de este estudio es determinar la eficacia de elritercept para mejorar la anemia en participantes con mielofibrosis que están tomando ruxolitinib, en comparación con un placebo.
Takeda
23Sitios de investigación
324Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Síndromes mieloproliferativos
Mielofibrosis
Anemia
Medicamento / droga a ser usada
Elritercept
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- 18 años de edad o más al momento de firmar el formulario de consentimiento informado.Capaz de entender el propósito y los riesgos del ensayo y firmar voluntariamente un consentimiento informado.Diagnóstico de mielofibrosis primaria, mielofibrosis post-trombocitemia esencial o mielofibrosis post-policitemia vera según los criterios de la Organización Mundial de la Salud de 2022 (WHO Classification of Tumours Editorial Board 2024), confirmado por el informe de anatomía patológica local.Estado de transfusión evaluado en las 12 semanas inmediatamente anteriores a la aleatorización, clasificado como dependiente de transfusión: 3 a 8 unidades de glóbulos rojos durante 12 semanas.Estar recibiendo ruxolitinib (según aprobado en el país del centro del ensayo) como tratamiento estándar de atención para la mielofibrosis durante al menos 12 semanas consecutivas, y en una dosis diaria estable durante al menos las 8 semanas inmediatamente anteriores a la fecha de aleatorización.Puntuación del Grupo Cooperativo de Oncología del Este menor o igual a 2.
- Tratamiento previo con luspatercept, sotatercept u otros inhibidores del factor de crecimiento transformante beta o trampas de ligandos del receptor de activina.Tratamiento sistémico dentro de los 28 días previos a la aleatorización con cualquiera de los siguientes:1. Andrógenos (incluido el danazol). Se permiten participantes con dosis de andrógenos estables para el hipogonadismo durante un periodo mayor o igual a 8 semanas.2. Agentes estimulantes de la eritropoyesis.3. Factor estimulante de colonias de granulocitos o factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos.4. Corticosteroides en dosis altas. Se permiten participantes con dosis crónicas estables de esteroides de prednisona menor o igual a 10 mg/día o equivalente de corticosteroides durante al menos 4 semanas. Otros tratamientos para enfermedades autoinmunes pueden permitirse tras la revisión del monitor médico.5. Hidroxiurea.6. Medicamentos inmunomoduladores (por ejemplo, talidomida, pomalidomida o lenalidomida).7. Interferón.8. Agonistas del receptor de trombopoyetina.9. Cualquier medicamento en investigación, incluido el anticuerpo antihemojuvelina. Si la vida media del producto en investigación se conoce, el periodo de exclusión previo a la aleatorización es igual a 5 vidas medias del producto en investigación o 28 días, lo que sea más largo.Inicio de una nueva terapia de quelación de hierro o ajustes de dosis a la terapia de quelación de hierro existente dentro de las 8 semanas anteriores a la aleatorización. Se permite a los participantes con dosis estables de terapia de quelación de hierro durante al menos 8 semanas.Anemia clínicamente significativa que se debe a causas distintas de la mielofibrosis o la terapia con inhibidores de la cinasa Janus (JAK) (por ejemplo, talasemia, deficiencia de hierro, deficiencias de vitamina B12 y/o folato, anemia autoinmunitaria o hemolítica, infecciones, o cualquier sangrado activo clínicamente significativo o secuestro).Recepción de transfusión de glóbulos rojos por cualquier motivo distinto de la mielofibrosis subyacente dentro de las 12 semanas previas a la aleatorización.Esperanza de vida menor a 12 meses según el criterio del investigador.Enfermedad cardiovascular clínicamente significativa, definida como:1. Enfermedad cardíaca de la New York Heart Association clase III o IV.2. Intervalo QT corregido por Fridericia mayor a 500 ms durante la selección.3. Arritmia no controlada, infarto de miocardio o angina inestable en los 6 meses previos a la selección.4. Hipertensión no controlada, definida como elevaciones repetidas de la presión arterial sistólica mayor o igual a 160 mmHg y/o presión arterial diastólica mayor o igual a 100 mmHg a pesar de un tratamiento adecuado.Antecedentes médicos de eventos tromboembólicos dentro de los 6 meses previos a la selección, incluidos antecedentes de accidente cerebrovascular (incluido accidente cerebrovascular isquémico, embólico y hemorrágico), ataque isquémico transitorio, trombosis venosa profunda (incluida proximal y distal), embolia pulmonar o arterial, trombosis arterial u otra trombosis venosa. Se permite la participación de pacientes con antecedente de tromboflebitis superficial.Antecedentes previos de neoplasias malignas, aparte de mielofibrosis. Se permite a los participantes que estén libres de otra enfermedad maligna durante al menos 2 años y hayan completado el tratamiento, incluido el de mantenimiento. Se permite a los participantes con antecedente o diagnóstico concurrente de las siguientes afecciones si no requieren terapia sistémica:1. Carcinoma basocelular o escamoso de la piel.2. Carcinoma in situ del cuello uterino.3. Carcinoma in situ de la mama; y/o4. Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata (T1a o T1b según el sistema de estadificación Tumor, Nodo y Metástasis).5. Cáncer papilar de tiroides temprano (estadio I [T1-T2, N0, M0]).Antecedentes de trasplante de órgano sólido o de médula ósea.Infección activa que requiera antibióticos intravenosos dentro de los 28 días o antibióticos orales dentro de los 7 días previos a la aleatorización. Se permiten antibióticos y/o antifúngicos profilácticos para la neutropenia.Positividad conocida para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B activa o hepatitis C activa. Los participantes sin antecedentes conocidos de VIH, hepatitis B y/o C no requieren pruebas adicionales, a menos que las pruebas sean obligatorias según las directrices locales.Índice de masa corporal mayor o igual a 40 kg/m^2.Cirugía mayor dentro de los 28 días previos a la aleatorización.Antecedentes de alergia/anafilaxia a proteínas recombinantes, al producto en investigación o a los excipientes (consulte el folleto del investigador de elritercept vigente para obtener una lista de excipientes), o a ruxolitinib.Cualquiera de las siguientes anomalías de laboratorio locales:1. Recuento absoluto de neutrófilos menor a 500/μL (0,5×10^9/L).2. Recuento de plaquetas menor a 50,000/μL (50×10^9/L) o mayor a 1,000,000/μL (1000×10^9/L).3. Blastos mayor al 5% según la evaluación en sangre periférica en la selección o mayor o igual al 10% en cualquier antecedente de evaluación de médula ósea. Los participantes con elevaciones transitorias aisladas de blastos en sangre periférica pueden ser elegibles tras la discusión entre el investigador y el monitor médico para confirmar que el recuento de blastos no es indicativo de progresión de la enfermedad.4. Aspartato aminotransferasa sérica o alanina aminotransferasa mayor o igual a 3×LSN.5. Bilirrubina total mayor o igual a 2×LSN. Se permiten participantes con antecedente conocido de síndrome de Gilbert con bilirrubina no conjugada inferior a 3×LSN. Niveles más altos, si se atribuyen a destrucción activa de precursores de glóbulos rojos dentro de la médula ósea (eritropoyesis ineficaz), pueden permitirse tras revisión por el monitor médico.6. Tasa estimada de filtración glomerular menor a 30 mL/min/1.73 m^2 según la ecuación de la Colaboración de Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica.7. Ferritina menor o igual a 50 μg/L.8. Folato menor o igual a 2.0 ng/mL.9. Vitamina B12 menor o igual a 200 pg/mL.Participación en curso en otro ensayo clínico intervencionista.El participante no está dispuesto o, en opinión del investigador, el participante no puede cumplir con los requisitos del protocolo.Es una persona con potencial reproductivo pero no acepta usar al menos 1 forma de anticoncepción altamente eficaz desde el momento de la firma del formulario de consentimiento informado hasta al menos 60 días después de la última dosis de elritercept o placebo.Participantes de sexo masculino que son fértiles y que tienen parejas con potencial reproductivo, que no aceptan usar anticoncepción de barrera aceptable, es decir, un condón masculino, durante todo el periodo de tratamiento hasta al menos 60 días después de la última dosis de elritercept o placebo.Si corresponde, participante con una prueba de embarazo sérica positiva durante el periodo de selección o que se sepa que está embarazada, o una participante en periodo de lactancia que no acepta suspender la lactancia durante todo el periodo de tratamiento hasta al menos 60 días después de la última dosis de elritercept o placebo.Para los participantes en Francia: Personas bajo protección judicial, personas no afiliadas a un sistema de seguridad social y adultos protegidos.
Centros de investigación
Instituto Médico de la Fundación Estudios Clínicos - Rosario
Hospital Privado de Rosario - Santa Fe
Hospital Universitario Austral - Pilar
Swiss Medical Center Barrio Parque - CABA
Hospital Alemán
Hospital São Lucas da Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul
Instituto Joinvilense de Hematologia e Oncologia (CEPEVILLE)
Hospital Amaral Carvalho
Beneficência Portuguesa de São Paulo
Hospital Sao Lucas
EstudioELRISE MF
PatrocinadorTakeda
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
MielofibrosisAnemia
Requerimientos
Desde 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07623161
