Ultima actualización hace 3 meses

Ensayo clínico para personas de 12 a 85 años de edad con bronquiectasia

904 pacientes en el mundo

Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de los comprimidos de CHF10196 (florensocatib) en comparación con placebo en participantes masculinos y femeninos de 12 a 85 años de edad con bronquiectasia

Chiesi Farmaceutici S.p.A.
904Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Bronquiectasia

Medicamento / droga a ser usada

CHF10196
Florensocatib

Requerimientos para el paciente

Hasta 85 años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Criterios de inclusión para el estudio principal:
1. Consentimiento informado firmado y fechado obtenido antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio; Adolescentes: consentimiento informado por escrito obtenido de los padres/representantes legalmente autorizados (según la normativa local) y asentimiento por escrito o verbal por parte del participante (cuando corresponda), obtenido antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
2. Adultos: Participante masculino o femenino de 18 a 85 años de edad; Adolescentes: Participante masculino o femenino de 12 a menos de 18 años de edad.
3. Adultos: Índice de masa corporal) mayor a 18,5 kg/m² en la selección; Adolescentes: peso corporal mayor a 30 kg en la selección.
4. Historia clínica compatible con bronquiectasias (tos, producción crónica de esputo y/o infecciones respiratorias recurrentes) confirmada por lectura centralizada de una tomografía computarizada de tórax, de no más de 5 años de antigüedad, que demuestre bronquiectasias que afectan a 1 o más lóbulos; Nota: Si no se dispone de una tomografía computarizada de tórax reciente, o si no se dispone del registro/informe, se realizará una nueva tomografía computarizada de tórax durante el periodo de selección.
5. Antecedentes de al menos 2 exacerbaciones pulmonares tratadas con antibióticos, o 1 exacerbación pulmonar tratada con antibióticos con factores de riesgo adicionales (puntuación de síntomas del SGRQ en la selección mayor a 40) en los 12 meses previos a la selección; Adolescentes: Antecedentes de al menos 1 exacerbación pulmonar en los 12 meses previos a la selección.
6. FEV1 posbroncodilatador mayor o igual al 30% del valor predicho, calculado utilizando las ecuaciones de referencia de la Global Lung Function Initiative 2012; Nota: En caso de que la calidad de la espirometría posbroncodilatadora no se considere satisfactoria según los criterios de aceptabilidad y usabilidad de ATS/ERS*, puede volver a comprobarse el mismo día (después de un período suficiente de reposo) o 1 vez antes de la aleatorización si no puede realizarse el mismo día.
7. Los participantes pueden:
a) Haber seguido un tratamiento de base estable durante al menos 3 meses antes de la selección.
b) No haber seguido ningún tratamiento de fondo en el momento de la selección y no tener previsto iniciarlo.
8. Capaz de proporcionar esputo en la selección (solo adultos).
9. Actitud cooperativa y capacidad de leer/escribir, realizar todos los procedimientos relacionados con el estudio y usar un dispositivo electrónico, capacidad de comprender los riesgos involucrados.
10. Si es mujer, la participante debe ser incapaz de concebir, estar esterilizada quirúrgicamente o ser posmenopáusica, o bien ella y su pareja deben utilizar métodos anticonceptivos adecuados** durante el estudio y durante los 90 días posteriores a la última dosis de la intervención del estudio. Las participantes no deben donar óvulos durante el estudio ni durante los 90 días posteriores a la última dosis del medicamento en investigación (IMP); Nota: en caso de utilizar anticonceptivos hormonales, se requiere un método adicional no hormonal (método de barrera, preferiblemente preservativo masculino). Se supervisará el estado de las adolescentes que no sean fértiles en el momento de la selección en cada visita posterior (excepto en la visita de seguimiento).
11. Si es hombre, el participante y su pareja deben aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados** durante el estudio y durante al menos 90 días después de la última dosis de la intervención del estudio.
Criterios de inclusión para el estudio OLE (Extensión):
1. Consentimiento informado por escrito del participante para la fase OLE obtenido antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio de la fase OLE; Adolescentes: consentimiento informado por escrito para la fase OLE obtenido de los padres/representantes legales (de acuerdo con la normativa local) y asentimiento por escrito o verbal del participante (cuando corresponda), obtenido antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio de la fase OLE.
2. Participantes (adultos o adolescentes) que completaron el periodo de tratamiento de la Fase Principal.
3. Participantes con una adherencia a la intervención del estudio mayor o igual al 70% durante la fase principal.
4. Si es mujer, la participante debe no tener potencial reproductivo, ser estéril quirúrgicamente, estar posmenopáusica, o ella y su pareja deben usar métodos anticonceptivos adecuados* durante el estudio y durante 90 días después de la última dosis de la intervención del estudio. Las participantes no deben donar óvulos durante el estudio y durante 90 días después de la última dosis de la intervención del estudio; Nota: En caso de anticoncepción hormonal, se requiere un método no hormonal adicional (método de barrera, preferiblemente condón masculino). Se dará seguimiento al estado de las adolescentes que, en el momento de la evaluación inicial, no se encuentren en edad fértil en cada visita posterior (excepto en la visita de seguimiento).
5. Si es hombre, el participante y su pareja deben aceptar usar métodos anticonceptivos adecuados* durante el estudio y durante al menos 90 días después de la última dosis de la intervención del estudio. Los participantes no deben donar semen durante el estudio ni durante 90 días después de la última dosis de la intervención del estudio.
Criterios de inclusión para el estudio principal:
1. Participantes que hayan experimentado cualquier grado de exacerbación pulmonar o estén experimentando una exacerbación pulmonar dentro de las 4 semanas previas a la selección o durante el periodo de selección; Nota: Los participantes solo pueden volver a ser evaluados después de la recuperación y 4 semanas después de la última dosis del tratamiento antibiótico.
2. Diagnóstico actual de fibrosis quística según lo determinado por el investigador.
3. Antecedentes conocidos de infecciones oportunistas invasivas (como, entre otras, histoplasmosis, neumocistosis o aspergilosis) y/o infecciones anormalmente frecuentes o prolongadas que sugieran un estado inmunocomprometido, considerados incompatibles con la introducción de un inhibidor de DPP1 por el investigador.
4. Diagnóstico de A1ATD -deficiencia de alfa-1 antitripsina- (definida como nivel sérico de A1AT menor a 110 mg/dL) actualmente en tratamiento con terapia de aumento; Nota: un resultado previo de la prueba del nivel sérico de A1AT para confirmar el diagnóstico será aceptable.
5. Participantes con un diagnóstico de micobacterias no tuberculosas, infección pulmonar o tuberculosis, o aspergilosis broncopulmonar alérgica que estén recibiendo tratamiento actualmente o requieran tratamiento, según lo determine el investigador.
6. Participantes que reciben una terapia inmunosupresora sistémica para el tratamiento de una enfermedad autoinmune.
7. Antecedentes de malignidad en los últimos 5 años (excluyendo el carcinoma basocelular de la piel curado, el carcinoma in situ y el carcinoma papilar de tiroides) o tratamiento de malignidad en los últimos 5 años.
8. Tener hemoptisis significativa (mayor o igual a 300 mL o que requiera transfusión de sangre) dentro de las 4 semanas previas a la selección o durante el periodo de selección.
9. Participantes con una enfermedad o trastorno concomitante grave que, en opinión del investigador, pueda poner al participante en riesgo al participar en el estudio, o interferir con el tratamiento, la evaluación del participante, o influir en los resultados del estudio, o que presenten problemas de cumplimiento con el estudio. Los ejemplos incluyen, entre otros, afecciones cardiovasculares (p. ej., insuficiencia cardíaca clase III o IV de la NYHA), afecciones pulmonares (p. ej., fibrosis pulmonar grave o trasplante de pulmón), enfermedades infecciosas (p. ej., infección grave por COVID-19), afecciones gastrointestinales, afecciones hepatobiliares (p. ej., clase B o C de Child-Pugh), afecciones renales graves (p. ej., síndrome nefrótico grave), afecciones neurológicas (p. ej., enfermedades desmielinizantes), afecciones musculoesqueléticas, endocrinas, metabólicas o psiquiátricas.
10. Tener resultados elevados en las pruebas de función hepática (ALT o AST mayor a 2x LSN) o tener una bilirrubina mayor a 1.5x LSN en la selección (una bilirrubina aislada mayor a 1.5x LSN es aceptable si la bilirrubina está fraccionada y la bilirrubina directa es menor al 35%).
11. Tener un resultado anormal de la prueba de función renal (TFGe menor a 60 mL/min mediante la fórmula CKD-EPI para adultos o la fórmula CKiD-U25 para adolescentes) en la selección.
12. Participantes con un recuento absoluto de neutrófilos en sangre menor a 1000/mm3 en la selección.
13. Participantes con antecedentes de abuso de alcohol o drogas dentro de los 6 meses previos a la selección según los criterios del DSM V.
14. Valores de laboratorio anormales clínicamente significativos en la selección que, en opinión del investigador, puedan poner al participante en riesgo al participar en el estudio, o interferir con el tratamiento o la evaluación del participante, o influir en los resultados del estudio.
15. Donación de sangre o pérdida de sangre (mayor o igual a 450 mL) menos de 2 meses antes de la selección.
16 .Participantes que actualmente fuman tabaco o que dejaron de fumar dentro de los 3 meses previos a la selección o que no están dispuestos a abstenerse de fumar durante la duración del ensayo; Nota: Cualquier forma de fumar (cigarrillos, cigarrillos electrónicos, vapeo, cannabis) está prohibida durante todo el ensayo.
17. Introducción de un nuevo tratamiento crónico para NCFBE - bronquiectasia no relacionada con fibrosis quística - (antibióticos orales o inhalados, ICS (corticosteroides inhalados) o esteroides orales a dosis bajas*), si se inició en un periodo menor a 3 meses antes de la selección o durante el periodo de selección.
18. Uso de cualquier agente inmunomodulador (incluidos, entre otros: bortezomib, ixazomib, talidomida, ciclofosfamida, micofenolato, inhibidores de la quinasa Janus, IFN-γ y azatioprina) o tratamiento crónico con esteroides orales a dosis altas* dentro de las 4 semanas previas a la selección o durante el periodo de selección.
19. Uso de inductores potentes de CYP3A (incluidos, entre otros: apalutamida, carbamazepina, enzalutamida, mitotano, fenitoína, rifampicina) dentro de las 4 semanas previas a la selección o durante el periodo de selección.
20. Tratamiento previo con otro inhibidor de DPP1 (dipeptidil peptidasa 1) dentro de los 6 meses previos a la selección o durante el periodo de selección. Nota: Se admiten los participantes que fueron asignados al azar y que solo recibieron placebo en estudios con inhibidores de la DPP-1.
21. Se espera que el participante tome medicamentos concomitantes prohibidos durante el estudio.
22. Recibió alguna vacuna viva atenuada dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización Nota: La administración reciente de una vacuna viva debe comprobarse en la selección. Si se ha administrado una vacuna viva, el participante debe esperar 4 semanas antes de ser aleatorizado.
23. Participantes con afecciones médicas asociadas con la enfermedad periodontal (a evaluar por un periodoncista o dentista), definidas como cualquier diente que pueda potencialmente causar dolor o infección según lo observado en el examen oral, a menos que se corrijan antes de la visita de aleatorización (p. ej., necrosis pulpar); enfermedad periodontal grave definida como tener mediciones de profundidad de bolsa mayor o igual a 6 mm en al menos 2 dientes; movilidad de clase 3 o compromiso de furcación de clase 3; o extracción dental programada durante el periodo del estudio.
24. Los participantes con afecciones médicas conocidas por estar asociadas con la aparición de queratosis palmoplantar no hereditaria deben ser evaluados cuidadosamente por el investigador. La presencia, gravedad y relevancia clínica de dichas afecciones deben evaluarse para determinar su pertinencia para la elegibilidad del estudio. Los ejemplos incluyen hipotiroidismo, mixedema, linfedema crónico, acrocianosis, livedo reticularis, psoriasis, liquen plano, artritis reactiva (enfermedad de Reiter/queratodermia blenorrágica), pitiriasis rubra pilaris, dermatitis atópica, dermatitis crónica de manos o de contacto, dermatofitosis crónica, cloracné, verrugas vulgares extensas y queratodermia climacterica.
25. Medicamentos que pueden causar queratodermia palmoplantar (incluidos, entre otros, inhibidores de BRAF, inhibidores de MEK, inhibidores selectos de la tirosina quinasa, retinoides sistémicos y capecitabina) dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización.
26. Diagnóstico establecido de infección por hepatitis B o hepatitis C. Los participantes que han adquirido inmunidad para la infección por el virus de la hepatitis B después de la vacunación son elegibles (HBsAg negativo, HBsAb positivo y HBcAb negativo). Los participantes con HBcAb positivo son elegibles solo si el nivel de ADN del virus de la hepatitis B es indetectable. Los participantes positivos para anticuerpos contra el virus de la hepatitis C son elegibles solo si el ARN del mismo es negativo.
27. Infección por VIH conocida o prueba de serología positiva en la selección.
28. Intolerancia conocida y/o hipersensibilidad a los inhibidores de DPP1 o a cualquiera de los excipientes contenidos en la formulación utilizada en el ensayo. Un antecedente de suspensión de los inhibidores de DPP1 debido a una reacción adversa al medicamento es un criterio de exclusión.
29. Diagnóstico clínico del síndrome de Papillon-Lefèvre.
30. Electrocardiograma de 12 derivaciones anormal y clínicamente significativo en la selección o antes de la aleatorización que resulte en un problema médico activo, que pueda afectar la seguridad del participante, según el criterio del investigador. Los participantes varones con QTcF mayor a 450 ms y las participantes mujeres con QTcF mayor a 470 ms no pueden ser incluidos (no aplicable a participantes con fibrilación auricular permanente ni a participantes con marcapasos). Para los participantes de 12 a menos de 18 años, los valores de QTcF deben interpretarse utilizando rangos de referencia normativos apropiados para la edad.
31. Participación en otro ensayo en investigación: participantes que han recibido un medicamento en investigación dentro de 1 mes o 5 vidas medias del producto administrado previamente (lo que sea más largo) antes de la selección, o participantes que han sido aleatorizados previamente en el presente ensayo, o participantes que actualmente están participando en otro ensayo clínico.
32. Solo para mujeres (adultas o adolescentes): Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia, donde el embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio sérica positiva de β-hCG. Se deben realizar pruebas de embarazo tanto en suero como en orina en la selección, y se debe realizar una prueba de embarazo en orina antes de la aleatorización.
33. Participantes que se encuentren en situación de incapacidad legal o que estén internados en un centro como consecuencia de una orden oficial o judicial.
Criterios de exclusión para el estudio OLE (Extensión):
1. Mujer embarazada o lactante.
2. REA*: Los participantes que hayan sufrido un REA (definido como un EA que el investigador haya valorado como posiblemente relacionado con el fármaco en investigación) durante la fase principal no deben ser incluidos en la fase OLE, a menos que el investigador considere que dicho EA no les impediría participar de forma segura y eficaz en la fase OLE.
3. EA graves en curso*: Los participantes con EA graves en curso en el momento de la última visita de la Fase Principal no deben ser inscritos en la Fase OLE, a menos que el investigador considere que el EA grave en curso no les impediría participar de forma segura y eficaz en la Fase OLE.
4. Cambios en el historial médico: cualquier cambio clínicamente significativo en el historial médico del participante, examen físico/signos vitales/análisis de laboratorio; terapias concomitantes, documentadas en la Fase Principal o cualquier enfermedad o afección recién identificada que pueda, a criterio del investigador, poner al participante en riesgo indebido.
5. Cualquier uso de medicamentos prohibidos durante la Fase Principal que requiera ser prolongado durante la Fase OLE.
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