Ultima actualización hace 4 días
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1
45 pacientes en el mundo
Ensayo de seguridad y eficacia de fase 3 de la terapia génica FLT201 en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1.
Disponible en Argentina, United States, Brazil
Este estudio es un ensayo de fase III, no aleatorizado y multicéntrico, de eficacia y seguridad en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1, que se encuentran en tratamiento estable con terapia de reemplazo enzimático (TRE) o terapia de reducción de sustrato (TRS) desde hace al menos 2 años. El objetivo del estudio es confirmar la eficacia y la seguridad de FLT201 en esta población tras la interrupción de la TRE/TRS.
Spur Therapeutics
4Sitios de investigación
45Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedad de Gaucher
Enfermedad de Gaucher tipo 1
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- 18 años de edad o más al momento de la selección.Diagnóstico clínico de la enfermedad de Gaucher tipo 1.Concentración estable de hemoglobina al inicio.Recuento plaquetario estable al inicio.Estar recibiendo ERT o SRT sin interrupción durante al menos 2 años.
- Diagnóstico o sospecha de enfermedad de Gaucher tipo 2 o tipo 3.Positivo para anticuerpos neutralizantes de AAVS3.Valores de laboratorio anormales, afecciones o enfermedades que harían que el participante no fuera apto para el estudio.Prueba de embarazo positiva o lactancia.Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas/trasplante de médula ósea o cualquier trasplante de órgano sólido.Antecedentes de recibir cualquier terapia génica o terapia celular.Antecedentes de esplenectomía total. Nota: Se aplican criterios de inclusión y exclusión definidos en el protocolo adicional.
Centros de investigación
Hospital Italiano de Buenos Aires - CABA, Buenos Aires
Clínica Universitaria Privada Reina Fabiola - Córdoba
Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)
Hospital Militar Central
EstudioGALILEO-3
PatrocinadorSpur Therapeutics
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad de Gaucher tipo 1
Requerimientos
Desde 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07223944
