Ultima actualización hace 4 días
Ensayo clínico para personas con enfermedad relacionada con la inmunoglobulina G4
15 pacientes en el mundo
Ensayo multicéntrico, abierto y no controlado para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la tolerabilidad de inebilizumab en niños de 2 años a menos de 18 años de edad con enfermedad relacionada con inmunoglobulina G4 (IgG4-RD).
Disponible en Brazil, United States
Amgen
1Sitios de investigación
15Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedad relacionada con la inmunoglobulina G4 (IgG4-RD)
Medicamento / droga a ser usada
Inebilizumab
Requerimientos para el paciente
Hasta 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Los participantes deben pesar al menos 17 kg para ser elegibles para la inscripción.El participante ha proporcionado consentimiento/asentimiento informado antes del inicio de cualquier actividad/procedimiento específico del estudio. El representante legalmente autorizado del participante ha proporcionado consentimiento informado cuando el participante es legalmente demasiado joven para proporcionar consentimiento informado, y el participante ha proporcionado asentimiento por escrito según las regulaciones y/o directrices locales antes de iniciar cualquier actividad/procedimiento específico del estudio.De 2 a menos de 18 años de edad al momento de la selección. Para los participantes que alcancen la edad de consentimiento legal durante el estudio clínico, se requerirá notificación, y el participante deberá firmar un nuevo formulario de consentimiento para continuar en el estudio.Diagnóstico clínico de enfermedad relacionada con la inmunoglobulina G4.Cumplimiento de los criterios de clasificación de 2019 del American College of Rheumatology (ACR) y de la European League Against Rheumatism (EULAR), según lo determinado por el investigador principal en la selección. Específicamente, los participantes deben cumplir los requisitos de entrada de los criterios de clasificación (incluida la afectación de uno de los siguientes órganos: páncreas, conductos biliares/árbol biliar, órbitas, pulmones, riñones, glándulas lagrimales, glándulas salivales mayores, retroperitoneo, aorta, paquimeninges o glándula tiroides [tiroiditis de Riedel]), no deben cumplir ninguna de las exclusiones de los criterios de clasificación y deben obtener al menos 20 puntos de inclusión de los criterios de clasificación.Recepción de todas las vacunaciones apropiadas para la edad y requeridas localmente antes de la selección.Participantes que requieran tratamiento además de o distinto de glucocorticoides (GCs) para la IgG4-RD según la evaluación del investigador principal en la selección.Los participantes que estén en GC para el tratamiento de IgG4-RD deben permanecer con una dosis estable durante al menos 2 semanas antes de la inscripción (Día 1). La reducción de la dosis después de la inscripción quedará a discreción del investigador principal.
- Participantes con cualquiera de las siguientes pruebas de función hepática anormales en presencia de actividad de la ER-IgG4 hepatobiliar:1. Aspartato aminotransferasa (AST) mayor a 10 × LSN.2. Alanina aminotransferasa (ALT) mayor a 10 × LSN.3. Bilirrubina total (TBL) mayor a 5 × LSN Las pruebas de función hepática de selección pueden repetirse antes del Día 1 para permitir que los valores anormales debidos a la actividad de la ER-IgG4 hepatobiliar respondan al tratamiento con GC.Evidencia de disfunción hepática, renal o metabólica significativa o anormalidad hematológica significativa, incluyendo cualquiera de las siguientes en la selección (se puede realizar una prueba repetida para confirmar los resultados dentro del mismo período de selección):1. Recuento de plaquetas menor a 75000/μL (o menor a 75 × 10^9/L).2. Recuento absoluto de neutrófilos menor a 1200 células/μL.3. Ig total menor a 600 mg/dL.4. Recuento de linfocitos T CD4 menor a 300 células/µL.5. Hemoglobina menor a 8 g/dL (o menor a 80 g/L).Tasa de filtración glomerular estimada menor a 45 mL/min/1.73 m^2.Recuentos de células B menor a la mitad del límite inferior de la normalidad (LLN) para la edad según el laboratorio central.Diagnóstico una enfermedad autoinmune concurrente que no está controlada o requiere cualquier medicación prohibida (a menos que sea aprobada por el monitor médico).Infección viral, bacteriana o fúngica activa o crónica grave clínicamente significativa que requiere tratamiento con antiinfecciosos, hospitalización o, en opinión del investigador, representa un riesgo adicional para el participante, dentro de los 2 meses previos al Día 1 del estudio.Antecedentes conocidos de inmunodeficiencia congénita o adquirida (p. ej., debida a infección por el virus de la inmunodeficiencia humana [VIH], esplenectomía, inmunodeficiencia relacionada con inmunosupresión o deficiencias idiopáticas de células T) que predispone al participante a la infección.Prueba positiva para infección crónica por hepatitis B en la selección, definida como cualquiera de las siguientes: (1) antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) positivo; o (2) anticuerpo contra el núcleo de la hepatitis B (anti-HBc) positivo MÁS anticuerpo de superficie de la hepatitis B (anti-HBs) negativo. Nota: Los participantes con anti-HBs positivo únicamente, o anti-HBc positivo más anti-HBs positivo y HBsAg negativo, son elegibles para inscribirse.Recepción de cualquiera de los siguientes antes del Día 1: alemtuzumab, irradiación linfoide total, trasplante de médula ósea, terapia de vacunación de células T.Recepción de cualquiera de los siguientes dentro de los 2 meses antes del Día 1: azatioprina, mofetilo de micofenolato, ciclosporina, metotrexato, ciclofosfamida, tocilizumab, satralizumab, eculizumab y mitoxantrona.Recepción de rituximab o cualquier agente experimental de depleción de células B (p. ej., ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab), o cualquier terapia no deplecionante dirigida a células B (p. ej., belimumab), abatacept, dentro de los 6 meses previos a la selección, a menos que los recuentos de células B hayan vuelto a al menos la mitad del LSN.Recepción de cualquier vacuna viva o atenuada (la administración de vacuna inactivada [muerta] es aceptable) dentro de las 4 semanas previas al Día 1, vacuna Bacillus Calmette-Guérin dentro de 1 año del cribado, o transfusión de sangre dentro de las 4 semanas previas a la selección o durante la selección.
Centros de investigación
Centro de Oncologia Leonardo da Vinci
PatrocinadorAmgen
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad relacionada con la inmunoglobulina G4 (IgG4-RD)
Requerimientos
Hasta 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07222553
