Ultima actualización hace 2 meses
Ensayo clínico para pacientes pediátricos con atrofia muscular espinal tipo 1
22 pacientes en el mundo
Estudio de fase 1-2, abierto, multicéntrico para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una dosis única de GB221 administrada en la cisterna magna de participantes pediátricos de 2 semanas a menos de 12 meses de edad con atrofia muscular espinal tipo 1.
Disponible en Brazil
Este estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de GB221 en 2 grupos:
1. Participantes de entre 2 semanas y menos de 12 meses de edad que presenten síntomas de atrofia muscular espinal tipo 1 y que nunca hayan recibido tratamiento o estén recibiendo el medicamento risdiplam.
2. Participantes de entre 2 semanas y menos de 5 meses de edad que corran el riesgo de desarrollar atrofia muscular espinal tipo 1 (presintomáticos) y que nunca hayan recibido tratamiento o estén recibiendo el medicamento risdiplam.
1. Participantes de entre 2 semanas y menos de 12 meses de edad que presenten síntomas de atrofia muscular espinal tipo 1 y que nunca hayan recibido tratamiento o estén recibiendo el medicamento risdiplam.
2. Participantes de entre 2 semanas y menos de 5 meses de edad que corran el riesgo de desarrollar atrofia muscular espinal tipo 1 (presintomáticos) y que nunca hayan recibido tratamiento o estén recibiendo el medicamento risdiplam.
Gemma Biotherapeutics
1Sitios de investigación
22Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Atrofia muscular espinal
Medicamento / droga a ser usada
GB221
Requerimientos para el paciente
Hasta 12 Meses
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Participantes sintomáticos: Diagnóstico de atrofia muscular espinal tipo 1 basado en el análisis de mutaciones genéticas con mutaciones bi-alélicas de SMN1 (deleciones o mutaciones puntuales) y hasta 3 copias de SMN2.Participantes Sintomáticos: Los participantes deben tener de 2 semanas a menos de 12 meses de edad en el momento de la dosificación, con inicio de la enfermedad durante los primeros 6 meses de vida.Participantes presintomáticos: En riesgo de atrofia muscular espinal tipo 1 basado en el análisis de mutación genética con mutaciones bi-alélicas de SMN1 (deleción o mutaciones puntuales) y hasta 2 copias de SMN2.Participantes presintomáticos: Los participantes deben tener entre 2 semanas y menos de 5 meses (menos de 150 días) de edad en el momento de la dosificación.
- Cualquier infección viral activa sospechada o confirmada en el inicio de la evaluación (incluyendo VIH, hepatitis B o C, o virus linfotrópicos humanos de células T [HTLV]).Antecedentes de soporte ventilatorio invasivo (traqueotomía con presión positiva) o pulsioximetría menor al 95% de saturación.Terapia inmunosupresora en curso o terapia inmunosupresora dentro de los 3 meses previos al inicio del ensayo (por ejemplo, corticosteroides, ciclosporina, tacrolimus, metotrexato, ciclofosfamida, inmunoglobulina intravenosa, rituximab).Participación en un reciente ensayo clínico de tratamiento de atrofia muscular espinal que, en opinión del investigador, crea riesgos innecesarios para la transferencia de genes.Antecedentes de terapia génica para cualquier indicación, trasplante hematopoyético o trasplante de órgano sólido.Sujetos con escoliosis grave.Alergia o hipersensibilidad conocida a la prednisolona u otros glucocorticoides o sus excipientes.
Centros de investigación
Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)
Incorporando
PatrocinadorGemma Biotherapeutics
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Atrofia muscular espinal
Requerimientos
Hasta 12 MesesTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07070999
