Ultima actualización hace 17 días
Ensayo clínico para pacientes con amiloidosis por transtiretina con cardiomiopatía
1750 pacientes en el mundo
TRITON-CM: Un estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de nucresiran en pacientes con amiloidosis mediada por transtiretina con cardiomiopatía (amiloidosis ATTR con cardiomiopatía).
Disponible en Argentina, United States, Brazil, Belgium, Spain, Chile
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia de nucresiran en comparación con placebo en la reducción de la mortalidad por todas las causas y los eventos cardiovasculares (CV); la eficacia de nucresiran en comparación con placebo en evaluaciones adicionales de eventos CV y/o muerte; la eficacia de nucresiran en comparación con placebo en el estado de salud y la calidad de vida relacionada con la salud informados por los pacientes.
Alnylam Pharmaceuticals
1Sitios de investigación
1750Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Amiloidosis
Medicamento / droga a ser usada
Nucresiran
Requerimientos para el paciente
Hasta 85 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico documentado de amiloidosis ATTR con cardiomiopatía, incluidos aquellos con amiloidosis ATTR hereditaria (hATTR) o amiloidosis ATTR de tipo salvaje (wATTR).Antecedentes de insuficiencia cardíaca con al menos 1 hospitalización previa por insuficiencia cardíaca o signos y síntomas que requieren tratamiento con un diurético.Nivel de péptido natriurético tipo B prohormona N-terminal (NT-proBNP) mayor a 300 ng/L y menor a 8500 ng/L; en pacientes con fibrilación auricular permanente o persistente, el nivel de NT-proBNP es mayor a 600 ng/L y menor a 8500 ng/L.Los pacientes pueden estar recibiendo estabilizadores de TTR aprobados para la amiloidosis ATTR (por ejemplo, tafamidis, acoramidis) y pueden estar recibiendo terapia de fondo para la insuficiencia cardíaca a criterio del investigador.
- Insuficiencia cardíaca de clase IV de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA); o insuficiencia cardíaca de clase III de NYHA Y enfermedad por amiloidosis ATTR en etapa 3.Puntuación de discapacidad por polineuropatía (PND) IIIa, IIIb o IV.Tasa de filtración glomerular estimada eGFR menor a 30 mL/min/1.73m^2 en la selección.Haber recibido terapia de reducción de TTR previa o actualmente la está recibiendo.
Centros de investigación
Instituto Médico de la Fundación Estudios Clínicos - Rosario
Incorporando
EstudioTRITON-CM
PatrocinadorAlnylam Pharmaceuticals
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Amiloidosis
Requerimientos
Hasta 85 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT07052903
