Ultima actualización hace 6 días

Ensayo clínico para personas con nefropatía por IgA

31 pacientes en el mundo

Estudio multicéntrico, de un solo grupo, de fase III para evaluar la eficacia, la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de Iptacopan en pacientes pediátricos de 2 a menos de 18 años de edad con nefropatía primaria por inmunoglobulina A (IgAN).

Disponible en Argentina, United States
Novartis Pharmaceuticals
31Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Nefropatía
Nefropatía por IgA

Medicamento / droga a ser usada

Iptacopán

Requerimientos para el paciente

Hasta 18 años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Participantes masculinos y femeninos de 2 a menos de 18 años de edad al Día 1.
EGFR mayor o igual a 30 mL/min/1.73m2 donde la eGFR se calcula usando la fórmula de Schwartz modificada en la selección y se confirma durante el periodo de inicio.
Nefropatía por IgA primaria confirmada por biopsia renal*, con biopsia realizada dentro de los 3 años previos a la selección, con menor al 50% de fibrosis tubulointersticial y menor al 25% de semilunas. En caso de que no esté disponible una biopsia renal dentro de los 3 años previos a la selección, puede realizarse una biopsia renal si forma parte del enfoque diagnóstico y del manejo clínico planificados del participante.
* Nota: La nefropatía por IgA primaria se define como cualquier nefropatía por IgA que esté demostrada por biopsia, mostrando depósitos de IgA prevalentes sobre las otras clases de inmunoglobulinas y considerada no asociada con causas de nefropatía por IgA secundaria según el criterio clínico del investigador.
El peso corporal mínimo para los participantes en la Cohorte 1 es de 35 kg en la selección y confirmado al inicio (Día 1).
Proteinuria debida al diagnóstico primario de nefropatía por IgA, según lo evaluado por una relación proteína/creatinina en orina (UPCR) mayor o igual a 1 g/g (113 mg/mmol), obtenida de una muestra de orina de primera micción de la mañana (FMV) en la selección en el Día -90 y el Día -60, así como durante el período de introducción, a pesar del tratamiento con la dosis máxima tolerada de un inhibidor de la ECA/ARA durante al menos 120 días antes del Día 1. Nota: La UPCR se evaluará basándose en una muestra FMV en el Día -90 y en la media geométrica de 2 muestras FMV para la visita del Día -60 y durante el período de introducción.
La vacunación contra la infección por Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae es obligatoria antes del inicio del tratamiento del estudio. Si el participante no ha sido vacunado previamente, o si se requiere una dosis de refuerzo, la vacuna debe administrarse de acuerdo con las pautas locales al menos 2 semanas antes de la primera administración del fármaco del estudio. Si el tratamiento del estudio tiene que comenzar antes de 2 semanas después de la vacunación, se debe iniciar un tratamiento profiláctico con antibióticos.
Se recomienda la vacunación contra Haemophilus influenzae, de acuerdo con las guías locales, al menos 2 semanas antes de iptacopan.
Todos los participantes deben haber estado con tratamiento de apoyo, incluido un régimen de dosis estable de un inhibidor de la ECA o un ARA en la dosis máxima diaria aprobada localmente por peso corporal, o la dosis máxima tolerada (según el juicio del Investigador para uso pediátrico), durante al menos 120 días antes de la primera administración del fármaco del estudio. Además, si los participantes están tomando diuréticos, otros medicamentos antihipertensivos u otra medicación de base para la nefropatía por IgA (como inhibidores de SGLT2), las dosis también deben haberse estabilizado durante al menos 120 días antes de la primera dosis del tratamiento del estudio.
Cualquier nefropatía por IgA secundaria observada en la selección (y confirmada en la línea de base/Día 1) según lo definido por el investigador; la nefropatía por IgA secundaria puede estar asociada con cirrosis, enfermedad celíaca, infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), infección por el virus del herpes simple, dermatitis herpetiforme, artritis seronegativa, carcinoma de células pequeñas, linfoma, tuberculosis diseminada, bronquiolitis obliterante, enfermedad inflamatoria intestinal y fiebre mediterránea familiar.
Un diagnóstico clínico de vasculitis por inmunoglobulina A (IgAV o púrpura de Henoch-Schonlein) basado en púrpura palpable típica con o sin artralgia y dolor abdominal.
Evidencia de obstrucción urinaria significativa o dificultad para orinar en la selección (y confirmada al inicio/Día 1); cualquier trastorno del tracto urinario o cualquier enfermedad renal crónica distinta de la nefropatía por IgA en la selección y antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Lesión renal aguda ctual definida por los criterios de la Red de Lesión Renal Aguda (AKIN) dentro de las 4 semanas posteriores a la selección.
Presencia de glomerulonefritis rápidamente progresiva (RPGN) definida por una disminución del 50% en la eGFR dentro de los 3 meses previos a la selección o durante los periodos de selección y de inicio.
Presencia de síndrome nefrótico en la selección según el criterio del investigador.
Antecedentes o diagnóstico actual de anomalías en el electrocardiograma que indiquen un riesgo significativo para los participantes del estudio, como arritmias cardíacas clínicamente significativas, p. ej., taquicardia ventricular sostenida, o bloqueo auriculoventricular (AV) de segundo o tercer grado clínicamente significativo sin marcapasos.
Antecedentes o diagnóstico actual de anomalías ecocardiográficas clínicamente significativas que indiquen un riesgo significativo para los participantes del estudio, incluidas, entre otras, anomalías funcionales, morfológicas y/o estructurales clínicamente significativas, que pueden incluir una fracción de eyección ventricular izquierda menor al 50% y/o hipertrofia ventricular izquierda debido a una presión arterial no controlada en la evaluación inicial.
Participantes de 12 a menos de 18 años de edad con presión arterial sistólica menor a 80 mmHg o mayor a 150 mmHg, o presión arterial diastólica menor a 50 mmHg o mayor a 95 mmHg, o frecuencia del pulso menor a 50 lpm o mayor a 110 lpm; participantes de 6 a menos de 12 años de edad con PAS menor a 70 mmHg o mayor a 140 mmHg, o PAD menor a 40 mmHg o mayor a 90 mmHg o frecuencia del pulso menor a 52 lpm o mayor a 156 lpm; participantes de 2 a menos de 6 años de edad con PAS menor a 70 mmHg o mayor a 120 mmHg, o PAD menor a 40 mmHg o mayor a 80 mmHg o frecuencia del pulso menor a 52 lpm o mayor a 156 lpm en la selección.
Participantes previamente tratados con agentes inmunosupresores u otros agentes inmunomoduladores, tales como, entre otros, ciclofosfamida, rituximab, infliximab, canakinumab, mofetilo de micofenolato (MMF) o micofenolato sódico (MPS), inhibidores de la calcineurina, inhibidores del complemento (distintos de iptacopán), budesonida oral, exposición a corticosteroides sistémicos (mayor o igual a 0,5 mg/kg/día de equivalente de prednisona/prednisolona o mayor a 7,5 mg/d de equivalente total de prednisona/prednisolona en un solo día) dentro de los 120 días (o 180 días para rituximab) previos a la primera administración del fármaco del estudio. Participantes tratados con antagonistas de la endotelina (receptor) (incluido sparsentán) dentro de los 120 días previos a la primera administración del fármaco del estudio.
Todos los participantes trasplantados (cualquier trasplante de órgano sólido, incluido el trasplante de médula ósea).
Antecedentes de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, como meningococo y neumococo.
Comorbilidades concurrentes mayores en la selección, incluidas, entre otras, enfermedad cardíaca avanzada (p. ej., clase III de la New York Heart Association (NYHA) (para 6 a menos de 18 años de edad), clase III de Ross (para 2 a menos de 6 años de edad), enfermedad pulmonar grave (p. ej., clase III de la Organización Mundial de la Salud (OMS) (para 17 años de edad); clase III del Pulmonary Vascular Research Institute (PVRI) (para 2 a menos de 17 años de edad), o enfermedad hepática (p. ej., hepatitis activa) que, en opinión del investigador, impida la participación en el estudio.
Uso actual de cualquier medicamento homeopático y/o herbal para la progresión de la enfermedad por nefropatía por IgA, como, entre otros, Lei Gong Teng en la selección (y confirmado en la evaluación inicial/Día 1).
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