Ultima actualización hace 52 días

Ensayo clínico para pacientes con hipoparatiroidismo

35 pacientes en el mundo

Ensayo de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis múltiples ascendentes, que investiga la seguridad, tolerabilidad y eficacia de EXT608 en adultos con hipoparatiroidismo.

Disponible en Argentina

Este estudio evaluará la seguridad y tolerabilidad de múltiples niveles de dosis subcutáneas escalonadas de EXT608 en participantes con hipoparatiroidismo mediante la determinación de la frecuencia y gravedad de los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento y los cambios en los resultados de laboratorio tras la dosis, evaluará la farmacocinética y la eficacia de múltiples dosis SC de EXT608 administradas durante 4 semanas en participantes con hipoparatiroidismo, y la dosificación individualizada después de 8 semanas adicionales (en la semana 12) en participantes con hipoparatiroidismo mediante la evaluación del calcio sérico, entre otras.

Extend Biosciences Inc.

35Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Hipoparatiroidismo

Medicamento / droga a ser usada

EXT608

Requerimientos para el paciente

Hasta 65 Años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Capacidad para proporcionar personalmente un consentimiento informado por escrito, firmado y fechado para participar en el estudio.
Comprensión, habilidad y disposición para cumplir plenamente con los procedimientos y restricciones del estudio.
Hombre o mujer entre 18 y 65 años de edad.
Los participantes masculinos con parejas femeninas en edad fértil deben acordar usar anticonceptivos de barrera, p. ej., condones más espermicida, desde la administración del fármaco del estudio hasta al menos 3 meses después de la administración del fármaco del estudio.
La abstinencia de relaciones sexuales heterosexuales desde la administración del medicamento del estudio hasta al menos 3 meses después de la administración del medicamento del estudio es aceptable si está de acuerdo con el estilo de vida del participante.
Las participantes femeninas deben ser estériles quirúrgicamente (haber tenido una ligadura de trompas bilateral, salpingectomía bilateral, ooforectomía bilateral o histerectomía), posmenopáusicas (definidas como 12 meses sin menstruación antes de la selección y un nivel de hormona foliculoestimulante sérica en el rango posmenopáusico en la selección), o, si tienen potencial reproductivo, no deben estar en periodo de lactancia y estar dispuestas a usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante 30 días antes de la administración del fármaco del estudio y aceptar continuar usando este método hasta al menos 3 meses después de la administración del fármaco del estudio.
Antecedentes de hipoparatiroidismo durante al menos 12 meses, con niveles de PTH por debajo del LIN con calcio sérico concomitante menor a 9 mg/dL.
Participantes tratados con una dosis diaria mayor a 750 mg de calcio elemental si utilizan más de 0.25 µg/día de calcitriol, o una dosis diaria mayor a 1000 mg de calcio elemental si no utilizan calcitriol.
Niveles normales de 25-hidroxivitamina D (es decir, mayor a 20 ng/dL o mayor a 75 nmol/L) y no superiores a 1.5 veces el límite superior de lo normal.
Resultados de pruebas de tiroides normales durante al menos 3 meses mientras toman una dosis estable de medicación para la tiroides o ninguna medicación.
Índice de masa corporal menor a 35 kg/m2.
El nivel de calcio sérico ajustado por albúmina debe estar entre la mitad inferior y la media del rango normal al momento de la aleatorización en el estudio.

: Participantes con hipoparatiroidismo debido a una mutación activadora del receptor de sensibilidad al calcio, pseudohipoparatiroidismo, cualquier enfermedad que no sea hipoparatiroidismo que pueda afectar el metabolismo del calcio o la homeostasis fósforo-cálcica, o que requiera infusiones parenterales de calcio.
Falta de voluntad para usar un diario implementado en un teléfono inteligente a diario para registrar dosis de vitamina D, vitamina D activa, calcio, magnesio y el medicamento del estudio, así como la notificación periódica de síntomas.
Participantes con antecedentes de neoplasia (excepto cáncer de tiroides) sin signos de recurrencia 5 años después del diagnóstico.
Participantes con antecedentes o enfermedad actual activa del tracto gastrointestinal que puede afectar la absorción de calcio (por ejemplo, malabsorción).
Participantes con antecedentes de hipocalcemia grave que llevó a convulsiones o arritmias cardíacas en los 6 meses previos a la selección.
Participantes con enfermedad renal crónica (eGFR menor a 30 ml/min) o litiasis renal activa (necesitando medicación para el dolor en los últimos 6 meses).
Participantes que toman los siguientes medicamentos dentro del periodo de exclusión correspondiente:
1. Inhibidores de la bomba de protones (4 semanas).
2. Bifosfonatos (3 meses).
3. Hormona paratiroidea, análogos de PTH (6 meses).
4. Diuréticos tiazídicos (14 días).
5. Calcitonina o clorhidrato de calcinet (3 meses).
El participante tiene un potencial proarritmico cardiovascular aumentado:
1. El participante tiene un intervalo QT con el método de corrección de Fridericia (QTcF) mayor a 450 ms o PR fuera del rango de 120 a 220 ms, confirmado con una prueba repetida, en la Visita de Selección o en la Visita de Registro de Pacientes Hospitalizados (Día -1).
2. Antecedentes de factores de riesgo adicionales para Torsade de Pointes (por ejemplo, insuficiencia cardíaca, hipopotasemia, antecedentes familiares de síndrome de QT largo).
3. El uso de medicamentos concomitantes que prolongan el intervalo QT/QTc.
Enfermedad cardíaca crónica/grave que incluye, entre otros, insuficiencia cardíaca, angina inestable, arritmias, bradicardia (frecuencia cardíaca en reposo menor a 60 latidos/minuto) o hipotensión (presiones arteriales sistólica y diastólica menor a 100 y 60 mmHg, respectivamente).
Cualquier afección o enfermedad que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación de un participante o pueda confundir la interpretación de la seguridad o eficacia en el estudio.

PatrocinadorExtend Biosciences Inc.

Tipo de estudioIntervencionista

Patologías

Hipoparatiroidismo

Requerimientos

Hasta 65 AñosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT06988670