Ultima actualización hace 4 días
Ensayo clínico para personas con miastenia grave generalizada
15 pacientes en el mundo
Estudio multicéntrico abierto de fase 2 para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la tolerabilidad de inebilizumab en niños de 2 años a menos de 18 años de edad con miastenia grave generalizada.
Disponible en Argentina, Brazil, United States
Amgen
3Sitios de investigación
15Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Miastenia grave
Miastenia grave generalizada
Medicamento / droga a ser usada
Inebilizumab
Requerimientos para el paciente
Hasta 17 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- El representante legalmente autorizado del participante debe proporcionar el consentimiento informado cuando el participante es legalmente demasiado joven para proporcionar consentimiento informado y el participante debe proporcionar asentimiento por escrito basado en las regulaciones y/o directrices locales antes de que se inicien cualquier actividad/procedimiento específico del estudio.De 2 a menos de 18 años de edad el día de la inscripción.Diagnóstico de miastenia grave generalizada definido como:1. Prueba serológica positiva para títulos de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) o anti-tirosina quinasa específica del músculo (MuSK), según lo confirmado en la selección (se permite 1 repetición de la prueba), y2. Al menos 1 de los siguientes:a) Antecedentes de resultados anormales de pruebas de transmisión neuromuscular demostrados mediante electromiografía de fibra única o estimulación nerviosa repetitiva; ob) Antecedentes de prueba anticolinesterásica positiva (p. ej., prueba de cloruro de edrofonio); oc) El participante demostró mejoría en los signos de miastenia grave generalizada con inhibidores orales de la colinesterasa, según la evaluación del médico tratante; od) Síndrome clínico compatible con un diagnóstico de miastenia grave generalizada, y no explicado de otro modo por otra afección.Clasificación clínica de la Fundación Americana de Miastenia Gravis de clase II, III o IV en el momento de la selección.Los participantes deben estar en tratamiento con:1. Solo corticosteroides, sin aumento de la dosis dentro de las 4 semanas previas a la selección, o2. Una de las terapias inmunosupresoras (IST) no esteroideas permitidas (azatioprina, mofetilo de micofenolato o ácido micofenólico) con uso continuo durante al menos 6 meses antes de la selección y sin aumento de dosis dentro de los 4 meses previos a la selección, o3. Combinación de (1) corticosteroides sin aumento de dosis dentro de las 4 semanas previas a la selección y (2) un IST no esteroideo permitido con uso continuo durante al menos 6 meses previos a la selección y sin aumento de dosis dentro de los 4 meses previos a la selección.Nota: La dosis máxima permitida de prednisona al momento de la inscripción será de 40 mg al día o 80 mg cada 2 días, o una dosis equivalente de corticosteroides.Nota: El tacrolimus solo está permitido en Japón, siempre y cuando se haya utilizado de manera continua durante al menos 6 meses antes de la selección y no se haya aumentado la dosis en los 4 meses previos a la selección.Los participantes pueden ingresar al estudio con una dosis estable de inhibidores de la acetilcolinesterasa (dosis de piridostigmina). La dosis del inhibidor de la acetilcolinesterasa debe haber sido estable durante al menos 2 semanas antes de la inscripción.Signos vitales y parámetros de laboratorio dentro de los rangos normales en la selección, o, si están fuera de los rangos normales, considerados no clínicamente significativos por el investigador.
- Empleados del patrocinador, la organización de investigación por contrato, el personal del centro y sus familiares.Timectomía dentro de los 12 meses previos a la visita inicial (Día 1) o timectomía planificada durante el periodo de tratamiento.Timoma no resecado: los participantes con timoma benigno resecado en un periodo mayor a 12 meses antes de la selección pueden inscribirse.Antecedentes de infecciones significativas recurrentes.Trastorno de inmunodeficiencia conocido, incluida una infección actual o una prueba positiva para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).Prueba positiva para infección crónica por hepatitis B en la selección.Antecedentes de infección por hepatitis C no tratada, o prueba de anticuerpos positiva para el virus de la hepatitis C.Tuberculosis activa, tuberculosis latente sin antecedentes documentados de tratamiento adecuado según el estándar de atención local; o una prueba QuantiFERON®-TB positiva en la selección, a menos que el tratamiento para la tuberculosis se haya completado según las pautas locales.Antecedentes de leucoencefalopatía multifocal progresiva.Participantes diagnosticados con síndromes miasténicos congénitos.Recepción de cualquier terapia biológica deplectora de células B (p. ej., rituximab, ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab) o cualquier agente experimental depletor de células B en los 6 meses previos a la selección.Recepción de cualquier otro anticuerpo monoclonal (mAb) o biológico de molécula grande, incluidos, entre otros, inhibidores de FcRn, mAbs anti-TNF, mAbs anti-janus quinasa (JAK) Stat e inhibidores del complemento dentro de los 6 meses previos a la selección.Recepción de los siguientes medicamentos o tratamientos en cualquier momento antes de la inscripción: alemtuzumab, irradiación linfoide total, trasplante de médula ósea, terapia de vacunación de células T, natalizumab.Participantes que estén embarazadas o en periodo de lactancia o que planeen quedar embarazadas.Recepción de inmunoglobulina intravenosa (IVIg) o inmunoglobulina subcutánea (SCIg) dentro de las 4 semanas previas a la inscripción.
Centros de investigación
Hospital Británico de Buenos Aires - CABA
Incorporando
Hospital Italiano de Buenos Aires - CABA, Buenos Aires
Incorporando
Hospital Santa Izabel - Santa Casa de Misericórdia da Bahia
Incorporando
EstudioTHYME
PatrocinadorAmgen
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Miastenia grave generalizada
Requerimientos
Hasta 17 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06987539
