Ultima actualización hace 6 días
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de células falciformes
192 pacientes en el mundo
Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, en grupos paralelos y secuencial en grupos de 52 semanas para evaluar la eficacia y la seguridad de rilzabrutinib en pacientes de 10 a 65 años con enfermedad de células falciformes.
Disponible en United States, Brazil
Este estudio está compuesto por un periodo doble ciego de 52 semanas (Parte A), seguido de un periodo LTE abierto (Parte B). El periodo doble ciego tiene 2 partes, el 50% (solo adultos) hasta el análisis intermedio (una parte de prueba de concepto análoga a un estudio de fase 2b) y el 50 % (adultos y niños) después del análisis intermedio. Solo los participantes que completen el periodo de tratamiento doble ciego (parte A) podrán continuar en el periodo LTE.
Sanofi
5Sitios de investigación
192Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Enfermedad de células falciformes
Medicamento / droga a ser usada
rilzabrutinib
Requerimientos para el paciente
Hasta 65 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Participantes diagnosticados con enfermedad de células falciformes.Participantes que han tenido al menos 2 y no más de 10 episodios de VOC clínica aguda documentada dentro de los 12 meses previos a la visita de selección.Participantes que no estén tomando hidroxiurea y/o L-glutamina en la visita de selección y no tengan previsto tomarlas durante el transcurso del estudio, o que hayan tomado HU y/o L-glutamina durante un mínimo de 6 meses.Los participantes que tomen hidroxiurea y/o L-glutamina deben haber mantenido una dosis estable basada en el peso (mg/kg) durante al menos 3 meses antes de la visita de selección, con la intención de continuar con la misma dosis basada en el peso durante la duración del estudio, salvo por razones de seguridad.Participantes con estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) grado 2 o inferior.El uso de anticonceptivos por hombres y mujeres debe ser coherente con las regulaciones locales sobre los métodos de anticoncepción para aquellos que participan en estudios clínicos.Para los participantes de 10 a menos de 18 años de edad: el(los) padre(s)/tutor(es) legal(es) deben proporcionar consentimiento informado por escrito antes de que se realicen cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- Los participantes serán excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios: antecedentes médicos de linfoma, leucemia o cualquier malignidad en los últimos 5 años, excepto carcinoma basocelular o carcinoma epidermoide de la piel que han sido resecados sin evidencia de enfermedad metastásica en los últimos 3 años.Anormalidad cardíaca clínicamente relevante, en la opinión del investigador o hallazgos del electrocardiograma.Participantes con antecedentes de accidente cerebrovascular, o antecedentes de doppler transcraneal anormal.Participantes con infección por el virus de la hepatitis B no controlada o activa y/o infección por el virus de la hepatitis C, incluidos aquellos que reciben terapia antiviral en el momento de la evaluación.Infección por VIH.Antecedentes de tuberculosis activa o latente.Prueba molecular positiva de COVID-19.Estar tomando o haber recibido crizanlizumab (ADAKVEO®) dentro de los 90 días y/o voxelotor (OXBRYTA®) dentro de los 30 días previos a la visita de selección.
Centros de investigación
Hospital Samaritano de São Paulo
Incorporando
Hospital Santa Izabel - Santa Casa de Misericórdia da Bahia
Incorporando
Universidade Federal da Bahia
Incorporando
Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Goiás - UFG
Incorporando
Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
Incorporando
EstudioLIBRA
PatrocinadorSanofi
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad de células falciformes
Requerimientos
Hasta 65 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06975865
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