Ultima actualización hace 10 días

Ensayo clínico para pacientes con distrofia miotónica tipo 1

32 pacientes en el mundo

Estudio de fase 1/fase 2 abierto, de un solo grupo, con escalación de dosis (Parte A) y expansión de dosis (Parte B) para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de SAR446268, una terapia génica mediada por un vector viral adenoasociado en participantes de 10 a 50 años con distrofia miotónica tipo 1 no congénita.

Disponible en Argentina, United States
Cada participante que cumpla con los criterios de elegibilidad para cada una de las partes del estudio recibirá una administración de dosis única de SAR446268.
Sanofi
32Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Distrofia Muscular
Distrofia miotónica

Requerimientos para el paciente

Hasta 50 Años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Los participantes son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se cumplen todos los siguientes criterios:
Para la Parte A, los participantes deben tener entre 18 y 50 años inclusive, en el momento de firmar el consentimiento informado.
Para la Parte B, los participantes deben tener de 10 a 17 años de edad inclusive, en el momento de firmar el consentimiento informado.
Para la Parte B, los participantes deben tener entre 18 y 50 años de edad inclusive, en el momento de firmar el consentimiento informado.
Participantes con DM1 de inicio no congénito.
Participantes que presentan signos de DM1, incluyendo miotonía y debilidad muscular, según lo diagnosticado previamente por un clínico basado en los antecedentes médicos.
Participantes con diagnóstico genético de DM1 longitud de repetición de citosina-timina-guanina (CTG) mayor o igual a 50 en un alelo de la historia médica.
Participantes que pueden caminar de forma independiente al menos 10 metros en la selección (se permiten ortesis y férulas para el tobillo).
Participantes que han sido clasificados según el riesgo cardíaco por el investigador como participantes de riesgo moderado con marcapasos y/o desfibrilador cardioversor implantable (DCI) para la Parte A.
Participantes que han sido clasificados según el riesgo cardíaco por el investigador como de bajo, moderado o alto riesgo cardíaco para la Parte B.
Participantes con anticuerpos neutralizantes contra el capsíd AAV.SAN011.
Participantes con fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) menor al 50%.
Participantes con enfermedad hepática o biliar definida como aquella que presenta al menos 1 de los siguientes criterios:
1. Alanina aminotransferasa (ALT) mayor a 2 x LSN y aspartato aminotransferasa (AST) mayor a 2 x LSN.
2. Fosfatasa alcalina mayor a 2 x LSN.
3. Bilirrubina total mayor a 1.5 x LSN a menos que tengan un diagnóstico genético confirmado de síndrome de Gilbert.
4. Bilirrubina directa mayor o igual a 1.5 x LSN.
5. Índice internacional normalizado mayor a 1.5.
6. Creatinina sérica mayor a 1.5 x LSN y/o tasa de filtración glomerular estimada menor a 60 mL/min/1.73 m2 según lo determinado por la Colaboración de Epidemiología de Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI) para aquellos mayores de 18 años y la Ecuación de Schwartz en el lugar para aquellos menores de 18 años.
Participantes con insuficiencia respiratoria crónica y en soporte ventilatorio no invasivo, soporte ventilatorio nocturno o ventilación a tiempo completo.
Participantes con contraindicación a corticosteroides o con afecciones que podrían empeorar en presencia de corticosteroides, según lo determinado por el investigador.
Participantes con infección activa por hepatitis B o C; HBsAg (+), o HCV RNA (+), o terapia antiviral actual para cualquiera de las 2.
Participantes con HBcAb (+) que no son aptos para terapia profiláctica anti-HBV o terapia preventiva guiada por monitoreo seriado de HBV ADN durante la terapia con corticosteroides.
Participantes con alto riesgo de reactivación de tuberculosis durante la terapia con corticosteroides según lo determinado por el investigador.
Participantes con una infección por VIH conocida.
Participantes con enfermedad intercurrente grave que, a juicio del investigador, impediría la participación en el estudio o potencialmente disminuiría la supervivencia.
Participantes con antecedentes recientes de abuso de drogas o alcohol en los 12 meses anteriores a la selección.
Participantes con antecedentes de biopsia del tibial anterior dentro de las 12 semanas a partir del Día 1 o que planean someterse a biopsias del tibial anterior durante la duración de este ensayo clínico.
Participantes con retraso del desarrollo significativo, discapacidad intelectual o manifestaciones neuropsiquiátricas conductuales según lo determinado por el investigador.
Participantes con tratamiento previo con corticosteroides sistémicos a dosis mayores a 5 mg/día en los 15 días previos al Día 1.
Participantes con tratamiento previo con medicamentos anti-miotónicos dentro de los 15 días anteriores al Día 1.
Participantes no aptos para la participación, por cualquier motivo, según lo juzgue el investigador, incluyendo afecciones médicas o clínicas, o participantes potencialmente en riesgo de incumplimiento de los procedimientos del estudio.
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