Ultima actualización hace 6 meses

Ensayo clínico para pacientes con poliradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica

59 pacientes en el mundo

Ensayo de fase 3, de un solo grupo, de múltiples dosis, de comparación farmacocinética entre TAK-881 y HYQVIA en adultos con poliradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica.

Disponible en Spain, Argentina, United States
El estudio incluye una fase de selección, una fase de aumento gradual (si es necesario), una fase de tratamiento con HYQVIA, una fase de tratamiento con TAK-881 y una fase de extensión. Los participantes que hayan estado recibiendo cIGSC o IGIV antes del estudio ingresarán a una fase de aumento gradual de HYQVIA, comenzando 1 a 2 semanas después de su última dosis de cIGSC o IGIV antes del estudio. Los participantes que ya estén en HYQVIA en el momento de la selección procederán directamente a la fase de tratamiento. Después de la fase de dosificación de TAK-881, los participantes pasarán a la fase de extensión de TAK-881, con la preferencia de que las infusiones subsiguientes en la fase de extensión sean administradas por el participante o el cuidador en casa.
Takeda
2Sitios de investigación
59Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Polineuropatía
Polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica - PDIC

Requerimientos para el paciente

Desde 18 Años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Estar dispuesto y ser capaz de entender y cumplir plenamente con los procedimientos y requisitos del ensayo, en opinión del investigador.
Haber proporcionado consentimiento informado (es decir, por escrito, documentado a través de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado) y cualquier autorización de privacidad requerida antes del inicio de cualquier procedimiento del ensayo.
Tener diagnóstico documentado o sospecha de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica, según lo confirmado por un neurólogo especializado/experimentado en enfermedades neuromusculares y consistente con los criterios de 2021 de la Federación Europea de Sociedades Neurológicas/Sociedad de Nervios Periféricos (EFNS/PNS).
Haber respondido al tratamiento con IgG en el pasado (resolución parcial o completa documentada de los síntomas neurológicos y déficits).
Estar en tratamiento estable previo al ensayo con IGIV, cIGSC o HYQVIA (también conocido como TAK-771 en Japón) dentro del rango de dosis equivalente a una dosis acumulativa mensual de IgG de 0.4 a 2.4 g/kg de peso corporal (inclusive) administrada durante al menos 12 semanas antes de la evaluación.
a) El intervalo de dosificación del tratamiento con IGIV debe ser de entre 2 y 6 semanas (inclusive).
b) El intervalo de dosificación debe ser semanal o quincenal para la dosificación de cIGSC y menor o igual a 6 semanas para la dosificación de HYQVIA.
c) Se aceptan variaciones en el intervalo de dosificación de hasta +-7 días o en la cantidad de dosis mensual de hasta un +-20% entre las infusiones de IgG previas al ensayo del participante.
Tener puntaje de discapacidad INCAT entre 0 y 7 (inclusive).
Los participantes serán elegibles si se cumple 1 de los siguientes criterios de elegibilidad:
1. Puntuación de discapacidad INCAT de selección de entre 3 y 7 inclusive.
2. Puntuación de discapacidad INCAT de 2 en la evaluación (ambos puntos son de extremidades inferiores).
3. Puntuación de discapacidad INCAT en la selección de 2 (ambos puntos no son de las extremidades inferiores) y tener al menos una puntuación de 2 o mayor documentada en el historial médico antes de la selección.
a) Si un puntaje fue mayor que 2 documentado en el historial médico antes de la selección, al menos 2 puntos deben ser de las extremidades inferiores.
4. Puntuación de discapacidad INCAT de 0 o 1 y tener al menos una puntuación de 2 o mayor (ambas de las extremidades inferiores) documentada en el historial médico antes de la selección.
a) Al menos 2 puntos deben ser de las extremidades inferiores.
Si una participante tiene la posibilidad de quedarse embarazada, debe dar negativo en la prueba de embarazo realizada durante la selección y comprometerse a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante todo el ensayo y durante al menos 30 días después de la última administración del producto médico en investigación.
Diagnóstico documentado de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica focal, multifocal, distal o sensorial, o posible polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica focal, multifocal, distal o sensorial según los criterios de EFNS/PNS 2021.
Tener neuropatía de otras causas, incluyendo:
1. Neuropatías desmielinizantes hereditarias, como la neuropatía sensorial y motora hereditaria (HSMN), la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) y las neuropatías sensoriales y autonómicas hereditarias (HSANs).
2. Neuropatías secundarias a infecciones, trastornos o enfermedades sistémicas como infección por Borrelia burgdorferi (enfermedad de Lyme), difteria, lupus eritematoso sistémico, síndrome POEMS (polineuropatía, organomegalia, endocrinopatía, proteína M y cambios en la piel), mieloma osteoesclerótico, neuropatía radiculoplexus lumbosacra diabética y no diabética, linfoma, amiloidosis.
3. Neuropatía motora multifocal (MMN).
4. Neuropatía periférica inducida por fármacos, biológicos, quimioterapia o toxinas.
Tener alguna enfermedad crónica o debilitante, o un trastorno del sistema nervioso central que cause síntomas neurológicos o que pueda interferir con la evaluación de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica o las medidas de resultado, incluyendo entre otras, esclerosis múltiple, artritis, accidente cerebrovascular, enfermedad de Parkinson y neuropatía periférica diabética.
Tener diabetes mellitus clínicamente diagnosticada sin neuropatía periférica diabética y un control glucémico adecuado con un nivel de hemoglobina A1c [HbA1c] de menos del 7.5% en la evaluación serán elegibles para el ensayo, siempre que los criterios electrodiagnósticos sean consistentes con el diagnóstico de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica o posible consistente con los criterios EFNS/PNS 2021 y aceptar mantener un control glucémico adecuado.
Se requiere que el participante tome o haya tomado agentes inmunomoduladores/inmunosupresores (excepto IGIV, cIGSC o fIGSC) que incluyen entre otros, inhibidores específicos del complemento, rituximab, inhibidores del receptor FC neonatal (por ejemplo, efgartigimod) y fármacos quimioterapéuticos, dentro de los 6 meses previos a la selección.
Tomar o haber tomado corticosteroides sistémicos a largo plazo definidos como dosis superiores a 20 mg/día de equivalente a prednisona durante más de 30 días dentro de los 3 meses previos a la selección.
Se permite a los participantes utilizar un curso de corticosteroides de dosis de pulso corto y corticosteroides orales diarios de menos de o igual a 10 mg/día de equivalente a prednisona.
Haberse sometido a intercambio de plasma dentro de los 3 meses antes de la selección.
Tener paraproteinemia de inmunoglobulina M (IgM), incluida gammopatía monoclonal de IgM con un alto título de anticuerpos contra la glicoproteína asociada a la mielina.
Tener deficiencia de inmunoglobulina A (IgA) (IgA menor a 0.07 g/L) asociada con anticuerpos anti-IgA conocidos y antecedentes de hipersensibilidad al tratamiento con inmunoglobulina humana.
Tener afección(es) que podrían alterar el catabolismo de proteínas y/o el uso de IgG (por ejemplo, enteropatías que pierden proteínas y síndrome nefrótico).
Tener antecedentes de enfermedad renal crónica o una tasa de filtración glomerular menor a 30 mL/min/1.73 m^2 estimada según la ecuación de la Colaboración Epidemiológica de Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI) en el momento de la selección.
Tener antecedentes de malignidad con menos de 2 años de remisión completa antes de la selección, o malignidad activa que requiere quimioterapia y/o radioterapia.
Participantes con carcinoma basocelular o carcinoma espinocelular de piel adecuadamente tratado, carcinoma in situ del cuello uterino, o cáncer de próstata estable que no requiera tratamiento son elegibles.
Tener insuficiencia cardíaca congestiva (clase III/IV de la Asociación Cardíaca de Nueva York), angina inestable, arritmias cardíacas inestables o hipertensión no controlada (definida como presión arterial diastólica mayor a 100 mm Hg y/o presión arterial sistólica mayor a 160 mm Hg durante la época de selección confirmada en 2 medidas mayores a 30 minutos de diferencia).
Tener trastorno trombofílico adquirido o hereditario, como la deficiencia de proteína C, la deficiencia de proteína S, la deficiencia de antitrombina y el síndrome antifosfolípido primario.
Tener antecedentes de trombosis venosa profunda o eventos tromboembólicos arteriales (por ejemplo, accidente cerebrovascular, embolia pulmonar) dentro de los 12 meses anteriores a la selección.
Tener alguna afección médica, hallazgo de laboratorio o hallazgo de examen físico que impida la participación o con evidencia clínica de alguna enfermedad aguda o crónica significativa que, en opinión del investigador, puede interferir con la finalización exitosa del ensayo o colocar al participante en un riesgo médico indebido.
Tener antecedentes conocidos de hipersensibilidad o reacciones persistentes (urticaria, dificultad para respirar, hipotensión severa o anaflaxia) tras infusiones de inmunoglobulina IV, inmunoglobulina SC y/o globulina sérica inmune.
Tener hipersensibilidad sistémica conocida a cualquiera de los excipientes de TAK-881/HYQVIA de acuerdo con el Folleto del Investigador (IB)/inserto del paquete/Sumario de Características del Producto (SmPC).
Tener una hipersensibilidad sistémica conocida a la hialuronidasa o rHuPH20.
Tener antecedentes conocidos de resultado positivo o es positivo en la selección para 1 o más de los siguientes: antígeno de superficie de hepatitis B (HBsAg), reacción en cadena de la polimerasa (PCR) para el virus de la hepatitis C (VHC), PCR para el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) tipo 1 y tipo 2.
Los participantes curados con antecedentes de infección por hepatitis C que tienen una prueba de PCR negativa en la selección son elegibles.
Tener anemia clínicamente significativa que impide la recolección repetida de muestras de sangre durante el ensayo, o un nivel de hemoglobina menor a 10.0 g/dL en el momento de la selección.
Tener alguno de los siguientes valores de laboratorio en la selección:
1. Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) mayor a 2.5*LSN.
2. Recuento de plaquetas menor a 100,000 células/µL.
3. Recuento absoluto de neutrófilos menor a 1000 células/µL.
Si es mujer, estar embarazada o en periodo de lactancia en el momento de la selección.
Haber participado en otro ensayo clínico que involucra un IMP o un dispositivo en investigación dentro de las 12 semanas anteriores a la inscripción (excepto para los participantes que continúan del estudio de Japón TAK-771-3002) o está programado para participar en otro ensayo clínico que involucra un IMP o un dispositivo en investigación durante el transcurso de este ensayo.
Ser empleado del sitio de ensayo, un familiar inmediato (por ejemplo, cónyuge, padre, hijo, hermano) o está en una relación de dependencia con un empleado del sitio de ensayo que está involucrado en la conducción de este ensayo o puede consentir bajo coacción.

Centros de investigación

Instituto Argentino de Investigaciones Neurológicas
Uruguay 824, CABA, Buenos Aires
INECO Neurociencias Oroño - Rosario
Bv. Oroño 1508, Rosario, Santa Fe
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