Ultima actualización hace 3 días

Ensayo clínico para pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía

50 pacientes en el mundo

MAGNITUDE-2: un estudio de fase 3, multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de NTLA-2001 en participantes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN).

Disponible en Brazil

Este es un estudio multinacional, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo en aproximadamente 50 participantes, que serán aleatorizados 1:1 para recibir 1 única infusión de nexiguran ziclumeran o placebo. Para asegurar que todos los participantes tengan la posibilidad de recibir nexiguran ziclumeran, los participantes tendrán la opción de cruzarse al grupo opuesto del estudio en el mes 12 o mes 18, dependiendo de los criterios del estudio.

Intellia Therapeutics

50Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Enfermedades raras

Amiloidosis

Medicamento / droga a ser usada

TTR

Amiloidosis

Polineuropatía

NTLA-2001

ATTR

ATTR-PN

ATTRv-PN

Transtiretina

Amiloidosis mediada por TTR

Amiloidosis, hereditaria

Amiloidosis, hereditaria, amiloidosis relacionada con transtiretina

Polineuropatía amiloide por transtiretina

TTR PN

Polineuropatía TTR

nexiguran ziclumeran

nex-z

Requerimientos para el paciente

Hasta 85 Años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Diagnóstico de amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN).
Estado funcional de Karnofsky (KPS) mayor o igual a 60.

: Otras causas de amiloidosis (amiloidosis causada por proteínas no TTR).
Otras causas conocidas de neuropatía sensoriomotora o autonómica.
Diabetes mellitus.
Insuficiencia cardíaca de clase III o IV de la Asociación del Corazón de Nueva York.
Fallo hepático.
Infección por hepatitis B, hepatitis C o virus de inmunodeficiencia humana (VIH).
Recepción previa de un silenciador de TTR (RNA de interferencia pequeña (siRNA) u oligonucleótidos antisentido (ASOs).
Tasa de filtración glomerular estimada menor a 30 mL/min/1.73 m2.
No poder o no querer tomar suplementos de vitamina A durante la duración del estudio.

PatrocinadorIntellia Therapeutics

Tipo de estudioIntervencionista

Patologías

Amiloidosis

Requerimientos

Hasta 85 AñosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT06672237