Ultima actualización hace 3 días

Ensayo clínico para pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía

50 pacientes en el mundo

MAGNITUDE-2: un estudio de fase 3, multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de NTLA-2001 en participantes con amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN).

Disponible en Brazil
Este es un estudio multinacional, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo en aproximadamente 50 participantes, que serán aleatorizados 1:1 para recibir 1 única infusión de nexiguran ziclumeran o placebo. Para asegurar que todos los participantes tengan la posibilidad de recibir nexiguran ziclumeran, los participantes tendrán la opción de cruzarse al grupo opuesto del estudio en el mes 12 o mes 18, dependiendo de los criterios del estudio.
Intellia Therapeutics
50Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Enfermedades raras
Amiloidosis

Medicamento / droga a ser usada

TTR
Amiloidosis
Polineuropatía
NTLA-2001
ATTR
ATTR-PN
ATTRv-PN
Transtiretina
Amiloidosis mediada por TTR
Amiloidosis, hereditaria
Amiloidosis, hereditaria, amiloidosis relacionada con transtiretina
Polineuropatía amiloide por transtiretina
TTR PN
Polineuropatía TTR
nexiguran ziclumeran
nex-z

Requerimientos para el paciente

Hasta 85 Años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Diagnóstico de amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN).
Estado funcional de Karnofsky (KPS) mayor o igual a 60.
Otras causas de amiloidosis (amiloidosis causada por proteínas no TTR).
Otras causas conocidas de neuropatía sensoriomotora o autonómica.
Diabetes mellitus.
Insuficiencia cardíaca de clase III o IV de la Asociación del Corazón de Nueva York.
Fallo hepático.
Infección por hepatitis B, hepatitis C o virus de inmunodeficiencia humana (VIH).
Recepción previa de un silenciador de TTR (RNA de interferencia pequeña (siRNA) u oligonucleótidos antisentido (ASOs).
Tasa de filtración glomerular estimada menor a 30 mL/min/1.73 m2.
No poder o no querer tomar suplementos de vitamina A durante la duración del estudio.
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