Ultima actualización hace 11 días

Ensayo clínico para pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa

96 pacientes en el mundo

Estudio de fase II, multipartes, aleatorizado, abierto, a ciegas para el evaluador, controlado con tratamiento activo, multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de rapcabtagene autoleucel frente al tratamiento con rituximab en participantes con esclerosis sistémica cutánea difusa refractaria grave.

Disponible en United States, Brazil

Este estudio comprende 2 cohortes: Una cohorte inicial que inscribe a participantes para recibir rapcabtagene autoleucel, y una cohorte aleatorizada que inscribe a participantes para recibir rapcabtagene autoleucel o rituximab. Después del final del estudio, los participantes que recibieron la infusión de rapcabtagene autoleucel ingresarán a un periodo de seguimiento a largo plazo tras la infusión de rapcabtagene autoleucel.

Novartis Pharmaceuticals

96Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Esclerosis sistémica

Esclerosis sistémica cutánea difusa

Medicamento / droga a ser usada

Rapcabtagene Autoleucel

Rituximab

Requerimientos para el paciente

Hasta 70 Años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: El participante debe cumplir con los criterios de clasificación de esclerosis sistémica del Colegio Americano de Reumatología/ Liga Europea contra el Reumatismo de 2013 y cumplir con la clasificación del subtipo de esclerosis sistémica cutánea difusa según LeRoy.
Inicio de la enfermedad a partir de los primeros síntomas no-Raynaud atribuibles a la esclerosis sistémica (por ejemplo, manos hinchadas, esclerodermia, úlceras digitales, artralgia, disnea) dentro de los 7 años previos a la visita de selección.
Enfermedad de esclerosis sistémica grave y progresiva definida por al menos 1 de los siguientes:
1. Enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica progresiva.
2. Enfermedad cutánea grave y progresiva de esclerosis sistémica.
3. Afectación cardíaca clínicamente significativa asociada a esclerosis sistémica en la evaluación inicial.
Todas las vacunaciones recomendadas recibidas de acuerdo con las directrices institucionales, locales o globales para pacientes inmunocomprometidos.

: Cualquier afección durante la selección que pudiera prevenir un lavado completo de medicamentos como se requiere según el protocolo o que pudiera hacer que el participante sea inelegible para la terapia anti-CD19 CAR-T y para la participación adicional en el estudio, según el criterio del investigador.
Participantes con antecedentes de hipersensibilidad a excipientes en rapcabtagene autoleucel o a rituximab.
Cualquier participante para quien el tratamiento con rituximab sea clínicamente inapropiado en opinión del investigador.
Cualquier afección médica que no esté relacionada con la esclerosis sistémica cutánea que, en opinión del investigador, pondría en peligro la capacidad del participante para tolerar la linfodepleción y la terapia con células CAR-T anti-CD19.
Enfermedad reumática distinta de esclerosis sistémica cutánea difusa, (excepto el síndrome de Sjögren secundario o la miopatía esclerodérmica), incluyendo esclerosis sistémica cutánea limitada o esclerosis sistémica sine esclerodérmica en la selección.
Participantes con hipertensión pulmonar preexistente.
Patología renal significativa en la selección.
Participantes con hipertensión en etapa II no controlada en la selección.
Vacunación con vacunas vivas atenuadas dentro de las 6 semanas previas a la aleatorización.

PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals

Tipo de estudioIntervencionista

Patologías

Esclerosis sistémica cutánea difusa

Requerimientos

Hasta 70 AñosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT06655896