Ultima actualización hace 31 días
Ensayo clínico para pacientes adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes
408 pacientes en el mundo
Un estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de Etavopivat en adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes.
Disponible en Colombia, Brazil, United States
Novo Nordisk A/S
4Sitios de investigación
408Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Enfermedad de células falciformes
Medicamento / droga a ser usada
Etavopivat
Requerimientos para el paciente
Desde 12 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Varón o mujer.12 años de edad o más en el momento de firmar el consentimiento informado.Diagnóstico confirmado de enfermedad de células falciformes: Documentación del genotipo de enfermedad de células falciformes (HbSS, HbSβ0-talasemia u otras variantes del síndrome de células falciformes) basado en antecedentes de pruebas de laboratorio o resultados de pruebas de selección del laboratorio central. La genotipificación molecular no es necesaria. El genotipo de enfermedad de células falciformes puede determinarse a partir de los resultados de la electroforesis de hemoglobina (Hb), cromatografía líquida de alta eficacia (HPLC) u otras pruebas similares. Tenga en cuenta que la electroforesis de Hb es realizada por el laboratorio central durante la selección.Tener 1-15 episodios de crisis vaso-oclusivas documentadas dentro de los 12 meses anteriores a la selección. La documentación debe existir en el historial médico del participante antes de la aleatorización. Los eventos basados únicamente en el recuerdo del participante sin documentación de apoyo no deben contarse para la elegibilidad.Hb mayor o igual a 5.0 y menor o igual a 10.0 g/dL (mayor o igual a 50 y menor o igual a 100 g/L) en la selección.
- Más de 15 crisis de dolor por anemia falciforme en los 12 meses anteriores a la selección documentados en el historial médico del participante. Los eventos basados únicamente en el recuerdo del participante sin documentación de apoyo no deben contarse para la elegibilidad.Uso de voxelotor o agente similar dentro de los 28 días previos al inicio del tratamiento del estudio o necesidad anticipada de este agente durante el estudio.Uso de un antagonista de selectina (por ejemplo, crizanlizumab, anticuerpo monoclonal o molécula pequeña) dentro de los 28 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de comenzar el tratamiento del estudio o necesidad anticipada de tales agentes durante el estudio.Estar recibiendo terapia de transfusión de sangre programada regularmente (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva) o mayor o igual a 6 eventos de transfusión en los 12 meses anteriores (es decir, un promedio de 1 evento de transfusión cada 60 días).Los participantes que han recibido una transfusión de glóbulos rojos por cualquier motivo dentro de los 60 días del periodo de selección o 60 días del día de aleatorización son elegibles solo si se documenta que la HbA (hemoglobina adulta) es inferior al 10% mediante electroforesis de Hb antes de comenzar el tratamiento del estudio.Recibir o usar medicamentos concomitantes que son inductores fuertes de CYP3A4 (citocromo p450 3a4) dentro de las 2 semanas posteriores al inicio del tratamiento del estudio o necesidad anticipada de tales agentes durante el estudio.Uso de eritropoyetina u otro tratamiento con factores de crecimiento hematopoyéticos dentro de los 28 días posteriores al inicio del tratamiento del estudio o necesidad anticipada de tales agentes durante el estudio.Recepción de terapia celular previa (por ejemplo, trasplante de células hematopoyéticas, terapia de modificación genética).Disfunción hepática caracterizada por:1. Alanina aminotransferasa (ALT) mayor a 4.0 × límite superior de lo normal (LSN).2. Bilirrubina directa mayor a 3.0 × LSN.Participantes que no están tomando o no pueden tomar profilaxis antipalúdica en el momento del consentimiento y durante el estudio si viven en áreas de malaria endémica donde se recomienda la profilaxis.Disfunción renal grave (tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] en la selección, calculada por el laboratorio central mayor de 30 mL/min/1.73 m^2) o en diálisis crónica.Distancia recorrida en la prueba de caminata de 6 minutos estandarizada por debajo de 100 m en la evaluación inicial.
Centros de investigación
HEMORIO Instituto Nacional de Hematología
Incorporando
Hospital Samaritano de São Paulo
Incorporando
Hospital das Clínicas da FMUSP - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP
Incorporando
Sociedad de Oncología y Hematología del César SAS - SOHEC
Incorporando
EstudioHibiscus 2
PatrocinadorNovo Nordisk A/S
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad de células falciformes
Requerimientos
Desde 12 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06612268
