Ensayo clínico para pacientes con amiloidosis

El estudio AG10-501 ACT-EARLY es un estudio aleatorizado, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo de acoramidis para la prevención de ATTR (con referencia específica a sus manifestaciones cardiomiopáticas o polineuropáticas). Los participantes serán estratificados al azar en la randomización. La población del estudio será portadores asintomáticos de una variante genética patogénica conocida del gen TTR. Un participante debe tener entre 18 y 75 años inclusive, y la edad del participante no debe ser más de 10 años menor que la edad predicha de inicio de la enfermedad (PADO) basada ya sea en antecedentes familiares (análisis de pedigree) o, si los antecedentes familiares son insuficientes, basándose en una tabla actuarial de variantes de TTR de la literatura publicada. Por ejemplo, si la PADO para un individuo dado se encuentra en 50 años, la edad del participante debe estar entre 40 y 75 años inclusive.