Ultima actualización hace 9 meses

Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1

75 pacientes en el mundo

Estudio multicéntrico, a largo plazo, de seguimiento para investigar la seguridad y durabilidad de la respuesta tras la dosificación de un vector viral adenoasociado (FLT201) en sujetos con enfermedad de Gaucher (GALILEO-2).

Disponible en Brazil, United States
Se trata de un ensayo multicéntrico de seguimiento a largo plazo de participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que recibieron tratamiento con FLT201 en un ensayo clínico anterior. Se hará un seguimiento de los participantes durante 5 años después del tratamiento.
Freeline Therapeutics
1Sitios de investigación
75Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Enfermedad de Gaucher
Enfermedad de Gaucher tipo 1

Requerimientos para el paciente

Desde 18 años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Participantes que han recibido previamente FLT201, incluidos aquellos que pueden haber requerido reinicio o inicio de ERT/terapia de reducción de sustrato.
Los participantes capaces de dar un consentimiento informado completo y de cumplir con todos los requisitos del ensayo.

Centros de investigación

Hospital de Clínicas de Porto Alegre - HCPA/UFRGS
Rua Ramiro Barcelos, 2350, Av. Protásio Alves, 211 - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903
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