Ultima actualización hace 18 días
Ensayo clínico para pacientes con miastenia gravis generalizada
264 pacientes en el mundo
Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 3 grupos y 3 periodos para evaluar la eficacia y seguridad de una nueva formulación de cladribina oral en comparación con placebo en participantes con miastenia gravis generalizada (MyClad).
Disponible en Argentina, United States
El propósito de este estudio clínico es determinar la eficacia y seguridad de una nueva formulación oral de cladribina en participantes con miastenia gravis generalizada en comparación con placebo. También se investigará la eficacia sostenida, la necesidad de retratamiento y la seguridad a largo plazo de la cladribina oral en la miastenia gravis generalizada. Se incluye un componente adicional para caracterizar la farmacocinética (PK) de la nueva formulación de cladribina en participantes con miastenia gravis generalizada.
Este estudio se divide en 3 periodos: el periodo pivotal de control doble ciego con placebo (DBPC), y 2 extensiones, la extensión ciega (BE) y el periodo de retratamiento (RT).
Este estudio se divide en 3 periodos: el periodo pivotal de control doble ciego con placebo (DBPC), y 2 extensiones, la extensión ciega (BE) y el periodo de retratamiento (RT).
Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
8Sitios de investigación
264Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Miastenia grave
Miastenia grave generalizada
Medicamento / droga a ser usada
Anticuerpo anti-AChR positivo
anticuerpo anti-MuSK positivo
anticuerpo anti-LRP4 positivo
gMG seronegativa
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Adultos de 18 años de edad o más en el momento de firmar el consentimiento informado.Diagnóstico de miastenia gravis con debilidad muscular generalizada, cumpliendo los criterios clínicos para la clasificación de la Fundación de Miastenia Gravis de América Clase II a IVa.1. En participantes positivos para anticuerpos del receptor de acetilcolina (anti-AChR) o anticuerpos de quinasa específica de músculo (anti-MuSK).2. En participantes que son seronegativos para autoanticuerpos y participantes que son positivos para anticuerpos anti-receptor de lipoproteínas de baja densidad relacionadas con la proteína 4 (anti-LRP4).Tiene una puntuación de MG-ADL de selección y basal mayor o igual a 6 con al menos un 50% de la puntuación total debido a síntomas no oculares.Si se trata con corticosteroides orales: debe estar en una dosis diaria estable durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización. En tal caso, la dosis diaria de esteroides orales no debe exceder 20 mg/día para la prednisona/prednisolona o 16 mg/día para la metilprednisolona.Si se trata con un inhibidor de la acetilcolinesterasa, debe estar en una dosis diaria estable durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización.Tener un peso corporal mayor o igual a 40 kg.Podrían aplicarse otros criterios de inclusión definidos por el protocolo.
- Trastorno inmunológico diferente de la miastenia gravis o cualquier otra afección que requiera terapia crónica con corticosteroides orales, intravenosos, intramusculares o intraarticulares. La enfermedad tiroidea bien controlada, según el investigador tratante o el médico tratante habitual de los participantes registrado en los documentos fuente, no es excluyente.Síndrome miasténico congénito caracterizado o sospechado molecularmente, síndrome miasténico de Lambert-Eaton, miopatía hereditaria, distrofia muscular, miopatía adquirida o cualquier otra enfermedad neurológica o sistémica que imite la debilidad muscular de la miastenia gravis.Infección viral, bacteriana o fúngica activa y clínicamente significativa, incluidos los hallazgos de resonancia magnética cerebral consistentes con signos de infección como PML, o cualquier episodio importante de infección que requiera hospitalización o tratamiento con antiinfecciosos parenterales en las 4 semanas anteriores o durante la selección, o finalización de antiinfecciosos orales en las 2 semanas anteriores o durante la selección, o antecedentes de infecciones recurrentes (es decir, 3 o más del mismo tipo de infección en un período móvil de 12 meses). La candidiasis vaginal, onicomicosis y herpes simple genital u oral considerados por el investigador como suficientemente controlados no serían excluyentes.Tiene antecedentes de tuberculosis activa o un diagnóstico actual.Malignidad activa o antecedentes de cáncer.Tratamiento con inmunosupresores no esteroides, utilizados en miastenia gravis generalizada, como azatioprina, micofenolato mofetilo, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus dentro de las 4 semanas anteriores a la aleatorización.Tratamiento con eculizumab, rozanolixizumab, efgartigimod, ravulizumab o zilucoplan dentro de las 8 semanas previas a la aleatorización.Antecedentes de timectomía dentro de los 6 meses previos a la evaluación.Antecedentes de convulsiones generalizadas (excepto por historial de convulsiones febril infantil).Negativo para anticuerpos del virus varicela zoster en el examen de detección.Podrían aplicarse otros criterios de exclusión definidos por el protocolo.
Centros de investigación
Hospital Córdoba
Incorporando
Centro de Investigaciones Médicas Tucumán
Incorporando
IDIM - Sede Centro - CABA
Centro Polivalente de Asistencia e Investigación Clínica - CER San Juan
Incorporando
Mautalen - Salud e Investigación - CABA
Incorporando
Fundación Rosarina de Neuro-Rehabilitación - Rosario, Santa Fe
Incorporando
INECO Neurociencias Oroño - Rosario
Incorporando
Fleni - sede Belgrano
Incorporando
EstudioMyClad
PatrocinadorMerck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Miastenia grave generalizada
Requerimientos
Desde 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06463587
